Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

N-asetyylikysteiinin tutkimus potilaiden hoidossa, joilla on m.3243A>G-mutaatio ja alhainen aivojen glutationitaso

maanantai 20. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Michio Hirano, MD

N-asetyylikysteiinin moninkertainen nousevan vaiheen 1 annostutkimus potilaiden hoidossa, joilla on m.3243A>G-mutaatio ja alhainen aivojen glutationipitoisuus

N-asetyylikysteiiniä (NAC), antioksidanttia, tutkitaan sen vaikutusten tutkimiseksi aivojen glutationin tasoon, kognitiivisiin taitoihin, motorisiin taitoihin ja elämänlaatuun.

18 osallistujan ryhmä ottaa joko 1800, 3600 tai 5400 mg N-asetyylikysteiiniä (NAC) päivässä 3 kuukauden ajan tässä annoksen korotustutkimuksessa. Tutkijat haluavat ensin selvittää, onko 3600 mg:n päiväannos turvallinen ja voiko se antaa jonkin verran tehoa. Jos 3 600 mg:n annos on turvallinen, muita osallistujia hoidetaan 5 400 mg:lla päivässä NAC:ta, yhteensä enintään 18 osallistujalle. Jos 3 600 mg:n päiväannos ei ole turvallinen, osallistujia hoidetaan 1 800 mg:n päiväannoksella. Tämän pilottitutkimuksen tietoja käytetään määritettäessä turvallisin ja tehokkain NAC-annos tulevaa kliinistä tutkimusta varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilailla, joilla on m.3243A>G-mitokondriaalinen mutaatio, on usein alhainen aivojen glutationipitoisuus. Nämä alhaiset tasot voivat vähentää aivojen korjausprosesseja mitokondrioiden häiriöstä johtuvien myrkyllisten kemikaalien korjaamiseksi. Tutkijat ovat tietoisia tehokkaasta antioksidantista, nimeltään N-asetyylikysteiini (NAC), joka voi parantaa aivojen glutationitasoa, kun sitä otetaan riittävästi. Kognitiiviset ja motoriset taidot voivat puolestaan ​​parantua, kun nämä toksiset tasot vähenevät. Tutkimuksessa tutkitaan vaikutuksia aivojen glutationin tasoon, kognitiivisiin taitoihin, motorisiin taitoihin ja elämänlaatuun.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

18

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Päätutkija:
          • Michio Hirano, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikäraja 18-80 vuotta
  • Alhaiset aivojen glutationi (GSH) tasot määritettynä magneettiresonanssispektroskooppisella kuvantamisella (MRSI)
  • Henkilöt, joilla on tai joiden epäillään kantavan mitokondriomutaatiota m.3243A>G (mutaatioiden geneettinen vahvistus vaaditaan ennen NAC:n aloittamista)

Poissulkemiskriteerit:

  • Henkilöt, joilla on normaali aivojen glutationipitoisuus
  • Raskaana oleville tai imettäville henkilöille
  • Lääketieteellisesti epävakaa päätutkijan määrittämänä
  • Allergia NAC:lle tai muulle rikkiä sisältävälle lääkkeelle
  • Kyvyttömyys noudattaa tutkimusprotokollaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aktiivinen lääke (NAC)
Osallistujat saavat NAC:n 3 kuukauden ajan.
Lääke: N-asetyylikysteiini
1800, 3600 tai 5400 mg NAC:ta päivässä (jaettu kolmeen päivittäiseen annokseen) annostoksisuussuunnitelmasta riippuen
Muut nimet:
  • NAC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NAC:n suurin siedetty annos (MTD).
Aikaikkuna: 4 kuukautta
Määritä NAC:n suurin siedetty annos aloittamalla annostelu yhdellä tasolla ja lisäämällä tai vähentämällä sitten annosta toksisuuden perusteella. MTD määritellään annokseksi, joka liittyy annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) tavoitetodennäköisyyteen 0,10.
4 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Columbian neurologiset pisteet
Aikaikkuna: 4 kuukautta
Columbia Neurological Score arvioi potilaita, joilla on aivoenergian vajaatoiminnan oireyhtymä, ja kvantifioi tärkeimmät neurologiset tutkimusalueet. Columbian neurologinen pistemäärä vaihtelee välillä 0–76, ja korkeammat pisteet osoittavat vähemmän kliinistä vakavuutta.
4 kuukautta
Muutos globaalissa neuropsykologisessa pistemäärässä
Aikaikkuna: 4 kuukautta
Kognitiivisten toimintojen menetyksen arvioimiseen käytetään yhdistettyä maailmanlaajuista neuropsykologista pistemäärää. Maailmanlaajuinen neurologinen pistemäärä on johdettu standardin neuropsykologisen pariston mittauksista. Testialueita ovat: muisti, suuntautuminen, abstrakti päättely, dementia, kieli, sanayhdistelmä ja nimeäminen. Pisteet vaihtelevat 0–2, ja korkeammat pisteet osoittavat kognitiivisten toimintojen heikkenemistä.
4 kuukautta
Muutos toiminnallisessa harjoituskapasiteetissa (6 minuutin kävelytesti (6MWT))
Aikaikkuna: 4 kuukautta
6MWT on objektiivinen arvio toiminnallisesta harjoittelukyvystä, joka arvioi matkan, jonka ihminen pystyy kävelemään kuudessa minuutissa.
4 kuukautta
Muutos Karnofsky Performance Scale (KPS) -pisteissä
Aikaikkuna: 4 kuukautta
KPS arvioi päivittäisen elämän toiminnallisia aktiviteetteja (ADL). Pisteet vaihtelevat 0–100, pisteet 0 määritellään kuolemaksi ja 100 normaaliksi; ei valittamista; ei näyttöä sairaudesta (parempi tulos).
4 kuukautta
Muutos aivojen glutationin (GSH) tasossa
Aikaikkuna: 4 kuukautta
Aivojen magneettikuvauksella ja magneettiresonanssispektroskopialla mitattuna.
4 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Michio Hirano, MD

Yhteistyökumppanit

United States Department of Defense

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. helmikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. helmikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 15. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 22. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAT7415
  • PR 190511 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Department of Defense)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset N-asetyylikysteiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa