Ocena bezpieczeństwa i skuteczności leczenia metreleptyną pacjentów z tłuszczakowatością mnogą symetryczną (MSL)
10 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Elif Oral, University of Michigan
Pacjenci (homozygotyczny MFN2 [gen dostarczający instrukcji wytwarzania białka mitofuzyny 2] R707W) będą leczeni metreleptyną, a wpływ na skład ciała, parametry metaboliczne i bezpieczeństwo będzie oceniany przez 6-miesięczny okres interwencji.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
W 2024 r. IRB przyznała poprawkę, która pozwoliła na dalsze gromadzenie danych, w tym zdarzenia niepożądane, do 5 lat na uczestnika.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
4
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 60 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mieć kliniczną diagnozę MSL i być obserwowanym na University of Michigan (kohorta do zbadania w tym badaniu potwierdzającym słuszność koncepcji jest już dostępna w Michigan).
- Chętny i zdolny do tolerowania procedur badawczych.
- Chęć i zdolność do tolerowania pobierania krwi.
- Brak stanu, który może utrudniać pomyślne zebranie danych lub zakłócać parametry testowania.
- <60 lat.
Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym:
- Nie karmienie piersią.
- Ujemny wynik testu ciążowego (ludzka gonadotropina kosmówkowa, podjednostka beta) na początku badania.
- Potrafi przeczytać, zrozumieć i podpisać zatwierdzony formularz świadomej zgody, komunikować się z lekarzem prowadzącym badanie i zespołem badawczym oraz rozumieć i przestrzegać wymagań protokołu.
Kryteria wyłączenia:
- Obecność zaawansowanej choroby wątroby (nieprawidłowa funkcja syntetyczna, czas protrombinowy [PT] lub albumina) w dokumentacji medycznej
- Dowody innej etiologii wirusowego zapalenia wątroby w dokumentacji medycznej
- Obecność aktywnych nieprawidłowości hematologicznych, szpiku kostnego lub innych nieprawidłowości, które mogą zwiększać ryzyko krwawienia w dokumentacji medycznej.
- Obecność zakażenia wirusem HIV w dokumentacji medycznej.
- Obecność schyłkowej niewydolności nerek (ESRD), aktywnego raka lub zastoinowej niewydolności serca >2. klasy na podstawie wywiadu i badania przedmiotowego.
- Aktywna przewlekła infekcja (np. znane przewlekłe zapalenie kości i szpiku lub gruźlica [TB]). Mogą mieć przejściowe infekcje, ale muszą być wolne od aktywnych infekcji przez dwa tygodnie przed wizytami badawczymi.
- Niezdolny do poruszania się lub tolerowania podróży do Jednostki Badań Klinicznych Uniwersytetu Michigan.
- Klinicznie istotna choroba wieńcowa (CAD): historia stentowania lub pomostowania aortalno-wieńcowego (CABG) z dławicą piersiową potwierdzoną przez kardiologa.
- Obecność choroby autoimmunologicznej.
- Nadwrażliwość na metreleptynę.
- Otyłość ogólna niezwiązana z wrodzonym niedoborem leptyny.
- Wszelkie inne warunki, które naszym zdaniem mogą utrudniać pomyślne gromadzenie danych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pacjenci z MSL
|
Badany lek do wstrzykiwań jest dostarczany w pudełku tekturowym zawierającym 30 fiolek do rekonstytucji.
Każda fiolka zawiera 11,3 mg badanego leku w postaci sterylnego, białego, stałego, liofilizowanego placka lub proszku, który po rozpuszczeniu w 2,2 ml wody do wstrzykiwań (WFI) dostarcza 5 mg/ml badanego leku.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana otyłości obrotowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Do pomiaru otyłości obrotowej na początku bieżącą i 24. tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24. tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24. tygodnia i 24. tydzień i 24 tydzień i 24. tydzień i 24. tydzień i 24. tydzień i 24. tydzień i 24. tydzień i 24 tydzień.
Otyłość truncowa to ilość tłuszczu, jaką ma osobę w obszarze bagażnika, a ten miara wyniku dotyczyła zmiany tłuszczu w tym obszarze ciała w stosunku do całkowitego tłuszczu w ciele uczestnika.
Wyniki reprezentują zmianę odsetka tkanki tłuszczowej z obszaru tułowia do całkowitego ciała.
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Zmiana całkowitej otyłości
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Do pomiaru całkowitej otyłości na początku i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24 tygodnia i 24. tygodnia i 24. tygodnia i 24. tygodnia i 24. tygodnia i 24. tygodnia i 24. tygodnia i 24. tygodnia i 24. tygodnia i 24. tygodnia i 24. tydzień i 24 tydzień.
Całkowita otyłość to ilość uczestników tłuszczu w organizmie w porównaniu z ich całkowitą wagą.
Wyniki reprezentują zmianę odsetka tkanki tłuszczowej z całkowitego ciała na całkowitą wagę.
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Elif Oral, University of Michigan
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 października 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 kwietnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 kwietnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 kwietnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HUM00206598
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .