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Studio della N-acetilcisteina nel trattamento di pazienti con mutazione m.3243A>G e bassi livelli di glutatione cerebrale

20 marzo 2023 aggiornato da: Michio Hirano, MD

Uno studio a dosi multiple ascendenti di fase 1 sulla N-acetilcisteina nel trattamento di pazienti con mutazione m.3243A>G e bassi livelli di glutatione cerebrale

L'N-acetilcisteina (NAC), un antiossidante, sarà studiata per studiare gli effetti sui livelli di glutatione nel cervello, sulle capacità cognitive, sulle capacità motorie e sulla qualità della vita.

Un gruppo di 18 partecipanti assumerà 1800, 3600 o 5400 mg al giorno di N-acetilcisteina (NAC) per 3 mesi in questo studio di aumento della dose. Gli investigatori vogliono determinare in primo luogo se la dose di 3600 mg al giorno è sicura e potrebbe fornire una certa efficacia. Se la dose di 3600 mg è sicura, i partecipanti aggiuntivi verranno trattati con 5400 mg al giorno di NAC, per un massimo di 18 partecipanti. Se la dose di 3600 mg al giorno non è sicura, i partecipanti verranno trattati con la dose di 1800 mg al giorno. I dati di questo studio pilota verranno utilizzati per determinare la dose più sicura ed efficace di NAC per una futura sperimentazione clinica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti con la mutazione mitocondriale m.3243A>G hanno spesso bassi livelli di glutatione nel cervello. Questi bassi livelli possono ridurre i processi di riparazione nel cervello per riparare le sostanze chimiche tossiche che derivano da un disturbo mitocondriale. I ricercatori sono a conoscenza di un potente antiossidante, chiamato N-acetilcisteina (NAC), che può migliorare il livello di glutatione cerebrale se assunto in quantità sufficiente. A sua volta, la compromissione delle capacità cognitive e motorie può migliorare man mano che questi livelli tossici vengono ridotti. saranno studiati per indagare gli effetti sui livelli di glutatione nel cervello, sulle capacità cognitive, sulle capacità motorie e sulla qualità della vita.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

18

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Michio Hirano, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 18-80 anni
  • Bassi livelli di glutatione cerebrale (GSH) come determinato dall'imaging spettroscopico a risonanza magnetica (MRSI)
  • Individui portatori o sospettati di essere portatori della mutazione mitocondriale m.3243A>G (conferma genetica della mutazione richiesta prima dell'inizio della NAC)

Criteri di esclusione:

  • Individui con normali livelli di glutatione nel cervello
  • Individui in gravidanza o in allattamento
  • Medicalmente instabile come determinato dal ricercatore principale
  • Allergia al NAC o ad altri farmaci contenenti zolfo
  • Incapacità di aderire al protocollo di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Farmaco attivo (NAC)
I partecipanti riceveranno NAC per 3 mesi.
Droga: N-acetilcisteina
1800, 3600 o 5400 mg di NAC al giorno (suddivisi in 3 dosi giornaliere) a seconda del piano di tossicità della dose
Altri nomi:
  • NAC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose massima tollerata (MTD) di NAC
Lasso di tempo: 4 mesi
Stabilire la dose massima tollerata di NAC iniziando il dosaggio a un livello, quindi aumentando o diminuendo la dose in base alla tossicità. La MTD è definita come la dose associata a una probabilità target di tossicità dose-limitante (DLT) di 0,10.
4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio neurologico Columbia
Lasso di tempo: 4 mesi
Il Columbia Neurological Score valuta i pazienti con sindromi da insufficienza energetica cerebrale e quantifica i principali domini dell'esame neurologico. Il Columbia Neurological Score varia da 0 a 76 con punteggi più alti che indicano una minore gravità clinica.
4 mesi
Variazione del punteggio neuropsicologico globale
Lasso di tempo: 4 mesi
Un punteggio neuropsicologico globale composito viene utilizzato per valutare la perdita della funzione cognitiva. Il punteggio neurologico globale è derivato da misure attraverso una batteria neuropsicologica standard. I domini del test includono: memoria, orientamento, ragionamento astratto, demenza, lingua, associazione di parole e denominazione. I punteggi vanno da 0 a 2 con punteggi più alti che indicano un peggioramento della funzione cognitiva.
4 mesi
Modifica della capacità di esercizio funzionale (test del cammino di 6 minuti (6MWT))
Lasso di tempo: 4 mesi
Il 6MWT è una valutazione obiettiva della capacità di esercizio funzionale che valuta la distanza che una persona può percorrere in sei minuti.
4 mesi
Modifica del punteggio Karnofsky Performance Scale (KPS).
Lasso di tempo: 4 mesi
KPS valuta le attività funzionali della vita quotidiana (ADL). I punteggi vanno da 0 a 100 con un punteggio di 0 definito come morte e 100 definito come normale; nessuna lamentela; nessuna evidenza di malattia (esito migliore).
4 mesi
Variazione del livello di glutatione cerebrale (GSH).
Lasso di tempo: 4 mesi
Come misurato mediante risonanza magnetica cerebrale e spettroscopia di risonanza magnetica.
4 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Michio Hirano, MD

Collaboratori

United States Department of Defense

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 aprile 2023

Completamento primario (Anticipato)

1 giugno 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAT7415
  • PR 190511 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Department of Defense)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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