다발 대칭성 지방종증(MSL) 환자에서 Metreleptin 치료의 안전성 및 유효성 평가

포함 기준:

• MSL의 임상 진단을 받고 미시간 대학교에서 추적 관찰 중입니다(이 개념 증명 연구에서 연구할 코호트는 이미 미시간에서 이용 가능합니다).
• 연구 절차를 기꺼이 견디고 견딜 수 있는 자.
• 혈액 샘플링을 기꺼이 견디고 견딜 수 있습니다.
• 성공적인 데이터 수집을 방해하거나 테스트 매개변수를 방해할 수 있는 조건이 없습니다.
• 60세 미만.

• 가임 여성인 경우:

  • 모유 수유가 아닙니다.
  • 기준선에서 음성 임신 검사(인간 융모막 성선 자극 호르몬, 베타 소단위).
• 승인된 정보에 입각한 동의서를 읽고, 이해하고, 서명하고, 연구 의사 및 연구 팀과 소통하고, 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

• 진료기록에 진행성 간질환(비정상적인 합성 기능, 프로트롬빈 시간[PT] 또는 알부민)의 존재
• 의료 기록에서 바이러스성 간염의 다른 원인의 증거
• 의료 기록에서 출혈의 위험을 증가시킬 수 있는 활성 혈액, 골수 또는 기타 이상이 존재합니다.
• 의료 기록에 HIV 감염 여부.
• 말기 신장 질환(ESRD), 활동성 암 또는 병력 및 신체 검사에 기반한 >클래스 2 울혈성 심부전의 존재.
• 활동성 만성 감염(예: 알려진 만성 골수염 또는 결핵[TB]). 일시적인 감염이 있을 수 있지만 연구 방문 전 2주 동안 활동성 감염이 없어야 합니다.
• 걸을 수 없거나 미시간 대학 임상 연구 부서로의 여행을 견딜 수 없습니다.
• 임상적으로 관련된 관상동맥 질환(CAD): 심장 전문의가 협심증을 확인한 스텐트 또는 관상동맥 우회로 이식 수술(CABG)의 병력.
• 자가 면역 질환의 존재.
• 메트렐렙틴에 과민증.
• 선천성 렙틴 결핍과 관련이 없는 일반적인 비만.
• 성공적인 데이터 수집을 방해할 수 있는 기타 조건.