Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

International Leukæmi Target Board (iLTB)

7. januar 2026 opdateret af: Princess Maxima Center for Pediatric Oncology

Internationalt samordnet indsats for at tildele børn, unge og unge voksne med recidiverende og refraktær leukæmi/lymfom til den rigtige terapi.

iLTB er et proof-of-concept-initiativ for børn med r/r hæmatologiske maligniteter, hvor tilgængelige behandlingsmuligheder vil blive prioriteret af handlingsrettede begivenheder i harmoniserede og ensartede rammer i hele Europa af et team af biologer, biostatistikere, bio- informatikere, sygdomseksperter, genetikere, flow-eksperter, kliniske forsøgslæger og også den behandlende læge.

iLTB vil diskutere information om molekylære (genetiske læsioner), immunfænotypiske/overfladeantigenmarkører og, hvis de er tilgængelige, lægemiddelresponsprofiler for at prioritere disse hændelser under hensyntagen til behandlingshistorien og behandlingsintentionen (bro til hæmatopoietisk stamcelletransplanation/CAR-T eller palliativ ) af hver patient efterfulgt af et register for at overvåge, hvor ofte iLTB-rådene er blevet fulgt, hvilken anden terapi der blev valgt (off-label, compassionate use), og hvad patientresultatet er på et aggregeret niveau.

Som sådan er iLTB'en ikke-interventionel, da den hovedsageligt giver rådgivning og registrerer data om patienter, der er diskuteret i iLTB.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forbedringer i resultatet for pædiatriske hæmatologiske maligniteter er hovedsageligt blevet drevet af optimering af multi-agent kemoterapi regimer, minimal resterende sygdomsovervågning og risikogruppestratificering baseret på (cyto)genetiske prognostiske markører. Prognosen efter (flere) tilbagefald(er) eller andre nye tilbagefaldende/refraktære (r/r) enheder, såsom tilbagefald efter CAR T-celleterapi i B-celle-precursor akut lymfatisk leukæmi (BCP-ALL) og vedvarende MRD efter reinduktion behandling for recidiverende T-celle ALL, forbliver dårlig. Dette skyldes manglen på effektive redningsterapier. Mulighederne for redningsterapier er også forskellige fra sygdomstype: Der findes begrænsede muligheder ved r/r akut myeloid leukæmi (AML), T-celle akut lymfoid leukæmi og lymfoblastiske lymfomer (LBL) sammenlignet med r/r BCP-ALL. For nylig er der identificeret nye ALL-tilbagefaldskategorier, for hvilke et klinisk paraplyforsøg er under udvikling med en molekylært stratificeret tilgang: HEM-iSMART-protokollen. Disse nye kategorier består af multiple recidiverende BCP-ALL post-CART (hvilket ofte også betyder post-SCT), og T-ALL/LBL, som mislykkes med reinduktionsterapi ved første tilbagefald. For AML opstilles tidlige kliniske studier i forbindelse med det såkaldte PedAL-initiativ. Typisk betragtes anden eller større recidiverende AML som en eksperimentel indikation.

Molekylær profilering af leukæmier og lymfomer udføres i mange europæiske lande, og resultaterne og potentielle behandlingsmuligheder diskuteres i de nationale gruppers tumortavler. Imidlertid er antallet i hvert af disse nationale initiativer begrænset, især når der fokuseres på de nye ALL-tilbagefaldskategorier, hvorimod typen af ​​handlingsrettede hændelser kan være talrige og forskellige mellem sygdomstyper.

Det internationale Leukæmi Target Board (iLTB) er fremmet af International Berlin-Frankfurt-Muenster (I-BFM) resistente sygdoms- og AML-komitéer, European Inter-group for Childhood Non-Hodgkin Lymphoma (EICNHL) og ITCC (Innovative Therapies for Børn med kræft i Europa), og er blevet indledt for at diskutere disse nationale profileringsresultater med eksperter fra forskellige discipliner på europæisk niveau, med det formål bedre at forstå karakteren af ​​disse tilbagefald og lette adgangen til kliniske forsøg i den tidlige fase. Dette vil sikre, at efterhånden som patienterne er spredt på tværs af lande, får behandlende læger den bedste rådgivning om prioritering af potentielle behandlingsmuligheder og åbne forsøg i henhold til patientens handlingsrettede begivenhedsprioritering og behandlingshistorie, når de konfronteres med disse specifikke tilbagefaldssituationer.

Forskellig fra (inter)nationale tumortavler med fokus på solide tumorer, vil iLTB ud over diskussionen om molekylære læsioner på DNA/RNA-niveau diskutere immunfænotypiske (CD-markører)/overfladeantigeninformation og, hvis tilgængelig, centraliserede lægemiddelresponsprofiler (DRP) ) af r/r hæmato-onkologiske patienter, for hvem standardmulighederne for helbredelse er meget begrænsede. Den tilgængelige information vil blive integreret af en nyudviklet prioriteringsalgoritme, der er udviklet af et internationalt iLTB-udviklingsteam, og som vil blive optimeret fremadrettet. En handlingsbar hændelse er i denne undersøgelse defineret som en tumorkarakteristik, for hvilken målrettet terapi er godkendt eller undersøgt i et klinisk forsøg for enhver cancerindikation, inklusive men ikke begrænset til små molekyler og immunterapi.

Det er en hypotese, at en international platform til diskussion af de kliniske og biologiske aspekter af børn, unge og unge voksne med recidiverende og refraktære hæmatologiske maligniteter for at bestemme den mest passende behandling for hver enkelt patient kan være en vej frem til at ensrette samfundet og at tackle disse udfordringer.

