国際白血病ターゲット委員会 (iLTB)
再発および難治性白血病/リンパ腫の小児、青年および若年成人に適切な治療法を割り当てるための国際協調行動。
iLTB は、r/r 血液悪性腫瘍の子供のための概念実証イニシアチブであり、利用可能な治療オプションは、生物学者、生物統計学者、生物統計学者のチームによってヨーロッパ全体で調和のとれた統一された設定で実行可能なイベントによって優先されます。情報学者、疾患の専門家、遺伝学者、フローの専門家、臨床試験の医師、および治療する医師。
iLTB では、分子 (遺伝子病変)、免疫表現型/表面抗原マーカーの情報、および可能であれば薬物応答プロファイルについて話し合い、治療歴と治療の意図 (造血幹細胞移植/CAR-T または緩和への橋渡し) を考慮して、これらのイベントに優先順位を付けます。 ) 各患者の記録に続いて、iLTB のアドバイスがどのくらいの頻度で守られたか、他のどの治療法が選択されたか (適応外、思いやりのある使用)、および患者の転帰が集計レベルでどのようなものであるかを監視します。
そのため、iLTB は主にアドバイスを提供し、iLTB で議論された患者に関するデータを登録するため、非介入的です。
調査の概要
詳細な説明
小児血液悪性腫瘍の転帰の改善は、主に多剤化学療法レジメンの最適化、最小限の残存病変のモニタリング、および (細胞) 遺伝学的予後マーカーに基づくリスクグループの層別化によって促進されてきました。 (複数の) 再発またはその他の新しい再発/難治性 (r/r) エンティティの後の予後 (B 細胞前駆体急性リンパ芽球性白血病 (BCP-ALL) における CAR T 細胞療法後の再発および再導入後の持続性 MRD など)再発した T 細胞 ALL の治療法は依然として貧弱である。 これは、効果的なサルベージ療法の欠如によるものです。 サルベージ療法の選択肢も疾患の種類によって異なります。r/r BCP-ALL と比較して、r/r 急性骨髄性白血病 (AML)、T 細胞性急性リンパ性白血病、およびリンパ芽球性リンパ腫 (LBL) には選択肢が限られています。 最近、分子層別アプローチであるHEM-iSMARTプロトコルを用いた包括的臨床試験が開発中の新しいALL再発カテゴリーが特定されました。 これらの新しいカテゴリーは、複数の再発 BCP-ALL ポスト CART (多くの場合、ポスト SCT も意味する) と、最初の再発時に再導入療法に失敗した T-ALL/LBL で構成されます。 AML については、いわゆる PedAL イニシアチブに関連して初期段階の臨床試験が設定されています。 通常、2 回目以降の再発 AML は、実験的適応と見なされます。
白血病とリンパ腫の分子プロファイリングは多くのヨーロッパ諸国で実施されており、その結果と潜在的な治療オプションは各国のグループの腫瘍委員会で議論されています。 ただし、これらの国家イニシアチブのそれぞれの数は限られており、特に新しい ALL 再発カテゴリーに焦点を当てる場合、実行可能なイベントの種類は多数あり、疾患の種類によって異なる可能性があります。
国際白血病ターゲット委員会（iLTB）は、国際ベルリン - フランクフルト - ミュンスター（I-BFM）耐性疾患およびAML委員会、小児非ホジキンリンパ腫（EICNHL）およびITCC（これらの再発の性質をよりよく理解し、初期段階の臨床試験への参加を促進することを目的として、欧州レベルでさまざまな分野の専門家とこれらの国内プロファイリング結果について話し合うことが開始されました。 これにより、患者が国を越えて散らばっているため、これらの特定の再発状況に直面したときに、治療中の医師は、潜在的な治療オプションの優先順位付けと、患者の実行可能なイベントの優先順位付けと治療履歴に従って試験を開始することについて最善のアドバイスを受けることが保証されます。
固形腫瘍に焦点を当てた (国際的な) 腫瘍委員会とは異なり、iLTB は DNA/RNA レベルでの分子病変の議論に加えて、免疫表現型 (CD マーカー)/表面抗原情報、および利用可能な場合は集中化された薬物応答プロファイル (DRP) について議論します。 ) 治療のための標準的な選択肢が非常に限られている r/r 血液腫瘍患者の。 利用可能な情報は、国際的な iLTB 開発チームによって開発され、将来的に最適化される、新たに開発された優先順位付けアルゴリズムによって統合されます。 この研究では、実行可能な事象は、標的療法が承認されている、または低分子や免疫療法を含むがこれらに限定されないがん適応症の臨床試験で調査されている腫瘍の特徴として定義されています。
個々の患者に最も適切な治療法を決定するために、再発および難治性の血液悪性腫瘍を有する小児、青年、および若年成人の臨床的および生物学的側面について議論するための国際的なプラットフォームは、コミュニティを統一し、これらの課題に取り組むために。
iLTB の最終的な目的は、上記で定義した r/r 血液悪性腫瘍の患者の転帰を改善することです。これは、一致する試験または最も適切な代替案について医師に助言する専門家のパネルを通じて、均一な設定で実行可能な病変を優先することによって行われます。臨床試験へのアクセスが不可能な場合。
研究者は、iLTB が、ヨーロッパの r/r 症例のサブセットのみ、つまり、国内で治療を受けている患者のみの、実行可能な病変と治療オプションに関する知識をタイムリーに共有、調和、および統合することを意図したプラットフォームであることを強調したいと思います。グループは iLTB での議論を求めており、iLTB は、国/地方の腫瘍委員会のイニシアチブに関連する結果の評価に干渉するつもりはありません。
患者の登録は、国立調整センター (NCC) の代表者によって調整されます。 iLTB でデータを共有するための患者からのインフォームド コンセントは、担当医師/NCC の責任であり、患者のデータについて話し合う前に必要です。 結果は、NCC を介して、または直接、担当医にフィードバックされます。
ただし、治療介入は、この研究プロトコルの一部ではありません。 iLTB のアドバイスの結果としての治療は、担当医師によって患者に提案され、別の同意手続きの対象となります。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Uri Ilan, MD
