Utvärdering av säkerhet och effektivitet av metreleptinbehandling för patienter med multipel symmetrisk lipomatos (MSL)

Inklusionskriterier:

• Har den kliniska diagnosen MSL och följs vid University of Michigan (kohort som ska studeras i denna proof-of-concept-studie finns redan tillgänglig i Michigan).
• Villig och kan tolerera studieprocedurerna.
• Vill och kan tolerera blodprovstagning.
• Har inga tillstånd som kan hindra framgångsrik datainsamling eller störa testparametrar.
• <60 år.

• Om kvinna i fertil ålder:

  • Inte ammar.
  • Negativt graviditetstest (humant koriongonadotropin, betasubenhet) vid baslinjen.
• Kan läsa, förstå och underteckna ett godkänt formulär för informerat samtycke, kommunicera med studieläkare och studieteam samt förstå och följa protokollkrav.

Exklusions kriterier:

• Förekomst av avancerad leversjukdom (onormal syntetisk funktion, protrombintid [PT] eller albumin) i medicinska journaler
• Bevis på andra etiologier av viral hepatit i medicinska journaler
• Förekomst av aktiva hematologiska, benmärgs- eller andra avvikelser som kan öka risken för blödning i medicinska journaler.
• Förekomst av HIV-infektion i journaler.
• Förekomst av njursjukdom i slutstadiet (ESRD), aktiv cancer eller kronisk hjärtsvikt > klass 2 baserat på medicinsk historia och fysisk undersökning.
• Aktiv kronisk infektion (t.ex. känd kronisk osteomyelit eller tuberkulos [TB]). Kan ha övergående infektioner men måste vara fri från aktiv infektion i två veckor före studiebesök.
• Kan inte ambulera eller tolerera resor till University of Michigan Clinical Research Unit.
• Kliniskt relevant kranskärlssjukdom (CAD): historia av stent- eller kranskärlsbypassoperation (CABG) med bekräftad angina av kardiolog.
• Förekomst av autoimmun sjukdom.
• Överkänslighet mot metreleptin.
• Allmän fetma som inte är associerad med medfödd leptinbrist.
• Alla andra villkor som, enligt vår mening, kan hindra framgångsrik datainsamling.