Conselho Internacional de Leucemia (iLTB)
Ação Concertada Internacional para Alocar Crianças, Adolescentes e Jovens Adultos com Leucemia/Linfoma Recidivante e Refratário para a Terapia Correta.
O iLTB é uma iniciativa de prova de conceito para crianças com neoplasias hematológicas r/r, na qual as opções de tratamento disponíveis serão priorizadas por eventos acionáveis em um ambiente harmonizado e uniforme em toda a Europa por uma equipe de biólogos, bioestatísticos, bio- informáticos, especialistas em doenças, geneticistas, especialistas em fluxo, médicos de ensaios clínicos e também o médico assistente.
O iLTB discutirá informações moleculares (lesões genéticas), imunofenotípicas/marcadores de antígenos de superfície e, se disponíveis, perfis de resposta a medicamentos para priorizar esses eventos, levando em consideração o histórico de tratamento e a intenção do tratamento (ponte para transplante de células-tronco hematopoiéticas/CAR-T ou paliativo ) de cada paciente, seguido por um registro para monitorar a frequência com que o conselho iLTB foi seguido, qual outra terapia foi escolhida (off-label, uso compassivo) e qual é o resultado do paciente em um nível agregado.
Como tal, o iLTB não é interventivo, pois fornece principalmente conselhos e registra dados sobre pacientes discutidos no iLTB.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Melhorias no resultado de malignidades hematológicas pediátricas foram impulsionadas principalmente pela otimização de regimes de quimioterapia multiagente, monitoramento mínimo de doença residual e estratificação de grupo de risco com base em marcadores prognósticos (cito)genéticos. O prognóstico após (múltiplas) recidivas ou outras novas entidades recidivantes/refratárias (r/r), como recidiva após terapia com células T CAR na leucemia linfoblástica aguda precursora de células B (BCP-ALL) e DRM persistente após reindução terapia para LLA recidivante de células T, permanece pobre. Isso se deve à falta de terapias de resgate eficazes. As opções para terapias de resgate também diferem por tipo de doença: existem opções limitadas em r/r leucemia mielóide aguda (AML), leucemia linfoide aguda de células T e linfomas linfoblásticos (LBL) em comparação com r/r BCP-ALL. Recentemente, novas categorias de recidiva de LLA foram identificadas para as quais um ensaio clínico guarda-chuva está em desenvolvimento com uma abordagem estratificada molecularmente: o protocolo HEM-iSMART. Essas novas categorias consistem em múltiplas recaídas de BCP-ALL pós CART (o que frequentemente significa também pós-SCT) e T-ALL/LBL que falham na terapia de reindução na primeira recaída. Para a AML, os estudos clínicos em fase inicial são realizados no âmbito da chamada iniciativa PedAL. Normalmente, uma segunda ou mais LMA recidivante é considerada uma indicação experimental.
O perfil molecular de leucemias e linfomas é realizado em muitos países europeus e os resultados e possíveis opções de tratamento são discutidos em conselhos de tumores dos grupos nacionais. No entanto, os números em cada uma dessas iniciativas nacionais são limitados, especialmente quando se concentra nas novas categorias de recidiva de LLA, enquanto o tipo de eventos acionáveis pode ser numeroso e diferente entre os tipos de doença.
O International Leukemia Target Board (iLTB) é promovido pelos comitês internacionais de doenças resistentes e AML de Berlin-Frankfurt-Muenster (I-BFM), o European Inter-group for Childhood Non-Hodgkin Lymphoma (EICNHL) e o ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer in Europe) e começou a discutir esses resultados de perfis nacionais com especialistas de diversas disciplinas em nível europeu, com o objetivo de entender melhor a natureza dessas recaídas e facilitar a entrada em ensaios clínicos em fase inicial. Isso garantirá que, como os pacientes estão espalhados pelos países, os médicos assistentes recebam o melhor aconselhamento sobre a priorização de possíveis opções de tratamento e ensaios abertos de acordo com a priorização de eventos acionáveis e o histórico de tratamento do paciente quando confrontados com essas situações específicas de recaída.
Diferente dos conselhos de tumor (inter)nacionais focados em tumores sólidos, além da discussão de lesões moleculares no nível de DNA/RNA, o iLTB discutirá informações imunofenotípicas (marcadores de CD)/antígenos de superfície e, se disponíveis, perfis centralizados de resposta a medicamentos (DRP ) de pacientes hemato-oncológicos r/r para os quais as opções padrão de cura são muito limitadas. As informações disponíveis serão integradas por um algoritmo de priorização recém-desenvolvido que foi desenvolvido por uma equipe internacional de desenvolvimento de iLTB e que será otimizado prospectivamente. Um evento acionável é definido neste estudo como uma característica tumoral para a qual a terapia direcionada é aprovada ou investigada em um ensaio clínico para qualquer indicação de câncer, incluindo, entre outros, pequenas moléculas e imunoterapia.
A hipótese é que uma plataforma internacional para discutir os aspectos clínicos e biológicos de crianças, adolescentes e adultos jovens com neoplasias hematológicas recidivantes e refratárias para decidir o tratamento mais adequado para cada paciente individual pode ser um caminho a seguir para uniformizar a comunidade e para enfrentar esses desafios.
O objetivo final do iLTB é melhorar o resultado de pacientes com malignidades hematológicas r/r, conforme definido acima, priorizando lesões acionáveis em um ambiente uniforme por meio de um painel de especialistas que aconselha os médicos sobre o(s) estudo(s) correspondente(s) ou a alternativa mais apropriada quando o acesso a um ensaio clínico não é possível.
