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M.3243A>G 돌연변이 및 낮은 뇌 글루타티온 수치를 가진 환자의 치료에서 N-아세틸시스테인의 연구

2026년 1월 22일 업데이트: Michio Hirano, MD

M.3243A>G 돌연변이 및 낮은 뇌 글루타티온 수치를 가진 환자의 치료에서 N-아세틸시스테인의 다중 상승 1상 용량 연구

항산화제인 N-Acetylcysteine(NAC)은 뇌 글루타티온 수치, 인지 능력, 운동 능력 및 삶의 질에 미치는 영향을 조사하기 위해 연구될 것입니다.

18명의 참가자 그룹은 이 용량 증량 연구에서 3개월 동안 NAC(N-acetylcysteine)를 하루에 1800, 3600 또는 5400mg씩 섭취하게 됩니다. 연구자들은 하루에 3600mg 용량이 안전하고 일부 효능을 제공할 수 있는지 먼저 결정하기를 원합니다. 3600mg 용량이 안전하다면 추가 참가자는 최대 총 18명의 참가자에 대해 하루에 5400mg의 NAC로 치료받게 됩니다. 하루 3600mg 용량이 안전하지 않은 경우 참가자는 하루 1800mg 용량으로 치료받게 됩니다. 이 파일럿 연구의 데이터는 향후 임상 시험을 위해 가장 안전하고 효과적인 NAC 용량을 결정하는 데 사용될 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

M.3243A>G 미토콘드리아 돌연변이가 있는 환자는 종종 뇌의 글루타티온 수치가 낮습니다. 이러한 낮은 수준은 미토콘드리아 장애로 인한 독성 화학 물질을 수정하기 위해 뇌의 복구 과정을 감소시킬 수 있습니다. 연구자들은 NAC(N-Acetylcysteine)라고 하는 강력한 항산화제가 충분한 양을 섭취할 경우 뇌의 글루타티온 수치를 향상시킬 수 있다는 사실을 알고 있습니다. 결과적으로 이러한 독성 수준이 감소함에 따라 인지 및 운동 기능 장애가 개선될 수 있습니다. 뇌 글루타티온 수치, 인지 능력, 운동 능력 및 삶의 질에 미치는 영향을 조사하기 위해 연구될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

18

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University Irving Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Michio Hirano, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18-80세
  • 자기 공명 분광 영상(MRSI)으로 측정한 낮은 뇌 글루타티온(GSH) 수치
  • m.3243A>G 미토콘드리아 돌연변이(NAC 시작 전에 필요한 돌연변이의 유전적 확인)를 가지고 있거나 가지고 있는 것으로 의심되는 개인

제외 기준:

  • 정상적인 뇌 글루타티온 수치를 가진 개인
  • 임신 또는 수유 중인 개인
  • 주 조사관이 판단한 의학적으로 불안정함
  • NAC 또는 기타 유황 함유 약물에 대한 알레르기
  • 연구 프로토콜 준수 불능

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 활성 약물(NAC)
참가자는 3개월 동안 NAC를 받게 됩니다.
의약품: N-아세틸시스테인
용량 독성 계획에 따라 1일 1800, 3600 또는 5400 mg NAC(3일 용량으로 분할)
다른 이름들:
  • NAC

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
NAC의 최대 허용 용량(MTD)
기간: 4개월
한 수준에서 투여를 시작한 다음 독성에 따라 용량을 증감하여 NAC의 최대 허용 용량을 설정합니다. MTD는 용량 제한 독성(DLT)의 목표 확률 0.10과 관련된 용량으로 정의됩니다.
4개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
컬럼비아 신경학적 점수
기간: 4개월
Columbia Neurological Score는 대뇌 에너지 부전 증후군이 있는 환자를 평가하고 주요 신경학적 검사 영역을 정량화합니다. 컬럼비아 신경학적 점수 범위는 0~76이며 점수가 높을수록 임상적 중증도가 낮음을 나타냅니다.
4개월
글로벌 신경 심리학 점수의 변화
기간: 4개월
인지 기능의 상실을 평가하기 위해 복합 글로벌 신경 심리학 점수가 사용됩니다. 전체 신경학적 점수는 표준 신경 심리학적 배터리에 대한 측정값에서 파생됩니다. 테스트 영역에는 기억, 방향, 추상적 추론, 치매, 언어, 단어 연상 및 명명이 포함됩니다. 점수 범위는 0에서 2까지이며 점수가 높을수록 인지 기능이 악화됨을 나타냅니다.
4개월
기능적 운동 능력의 변화(6분 보행 테스트(6MWT))
기간: 4개월
6MWT는 사람이 6분 동안 걸을 수 있는 거리를 평가하는 기능적 운동 능력의 객관적인 평가입니다.
4개월
Karnofsky Performance Scale(KPS) 점수의 변화
기간: 4개월
한전KPS는 일상생활의 기능적 활동(ADL)을 평가합니다. 점수 범위는 0에서 100까지이며 0은 사망으로 정의되고 100은 정상으로 정의됩니다. 불만 없음; 질병의 증거가 없음(더 나은 결과).
4개월
뇌 글루타티온(GSH) 수치의 변화
기간: 4개월
뇌 자기 공명 영상 및 자기 공명 분광법에 의해 측정됨.
4개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Michio Hirano, MD

협력자

United States Department of Defense

수사관

  • 수석 연구원: Michio Hirano, MD, Columbia University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 7월 6일

기본 완료 (추정된)

2026년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 2월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 2월 11일

처음 게시됨 (실제)

2022년 2월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AAAT7415
  • PR 190511 (기타 보조금/기금 번호: Department of Defense)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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