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Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Metreleptin bei Patienten mit multipler symmetrischer Lipomatose (MSL)

10. Juni 2025 aktualisiert von: Elif Oral, University of Michigan
Patienten (homozygotes MFN2 [Gen, das Anweisungen zur Produktion des Mitofusin-2-Proteins bereitstellt] R707W) werden mit Metreleptin behandelt, und die Auswirkungen auf die Körperzusammensetzung, Stoffwechselparameter und Sicherheit werden über einen Interventionszeitraum von 6 Monaten bewertet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Im Jahr 2024 erteilte die IRB eine Änderung, die eine weitere Datenerfassung, einschließlich unerwünschter Ereignisse, bis zu 5 Jahre pro Teilnehmer ermöglichte.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Haben Sie die klinische Diagnose von MSL und werden Sie an der University of Michigan weiterverfolgt (die Kohorte, die in dieser Proof-of-Concept-Studie untersucht werden soll, ist in Michigan bereits verfügbar).
  • Wille und in der Lage, die Studienverfahren zu tolerieren.
  • Bereit und in der Lage, Blutproben zu tolerieren.
  • Keine Bedingung haben, die eine erfolgreiche Datenerfassung behindern oder die Testparameter beeinträchtigen könnte.
  • < 60 Jahre alt.

  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter:

    • Nicht stillen.
    • Negativer Schwangerschaftstest (humanes Choriongonadotropin, Beta-Untereinheit) zu Studienbeginn.
  • Kann die genehmigte Einverständniserklärung lesen, verstehen und unterschreiben, mit dem Studienarzt und dem Studienteam kommunizieren und die Protokollanforderungen verstehen und einhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer fortgeschrittenen Lebererkrankung (abnormale synthetische Funktion, Prothrombinzeit [PT] oder Albumin) in Krankenakten
  • Hinweise auf andere Ätiologien der Virushepatitis in Krankenakten
  • Vorhandensein aktiver hämatologischer, Knochenmark- oder anderer Anomalien, die das Blutungsrisiko in Krankenakten erhöhen können.
  • Vorhandensein einer HIV-Infektion in Krankenakten.
  • Vorliegen einer Nierenerkrankung im Endstadium (ESRD), aktivem Krebs oder dekompensierter Herzinsuffizienz > Klasse 2 basierend auf Anamnese und körperlicher Untersuchung.
  • Aktive chronische Infektion (z. B. bekannte chronische Osteomyelitis oder Tuberkulose [TB]). Kann vorübergehende Infektionen haben, muss aber zwei Wochen vor Studienbesuchen frei von aktiver Infektion sein.
  • Unfähig zu gehen oder Reisen zur Clinical Research Unit der University of Michigan zu tolerieren.
  • Klinisch relevante koronare Herzkrankheit (KHK): Stent- oder Koronararterien-Bypassoperation (CABG) in der Anamnese mit kardiologisch bestätigter Angina pectoris.
  • Vorhandensein einer Autoimmunerkrankung.
  • Überempfindlichkeit gegen Metreleptin.
  • Allgemeine Adipositas, die nicht mit angeborenem Leptinmangel assoziiert ist.
  • Jede andere Bedingung, die unserer Meinung nach eine erfolgreiche Datenerfassung verhindern kann.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patienten mit MSL
Arzneimittel: Metreleptin
Das Studienmedikament zur Injektion wird in einem Karton mit 30 Durchstechflaschen zur Rekonstitution geliefert. Jede Durchstechflasche enthält 11,3 mg des Studienmedikaments als sterilen, weißen, festen, lyophilisierten Kuchen oder Pulver zur Abgabe von 5 mg/ml des Studienmedikaments nach Rekonstitution mit 2,2 ml Wasser für Injektionszwecke (WFI).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Kreiseladipositas
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Ein DEXA-Scan (Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie) wurde verwendet, um die Adipositas von Truncal zu Studienbeginn und Woche 24 zu messen. Truncal Adipositas ist die Menge an Fett, die eine Person im Rumpfbereich hat, und diese Ergebnismaßnahme untersuchte die Veränderung des Fetts in diesem Bereich des Körpers in Bezug auf das Gesamtfett im Körper des Teilnehmers. Die Ergebnisse stellen die Änderung des Prozentsatzes des Fettgewebes von der Rumpffläche zum Gesamtkörper dar.
Baseline, Woche 24
Veränderung der gesamten Adipositas
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Ein DEXA-Scan (Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie) wurde verwendet, um die Gesamtadipositas zu Studienbeginn und Woche 24 zu messen. Die Gesamtadipositas ist die Menge an Fett, die Teilnehmer im Körper im Vergleich zu ihrem Gesamtgewicht hatten. Die Ergebnisse stellen die Änderung des Prozentsatzes des Fettgewebes vom Gesamtkörper zum Gesamtgewicht dar.
Baseline, Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Michigan

Mitarbeiter

Amryt Pharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Elif Oral, University of Michigan

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HUM00206598

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

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