Os investigadores gostariam de enfatizar que o iLTB é uma plataforma destinada a compartilhar, harmonizar e unificar o conhecimento sobre lesões acionáveis e opções de tratamento apenas para um subconjunto de casos r/r na Europa, ou seja, os pacientes onde o O grupo pede discussão no iLTB e, como tal, o iLTB não pretende interferir nas avaliações de resultados vinculadas a iniciativas nacionais/locais do conselho de tumores.
A inscrição de pacientes será coordenada por um representante do centro de coordenação nacional (NCC). O consentimento informado do paciente para compartilhar os dados no iLTB é de responsabilidade do médico assistente/NCC e é necessário antes de discutir os dados do paciente. Os resultados serão repassados ao médico assistente por meio do NCC ou diretamente.
Intervenções de tratamento, no entanto, não fazem parte deste protocolo de estudo. Qualquer tratamento como resultado do conselho do iLTB será proposto ao paciente pelo médico assistente e estará sujeito a um procedimento de consentimento separado.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Uri Ilan, MD
- Número de telefone: +31889725206
- E-mail: iltb@prinsesmaximacentrum.nl
Estude backup de contato
- Nome: Anne Elsinghorst
- Número de telefone: +316 5000 6270
- E-mail: iltb@prinsesmaximacentrum.nl
Locais de estudo
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Ghent, Bélgica
- Recrutamento
- UH Gent
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Contato:
- Barbara de Moerloose
- E-mail: barbara.demoerloose@uzgent.be
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Copenhagen, Dinamarca
- Recrutamento
- Righospitalet
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Contato:
- Ruta Tuckuviene
- E-mail: ruta.tuckuviene@regionh.dk
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Barcelona, Espanha
- Recrutamento
- Vall d'Hebron
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Contato:
- Pablo Velasco
- E-mail: velasco4@hotmail.com
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Utrecht
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Utrecht, Utrecht, Holanda, 3584CS
- Recrutamento
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
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Contato:
- Anne A.L Elsinghorst
- E-mail: iLTB@prinsesmaximacentrum.nl
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Budapest, Hungria
- Recrutamento
- Semmelweis
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Contato:
- Balint Egyed
- E-mail: egyed.balint@semmelweis.hu
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Newcastle, Reino Unido
- Recrutamento
- Newcastle Hospital
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Contato:
- Frederik van Delft
- E-mail: frederik.van-delft@newcastle.ac.uk
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Gothenburg, Suécia
- Recrutamento
- Queen Silvia
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Contato:
- Jonas Abrahamsson
- E-mail: vobjab@gmail.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão
- O paciente foi diagnosticado com malignidade hematológica R/R;
- O paciente tem menos de 18 anos de idade no momento do primeiro diagnóstico e menos de 25 anos no momento da inclusão com recidiva/malignidade hematológica refratária;
- O paciente é tratado em um ambiente pediátrico/AYA ou protocolo de estudo, sem padrão atual de tratamento de cuidados;
- A expectativa de vida dos pacientes é de pelo menos 6 semanas;
- O paciente foi submetido a qualquer tipo de perfil molecular de seu tumor e os resultados desta análise estão disponíveis;
- O paciente foi submetido a citometria de fluxo em um laboratório certificado e os resultados estão disponíveis;
- Foi obtido o consentimento informado por escrito do paciente e/ou pais/responsáveis para discutir o paciente no iLTB de acordo com a lei e legislação local.
Critérios de exclusão: nenhum definido
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Leucemia recidivante
ALTA: Primeira recidiva com MRD alto após reindução Novo diagnóstico de DRM alto após consolidação BOLA: Grupo de alto risco para 1ª recaída, Recaída segunda ou superior, pós-CAR-T ou pós-TCTH AML: Segunda ou maior recaída |
estudo não intervencional
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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A proporção de pacientes recebendo terapia de acordo com o conselho do iLTB após fornecer ao médico assistente uma priorização uniforme das opções de terapia com base nos eventos acionáveis do paciente.
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Algoritmo harmonizado para priorizar opções de eventos acionáveis na Europa
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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Algoritmo harmonizado para priorizar as opções de tratamento na Europa está disponível
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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Número e frequências de diferentes tipos de eventos acionáveis relatados no banco de dados
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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Número de pacientes sendo tratados com agente direcionado de acordo com o conselho do iLTB e comparar com a literatura relatada anteriormente pela experiência de iniciativas de conselho de tumor molecular único
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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Calcule os intervalos de tempo entre o tempo de inscrição, o tempo de recomendação e o tempo de tratamento
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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ORR após 1 ciclo de tratamento de pacientes com eventos de alta prioridade tratados de acordo com o conselho iLTB em comparação com aqueles tratados com outra terapia (grupo controle)
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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Razões fornecidas pelo médico responsável por que os pacientes foram/não foram incluídos nos estudos até 3 meses de acompanhamento
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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Avalie o sistema operacional e o EFS dos pacientes discutidos no iLTB
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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Análise e interpretação dos eventos acionáveis relatados ao iLTB com ensaio clínico disponível não atendido
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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até a conclusão do estudo, uma média de 8 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michel Zwaan, Prof. dr., Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
- Investigador principal: Monique den Boer, Prof. dr., Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Hematológicas
- Doenças hemic e linfáticas
- Leucemia
- Neoplasias Hematológicas
- Serviços de Saúde
- Instalações de saúde Força e serviços de trabalho
- Serviços de Saúde Comunitária
- Disciplinas e atividades comportamentais
- Serviços de Saúde Mental
- Aconselhamento
Outros números de identificação do estudo
- MH21ILT, CRC 2019-062
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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