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多発性対称性脂肪腫症(MSL)患者に対するメトレレプチン治療の安全性と有効性の評価

2025年6月10日 更新者:Elif Oral、University of Michigan
患者 (ホモ接合型 MFN2 [Mitofusin 2 タンパク質を生成するための指示を提供する遺伝子] R707W) はメトレレプチンで治療され、体組成、代謝パラメーター、および安全性への影響が 6 か月の介入期間にわたって評価されます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

詳細な説明

2024年、IRBは、参加者1人あたり最大5年間の有害事象を含む継続的なデータ収集を許可する修正を許可しました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

4

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

60年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • MSL の臨床診断を受けており、ミシガン大学で追跡されている (この概念実証研究で研究されるコホートは、ミシガン州で既に利用可能です)。
  • -研究手順に進んで耐えることができます。
  • -採血に進んで耐えることができる。
  • データ収集の成功を妨げたり、パラメータのテストを妨げたりする可能性のある条件がないこと。
  • 60歳未満。
  • 妊娠可能な女性の場合:

    • 母乳育児ではありません。
    • -ベースラインでの陰性妊娠検査(ヒト絨毛性ゴナドトロピン、ベータサブユニット)。
  • -承認されたインフォームドコンセントフォームを読み、理解し、署名し、治験担当医および治験チームと通信し、プロトコル要件を理解して遵守することができます。

除外基準:

  • 医療記録における進行性肝疾患(合成機能の異常、プロトロンビン時間[PT]、またはアルブミン)の存在
  • 医療記録におけるウイルス性肝炎の他の病因の証拠
  • 医療記録における出血のリスクを高める可能性のある活動的な血液学的、骨髄またはその他の異常の存在。
  • 医療記録におけるHIV感染の存在。
  • -病歴および身体検査に基づく末期腎疾患(ESRD)、活動性がん、または>クラス2のうっ血性心不全の存在。
  • -アクティブな慢性感染症(例:既知の慢性骨髄炎または結核[TB])。 -一時的な感染がある可能性がありますが、研究訪問の2週間前から活動的な感染がない必要があります。
  • ミシガン大学臨床研究ユニットへの移動または旅行に耐えられない。
  • -臨床的に関連する冠動脈疾患(CAD):心臓専門医が狭心症を確認したステントまたは冠動脈バイパス移植手術(CABG)の病歴。
  • 自己免疫疾患の存在。
  • メトレレプチンに対する過敏症。
  • 先天性レプチン欠乏症に関連しない一般的な肥満。
  • 当社の意見では、データ収集の成功を妨げる可能性があるその他の条件。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:MSL患者
注射用治験薬は、再構成用の 30 バイアルを含むカートンで提供されます。 各バイアルには、2.2 mL の注射用水 (WFI) で再構成した場合に 5 mg/mL の治​​験薬を送達するために、11.3 mg の治験薬が無菌の白色固体の凍結乾燥ケーキまたは粉末として含まれています。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
トランカル肥満の変化
時間枠:ベースライン、24週目
デュアルエネルギーX線吸収測定(DEXA)スキャンを使用して、ベースラインおよび24週目の体脂肪肥大を測定しました。 体外脂肪症は、人が体幹領域に持っている脂肪の量であり、この結果の尺度は、参加者の体の総脂肪に関連して、体のこの領域の脂肪の変化を調べました。 結果は、トランク領域から体全体への脂肪組織の割合の変化を表しています。
ベースライン、24週目
総肥満の変化
時間枠:ベースライン、24週目
デュアルエネルギーX線吸収測定(DEXA)スキャンを使用して、ベースラインと24週目の総脂肪過多を測定しました。 総脂肪症は、総体重と比較して、体内に脂肪の参加者の量です。 結果は、脂肪組織の総体重への総重量への割合の変化を表しています。
ベースライン、24週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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協力者

捜査官

  • 主任研究者:Elif Oral、University of Michigan

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年8月1日

一次修了 (実際)

2024年4月8日

研究の完了 (推定)

2028年10月1日

試験登録日

最初に提出

2022年4月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年4月22日

最初の投稿 (実際)

2022年4月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年6月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年6月10日

最終確認日

2025年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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