- 電話番号：+31889725206
- メール：iltb@prinsesmaximacentrum.nl
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Anne Elsinghorst
- 電話番号：+316 5000 6270
- メール：iltb@prinsesmaximacentrum.nl
研究場所
-
-
-
Newcastle、イギリス
- 募集
- Newcastle Hospital
-
コンタクト：
- Frederik van Delft
- メール：frederik.van-delft@newcastle.ac.uk
-
-
-
-
Utrecht
-
Utrecht、Utrecht、オランダ、3584CS
- 募集
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
-
コンタクト：
- Anne A.L Elsinghorst
- メール：iLTB@prinsesmaximacentrum.nl
-
-
-
-
-
Gothenburg、スウェーデン
- 募集
- Queen Silvia
-
コンタクト：
- Jonas Abrahamsson
- メール：vobjab@gmail.com
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン
- 募集
- Vall d'Hebron
-
コンタクト：
- Pablo Velasco
- メール：velasco4@hotmail.com
-
-
-
-
-
Copenhagen、デンマーク
- 募集
- Righospitalet
-
コンタクト：
- Ruta Tuckuviene
- メール：ruta.tuckuviene@regionh.dk
-
-
-
-
-
Budapest、ハンガリー
- 募集
- Semmelweis
-
コンタクト：
- Balint Egyed
- メール：egyed.balint@semmelweis.hu
-
-
-
-
-
Ghent、ベルギー
- 募集
- UH Gent
-
コンタクト：
- Barbara de Moerloose
- メール：barbara.demoerloose@uzgent.be
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準
- 患者は R/R 血液悪性腫瘍と診断されています。
- 患者は最初の診断時に18歳未満であり、再発/難治性血液悪性腫瘍に含まれる時点で25歳未満です。
- 患者は小児科/AYA 設定または研究プロトコルで治療されており、現在の標準治療はありません。
- 患者の余命は少なくとも 6 週間です。
- 患者は、腫瘍のあらゆる種類の分子プロファイリングを受けており、この分析の結果が利用可能です。
- 患者は認定ラボでフローサイトメトリーを受けており、結果が入手可能です。
- -現地の法律および法律に従ってiLTBで患者について話し合うための、患者および/または親/保護者の書面によるインフォームドコンセントが取得されています。
除外基準: 定義なし
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
白血病の再発
高い： 再寛解導入後の高 MRD での最初の再発 地固め後に高 MRD と新たに診断された 玉： 1回目の再発ハイリスクグループ、2回目以降の再発、CAR-T後またはHSCT後 AML: 2回目以降の再発 |
非介入研究
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
患者の実行可能なイベントに基づいて治療オプションの均一な優先順位付けを担当医師に提供した後、iLTB アドバイスに従って治療を受けている患者の割合。
時間枠：研究完了まで、平均8年
|
研究完了まで、平均8年
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
ヨーロッパで実行可能なイベント オプションを優先するための調和アルゴリズム
時間枠：研究完了まで、平均8年
|
研究完了まで、平均8年
|
|
ヨーロッパで治療オプションを優先するための調和アルゴリズムが利用可能
時間枠：研究完了まで、平均8年
|
研究完了まで、平均8年
|
|
データベースで報告されたさまざまな種類の実行可能なイベントの数と頻度
時間枠：研究完了まで、平均8年
|
研究完了まで、平均8年
|
|
ILTBのアドバイスに従って標的薬剤で治療されている患者の数と、単一分子腫瘍委員会のイニシアチブの経験による以前に報告された文献との比較
時間枠：研究完了まで、平均8年
|
研究完了まで、平均8年
|
|
登録までの時間、推奨までの時間、治療までの時間間隔を計算する
時間枠：研究完了まで、平均8年
|
研究完了まで、平均8年
|
|
ILTBのアドバイスに従って治療された優先度の高いイベントを持つ患者の治療の1サイクル後のORRは、別の治療で治療された患者と比較されました（対照群）
時間枠：研究完了まで、平均8年
|
研究完了まで、平均8年
|
|
3か月のフォローアップまでに、患者が試験に登録された/登録されなかった理由を主治医から提供された
時間枠：研究完了まで、平均8年
|
研究完了まで、平均8年
|
|
ILTB で議論されている患者の OS と EFS を評価する
時間枠：研究完了まで、平均8年
|
研究完了まで、平均8年
|
|
満たされていない利用可能な臨床試験でiLTBに報告された実用的なイベントの分析と解釈
時間枠：研究完了まで、平均8年
|
研究完了まで、平均8年
|
協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Michel Zwaan, Prof. dr.、Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
- 主任研究者：Monique den Boer, Prof. dr.、Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MH21ILT, CRC 2019-062
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。