Det endelige mål med iLTB er at forbedre resultatet for patienter med r/r hæmatologiske maligniteter som defineret ovenfor ved at prioritere handlingsbare læsioner i en ensartet setting gennem et panel af eksperter, som rådgiver behandlende læger om matchende forsøg eller det mest passende alternativ når adgang til et klinisk forsøg ikke er muligt.

Efterforskerne vil gerne understrege, at iLTB er en platform, der er beregnet til rettidigt at dele, harmonisere og forene viden om handlingsbare læsioner og behandlingsmuligheder for kun en undergruppe af r/r-tilfælde i Europa, dvs. de patienter, hvor den nationale gruppe anmoder om diskussion i iLTB, og som sådan har iLTB ikke til hensigt at blande sig i resultatevalueringer knyttet til nationale/lokale tumorstyrelsesinitiativer.

Indskrivning af patienter vil blive koordineret af en repræsentant fra det nationale koordinerende center (NCC). Informeret samtykke fra patienten til at dele dataene i iLTB er den behandlende læges/NCC's ansvar og er påkrævet, før patientens data diskuteres. Resultater vil blive tilbagesendt til den behandlende læge via NCC eller direkte.

Behandlingsinterventioner er dog ikke en del af denne undersøgelsesprotokol. Enhver behandling som følge af iLTB-rådgivning vil blive foreslået til patienten af ​​den behandlende læge og vil være underlagt en særskilt samtykkeprocedure.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

600

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn under 18 år på tidspunktet for første diagnose og mindre end 25 år på tidspunktet for inklusion med recidiverende/refraktær ALL, AML eller LBL, mens de er i behandling på et pædiatrisk/AYA-center, og for hvem der ikke er nogen standardbehandling. er tilgængelig, og for hvem molekylær og flowcytometrisk profilering er tilgængelig til iLTB-diskussion, og hvor den nationale gruppe støtter drøftelse af patienten i iLTB.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Patienten er blevet diagnosticeret med en R/R hæmatologisk malignitet;
  2. Patienten er under 18 år på tidspunktet for første diagnose og mindre end 25 år på tidspunktet for inklusion med tilbagefald/refraktær hæmatologisk malignitet;
  3. Patienten behandles i en pædiatrisk/AYA-indstilling eller undersøgelsesprotokol uden aktuel standardbehandling;
  4. Patienternes forventede levetid er mindst 6 uger;
  5. Patienten har gennemgået enhver form for molekylær profilering af hans/hendes tumor, og resultaterne af denne analyse er tilgængelige;
  6. Patienten har gennemgået flowcytometri i et certificeret laboratorium og resultater er tilgængelige;
  7. Der er indhentet skriftligt informeret samtykke fra patient og/eller forældre/værge til at diskutere patienten i iLTB i henhold til lokal lovgivning og lovgivning.

Eksklusionskriterier: ingen defineret

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Tilbagefaldende leukæmi

HØJ:

Første tilbagefald med høj MRD efter re-induktion Nyligt diagnosticeret med høj MRD efter konsolidering

BOLD:

1. tilbagefald højrisikogruppe, Andet eller højere tilbagefald, post CAR-T eller post HSCT

AML:

Andet eller højere tilbagefald
Andet: Råd
ikke-interventionsundersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andelen af ​​patienter, der modtager terapi i henhold til iLTB-rådgivningen efter at have givet den behandlende læge en ensartet prioritering af terapimuligheder baseret på patientens handlingsrettede hændelser.
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Harmoniseret algoritme til prioritering af handlingsrettede begivenhedsmuligheder i Europa
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
Harmoniseret algoritme til at prioritere behandlingsmuligheder i Europa er tilgængelig
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
Antal og frekvenser af forskellige typer handlingsegnede hændelser rapporteret i databasen
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
Antallet af patienter, der behandles med målrettet middel i henhold til iLTB-rådgivning og sammenligner med tidligere rapporteret litteratur fra erfaringer med enkelt molekylært tumorpanel
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
Beregn tidsintervallerne mellem tid til tilmelding, tid til anbefaling og tid til behandling
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
ORR efter 1 behandlingscyklus af patienter med højprioritetshændelser behandlet i henhold til iLTB-rådene sammenlignet med dem, der blev behandlet med en anden terapi (kontrolgruppe)
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
Angivet årsager af den behandlende læge til, hvorfor patienterne blev/ikke blev indskrevet i forsøg ved 3 månedlig opfølgning
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
Vurder OS og EFS for patienter diskuteret i iLTB
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
Analyse og fortolkning af de handlingsrettede hændelser rapporteret til iLTB med uopfyldte tilgængelige kliniske forsøg
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 8 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Princess Maxima Center for Pediatric Oncology

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michel Zwaan, Prof. dr., Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
  • Ledende efterforsker: Monique den Boer, Prof. dr., Princess Maxima Center for Pediatric Oncology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

8. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2026

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MH21ILT, CRC 2019-062

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle indsamlede data kan deles med tredjeparter af sponsor efter offentliggørelse af undersøgelsesresultater og efter anmodning og en underskrevet materialeoverførselsaftale mellem tredjeparten og styregruppen. Patienternes privatliv og klassificerede oplysninger om igangværende forsøg skal beskyttes.

IPD-delingstidsramme

Efter udgivelsen

IPD-delingsadgangskriterier

Anmodning til iLTB styregruppe

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner