Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie N-acetylocysteiny w leczeniu pacjentów z mutacją m.3243A>G i niskimi poziomami glutationu w mózgu

22 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Michio Hirano, MD

Wielokrotne badanie fazy 1 z rosnącą dawką N-acetylocysteiny w leczeniu pacjentów z mutacją m.3243A> G i niskimi poziomami glutationu w mózgu

N-acetylocysteina (NAC), przeciwutleniacz, będzie badana w celu zbadania wpływu na poziom glutationu w mózgu, zdolności poznawcze, zdolności motoryczne i jakość życia.

Grupa 18 uczestników będzie przyjmować 1800, 3600 lub 5400 mg N-acetylocysteiny (NAC) dziennie przez 3 miesiące w tym badaniu zwiększania dawki. Badacze chcą najpierw ustalić, czy dawka 3600 mg na dobę jest bezpieczna i czy może zapewnić pewną skuteczność. Jeśli dawka 3600 mg jest bezpieczna, wówczas dodatkowi uczestnicy otrzymają dawkę 5400 mg NAC dziennie, łącznie do 18 uczestników. Jeśli dawka 3600 mg na dzień jest niebezpieczna, uczestnicy będą leczeni dawką 1800 mg na dzień. Dane z tego badania pilotażowego zostaną wykorzystane do określenia najbezpieczniejszej i najskuteczniejszej dawki NAC w przyszłych badaniach klinicznych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z mutacją mitochondrialną m.3243A>G często mają niski poziom glutationu w mózgu. Te niskie poziomy mogą zmniejszyć procesy naprawcze w mózgu, aby naprawić toksyczne chemikalia, które wynikają z zaburzenia mitochondrialnego. Badacze są świadomi istnienia silnego przeciwutleniacza, zwanego N-acetylocysteiną (NAC), który może poprawić poziom glutationu w mózgu, jeśli jest przyjmowany w wystarczającej ilości. Z kolei upośledzenie zdolności poznawczych i motorycznych może ulec poprawie, gdy te toksyczne poziomy zostaną zmniejszone. będą badane w celu zbadania wpływu na poziom glutationu w mózgu, zdolności poznawcze, zdolności motoryczne i jakość życia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Michio Hirano, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 18-80 lat
  • Niski poziom glutationu w mózgu (GSH) określony za pomocą spektroskopii rezonansu magnetycznego (MRSI)
  • Osoby, które są nosicielami lub są podejrzane o nosicielstwo mutacji mitochondrialnej m.3243A>G (genetyczne potwierdzenie mutacji wymagane przed rozpoczęciem NAC)

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z normalnym poziomem glutationu w mózgu
  • Osoby w ciąży lub karmiące piersią
  • Niestabilny medycznie, zgodnie z ustaleniami głównego badacza
  • Alergia na NAC lub inny lek zawierający siarkę
  • Niezdolność do przestrzegania protokołu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywny lek (NAC)
Uczestnicy otrzymają NAC na 3 miesiące.
Lek: N-acetylocysteina
1800, 3600 lub 5400 mg NAC dziennie (podzielone na 3 dawki dzienne) w zależności od planu toksyczności dawki
Inne nazwy:
  • NAC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) NAC
Ramy czasowe: 4 miesiące
Ustal maksymalną tolerowaną dawkę NAC, rozpoczynając dawkowanie od jednego poziomu, a następnie zwiększając lub zmniejszając dawkę w zależności od toksyczności. MTD definiuje się jako dawkę związaną z docelowym prawdopodobieństwem toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) wynoszącym 0,10.
4 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kolumbijska ocena neurologiczna
Ramy czasowe: 4 miesiące
Columbia Neurological Score ocenia pacjentów z zespołami mózgowej niewydolności energetycznej i określa ilościowo kluczowe domeny badania neurologicznego. Columbia Neurological Score mieści się w zakresie od 0 do 76, przy czym wyższe wyniki wskazują na mniejszą dotkliwość kliniczną.
4 miesiące
Zmiana Globalnego Wyniku Neuropsychologicznego
Ramy czasowe: 4 miesiące
Złożony globalny wynik neuropsychologiczny służy do oceny utraty funkcji poznawczych. Globalny wynik neurologiczny pochodzi z pomiarów w ramach standardowej baterii neuropsychologicznej. Dziedziny testowe obejmują: pamięć, orientację, rozumowanie abstrakcyjne, demencję, język, kojarzenie słów i nazywanie. Wyniki wahają się od 0 do 2, przy czym wyższe wyniki wskazują na pogorszenie funkcji poznawczych.
4 miesiące
Zmiana funkcjonalnej wydolności wysiłkowej (6-minutowy test marszu (6MWT))
Ramy czasowe: 4 miesiące
6MWT to obiektywna ocena funkcjonalnej wydolności wysiłkowej oceniająca odległość, jaką dana osoba może przejść w ciągu sześciu minut.
4 miesiące
Zmiana wyniku w skali Karnofsky'ego (KPS).
Ramy czasowe: 4 miesiące
KPS ocenia czynności funkcjonalne życia codziennego (ADL). Wyniki wahają się od 0 do 100, przy czym 0 oznacza śmierć, a 100 oznacza normalność; bez skarg; brak objawów choroby (lepszy wynik).
4 miesiące
Zmiana poziomu glutationu w mózgu (GSH).
Ramy czasowe: 4 miesiące
Jak zmierzono za pomocą rezonansu magnetycznego mózgu Obrazowanie i spektroskopia rezonansu magnetycznego.
4 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Michio Hirano, MD

Współpracownicy

United States Department of Defense

Śledczy

  • Główny śledczy: Michio Hirano, MD, Columbia University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAAT7415
  • PR 190511 (Inny numer grantu/finansowania: Department of Defense)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj