Avaliação da Segurança e Eficiência do Tratamento com Metreleptina para Pacientes com Lipomatose Simétrica Múltipla (LSM)
10 de junho de 2025 atualizado por: Elif Oral, University of Michigan
Os pacientes (homozigóticos MFN2 [gene que fornece instruções para produzir a proteína Mitofusin 2] R707W) serão tratados com Metreleptina e os efeitos na composição corporal, parâmetros metabólicos e segurança serão avaliados durante um período de intervenção de 6 meses.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Em 2024, o IRB concedeu uma emenda que permitiu a coleta contínua de dados, incluindo eventos adversos, até 5 anos por participante.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 60 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter o diagnóstico clínico de MSL e estar sendo acompanhado na Universidade de Michigan (a coorte a ser estudada neste estudo de prova de conceito já está disponível em Michigan).
- Disposto e capaz de tolerar os procedimentos do estudo.
- Disposto e capaz de tolerar amostras de sangue.
- Não ter nenhuma condição que possa impedir a coleta de dados bem-sucedida ou interferir nos parâmetros de teste.
- <60 anos de idade.
Se mulher em idade fértil:
- Não amamentar.
- Teste de gravidez negativo (gonadotrofina coriônica humana, subunidade beta) no início do estudo.
- Consegue ler, compreender e assinar o formulário de consentimento informado aprovado, comunicar-se com o médico do estudo e a equipe do estudo e entender e cumprir os requisitos do protocolo.
Critério de exclusão:
- Presença de doença hepática avançada (função sintética anormal, tempo de protrombina [TP] ou albumina) em prontuários médicos
- Evidências de outras etiologias de hepatites virais em prontuários
- Presença de hematológica ativa, medula óssea ou outras anormalidades que possam aumentar o risco de sangramento em prontuários.
- Presença de infecção pelo HIV em prontuários.
- Presença de doença renal terminal (ESRD), câncer ativo ou insuficiência cardíaca congestiva >classe 2 com base na história médica e no exame físico.
- Infecção crônica ativa (por exemplo, osteomielite crônica conhecida ou tuberculose [TB]). Pode ter infecções transitórias, mas deve estar livre de infecção ativa por duas semanas antes das visitas do estudo.
- Incapaz de se locomover ou tolerar viagens à Unidade de Pesquisa Clínica da Universidade de Michigan.
- Doença arterial coronariana (DAC) clinicamente relevante: história de stent ou cirurgia de revascularização miocárdica (CABG) com angina confirmada por cardiologista.
- Presença de doença autoimune.
- Hipersensibilidade à metreleptina.
- Obesidade geral não associada à deficiência congênita de leptina.
- Qualquer outra condição que, em nossa opinião, possa impedir o sucesso da coleta de dados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pacientes com MSL
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O medicamento do estudo para injeção é fornecido em uma caixa contendo 30 frascos para reconstituição.
Cada frasco contém 11,3 mg da droga do estudo como um bolo ou pó estéril, branco, sólido e liofilizado para fornecer 5 mg/mL da droga do estudo quando reconstituído com 2,2 mL de água para injeção (WFI).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na adiposidade truncal
Prazo: Linha de base, semana 24
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Uma varredura de absorciometria de raios-X de energia dupla (DEXA) foi usada para medir a adiposidade truncal na linha de base e na semana 24.
A adiposidade truncal é a quantidade de gordura que uma pessoa tem na área do tronco, e essa medida de resultado analisou a mudança na gordura nessa área do corpo em relação à gordura total no corpo do participante.
Os resultados representam a mudança na porcentagem de tecido adiposo da área do tronco para o corpo total.
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Linha de base, semana 24
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Mudança na adiposidade total
Prazo: Linha de base, semana 24
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Uma varredura de absorciometria de raios-X de energia dupla (DEXA) foi usada para medir a adiposidade total na linha de base e na semana 24.
A adiposidade total é a quantidade de gordura que os participantes tiveram no corpo em comparação com o peso total.
Os resultados representam a mudança na porcentagem de tecido adiposo do corpo total para o peso total.
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Linha de base, semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Elif Oral, University of Michigan
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de agosto de 2023
Conclusão Primária (Real)
8 de abril de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de abril de 2022
Primeira postagem (Real)
28 de abril de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HUM00206598
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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