Hodnocení bezpečnosti a účinnosti léčby metreleptinem u pacientů s mnohočetnou symetrickou lipomatózou (MSL)
17. dubna 2024 aktualizováno: Elif Oral, University of Michigan
Pacienti (homozygotní MFN2 [gen, který poskytuje instrukce k produkci proteinu Mitofusin 2] R707W) budou léčeni Metreleptinem a účinky na tělesné složení, metabolické parametry a bezpečnost budou hodnoceny během 6měsíčního intervenčního období.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 60 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mít klinickou diagnózu MSL a být sledován na University of Michigan (kohorta, která má být studována v této studii proof-of-concept, je již v Michiganu k dispozici).
- Ochota a schopnost tolerovat studijní postupy.
- Ochotný a schopný tolerovat odběr krve.
- Bez podmínek, které by mohly bránit úspěšnému sběru dat nebo narušovat parametry testování.
- <60 let.
Pokud žena ve fertilním věku:
- Ne kojení.
- Negativní těhotenský test (lidský choriový gonadotropin, beta podjednotka) na začátku.
- Dokáže číst, porozumět a podepsat schválený formulář informovaného souhlasu, komunikovat s lékařem studie a studijním týmem a porozumět požadavkům protokolu a dodržovat je.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost pokročilého onemocnění jater (abnormální syntetická funkce, protrombinový čas [PT] nebo albumin) v lékařských záznamech
- Evidence jiné etiologie virových hepatitid ve zdravotnické dokumentaci
- Přítomnost aktivních hematologických abnormalit, kostní dřeně nebo jiných abnormalit, které mohou zvýšit riziko krvácení v lékařských záznamech.
- Přítomnost infekce HIV v lékařských záznamech.
- Přítomnost konečného onemocnění ledvin (ESRD), aktivní rakovina nebo městnavé srdeční selhání > třídy 2 na základě anamnézy a fyzikálního vyšetření.
- Aktivní chronická infekce (např. známá chronická osteomyelitida nebo tuberkulóza [TB]). Může mít přechodné infekce, ale musí být bez aktivní infekce po dobu dvou týdnů před studijními návštěvami.
- Nemohu chodit nebo tolerovat výlety na jednotku klinického výzkumu University of Michigan.
- Klinicky relevantní ischemická choroba srdeční (CAD): anamnéza stentu nebo bypassu koronární arterie (CABG) s kardiologem potvrzenou angínou.
- Přítomnost autoimunitního onemocnění.
- Přecitlivělost na metroleptin.
- Obecná obezita nesouvisející s vrozeným nedostatkem leptinu.
- Jakákoli jiná podmínka, která by podle našeho názoru mohla bránit úspěšnému sběru dat.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pacienti s MSL
|
Studovaný lék pro injekci je dodáván v krabičce obsahující 30 lahviček k rekonstituci.
Každá lahvička obsahuje 11,3 mg studovaného léčiva ve formě sterilního, bílého, pevného, lyofilizovaného koláče nebo prášku k dodání 5 mg/ml studovaného léčiva po rekonstituci s 2,2 ml vody na injekci (WFI).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna adipozity trupu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
|
Měřeno pomocí skenování rentgenové absorpce duální energie (DEXA).
|
Výchozí stav, týden 24
|
|
Změna celkové adipozity
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
|
Měřeno pomocí skenování rentgenové absorpce duální energie (DEXA).
|
Výchozí stav, týden 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Elif Oral, University of Michigan
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. srpna 2023
Primární dokončení (Aktuální)
8. dubna 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. dubna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. dubna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. dubna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
28. dubna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HUM00206598
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .