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Estudio de N-acetilcisteína en el Tratamiento de Pacientes con la Mutación m.3243A>G y Niveles Bajos de Glutatión Cerebral

20 de marzo de 2023 actualizado por: Michio Hirano, MD

Un estudio de dosis múltiples ascendentes de fase 1 de N-acetilcisteína en el tratamiento de pacientes con la mutación m.3243A>G y niveles bajos de glutatión cerebral

Se estudiará la N-acetilcisteína (NAC), un antioxidante, para investigar los efectos sobre los niveles de glutatión en el cerebro, las habilidades cognitivas, las habilidades motoras y la calidad de vida.

Un grupo de 18 participantes tomará 1800, 3600 o 5400 mg por día de N-acetilcisteína (NAC) durante 3 meses en este estudio de aumento de dosis. Los investigadores quieren determinar primero si la dosis de 3600 mg por día es segura y podría proporcionar alguna eficacia. Si la dosis de 3600 mg es segura, los participantes adicionales serán tratados con 5400 mg por día de NAC, hasta un total de 18 participantes. Si la dosis de 3600 mg por día no es segura, los participantes serán tratados con la dosis de 1800 mg por día. Los datos de este estudio piloto se utilizarán para determinar la dosis más segura y eficaz de NAC para un ensayo clínico futuro.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes con la mutación mitocondrial m.3243A>G a menudo tienen niveles bajos de glutatión en el cerebro. Estos niveles bajos pueden reducir los procesos de reparación en el cerebro para reparar sustancias químicas tóxicas que resultan de un trastorno mitocondrial. Los investigadores conocen un potente antioxidante, llamado N-acetilcisteína (NAC), que puede mejorar el nivel de glutatión en el cerebro cuando se toma en cantidad suficiente. A su vez, el deterioro de las habilidades cognitivas y motoras puede mejorar a medida que se reducen estos niveles tóxicos. se estudiará para investigar los efectos sobre los niveles de glutatión en el cerebro, las habilidades cognitivas, las habilidades motoras y la calidad de vida.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

18

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigador principal:
          • Michio Hirano, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edades 18-80 años
  • Niveles bajos de glutatión cerebral (GSH) determinados por imágenes espectroscópicas de resonancia magnética (MRSI)
  • Individuos que portan, o se sospecha que portan, la mutación mitocondrial m.3243A>G (se requiere confirmación genética de la mutación antes del inicio de NAC)

Criterio de exclusión:

  • Individuos con niveles normales de glutatión en el cerebro
  • Individuos embarazadas o lactantes
  • Médicamente inestable según lo determinado por el investigador principal
  • Alergia a la NAC u otra droga que contiene azufre
  • Incapacidad para cumplir con el protocolo de estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fármaco activo (NAC)
Los participantes recibirán NAC durante 3 meses.
Droga: N-acetilcisteína
1800, 3600 o 5400 mg de NAC por día (divididos en 3 dosis diarias) según el plan de dosis de toxicidad
Otros nombres:
  • NAC

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Dosis máxima tolerada (MTD) de NAC
Periodo de tiempo: 4 meses
Establezca la dosis máxima tolerada de NAC iniciando la dosificación en un nivel y luego aumentando o disminuyendo la dosis en función de la toxicidad. La MTD se define como la dosis asociada con una probabilidad objetivo de toxicidad limitante de la dosis (DLT) de 0,10.
4 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntaje neurológico de Columbia
Periodo de tiempo: 4 meses
El puntaje neurológico de Columbia evalúa a los pacientes con síndromes de falla de energía cerebral y cuantifica los dominios clave del examen neurológico. El puntaje neurológico de Columbia varía de 0 a 76; los puntajes más altos indican una menor gravedad clínica.
4 meses
Cambio en la puntuación neuropsicológica global
Periodo de tiempo: 4 meses
Se utiliza una puntuación neuropsicológica global compuesta para evaluar la pérdida de la función cognitiva. La puntuación neurológica global se deriva de las medidas de una batería neuropsicológica estándar. Los dominios de prueba incluyen: memoria, orientación, razonamiento abstracto, demencia, lenguaje, asociación de palabras y denominación. Las puntuaciones van de 0 a 2, y las puntuaciones más altas indican un empeoramiento de la función cognitiva.
4 meses
Cambio en la capacidad de ejercicio funcional (prueba de caminata de 6 minutos (6MWT))
Periodo de tiempo: 4 meses
El 6MWT es una evaluación objetiva de la capacidad de ejercicio funcional que evalúa la distancia que una persona puede caminar en seis minutos.
4 meses
Cambio en la puntuación de la escala de rendimiento de Karnofsky (KPS)
Periodo de tiempo: 4 meses
KPS evalúa las actividades funcionales de la vida diaria (ADL). Los puntajes varían de 0 a 100 con un puntaje de 0 definido como muerte y 100 definido como normal; ninguna queja; sin evidencia de enfermedad (mejor resultado).
4 meses
Cambio en el nivel de glutatión cerebral (GSH)
Periodo de tiempo: 4 meses
Medido por resonancia magnética cerebral y espectroscopía de resonancia magnética.
4 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Michio Hirano, MD

Colaboradores

United States Department of Defense

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de abril de 2023

Finalización primaria (Anticipado)

1 de junio de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de febrero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de febrero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

15 de febrero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de marzo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de marzo de 2023

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAAT7415
  • PR 190511 (Otro número de subvención/financiamiento: Department of Defense)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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