Valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento con metreleptina per i pazienti con lipomatosi simmetrica multipla (MSL)
10 giugno 2025 aggiornato da: Elif Oral, University of Michigan
I pazienti (omozigote MFN2 [gene che fornisce le istruzioni per produrre la proteina Mitofusina 2] R707W) saranno trattati con Metreleptin e gli effetti sulla composizione corporea, sui parametri metabolici e sulla sicurezza saranno valutati per un periodo di intervento di 6 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Nel 2024, l'IRB ha concesso un emendamento che ha consentito la raccolta continua di dati, inclusi eventi avversi, fino a 5 anni per partecipante.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
4
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 60 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Avere la diagnosi clinica di MSL e essere seguito presso l'Università del Michigan (la coorte da studiare in questo studio proof-of-concept è già disponibile presso il Michigan).
- Disposto e in grado di tollerare le procedure di studio.
- Disposto e in grado di tollerare il prelievo di sangue.
- Non avere condizioni che possano impedire la corretta raccolta dei dati o interferire con i parametri di test.
- <60 anni di età.
Se donna in età fertile:
- Non allattare.
- Test di gravidanza negativo (gonadotropina corionica umana, subunità beta) al basale.
- Può leggere, comprendere e firmare il modulo di consenso informato approvato, comunicare con il medico dello studio e il team dello studio e comprendere e rispettare i requisiti del protocollo.
Criteri di esclusione:
- Presenza di malattia epatica avanzata (funzione sintetica anormale, tempo di protrombina [PT] o albumina) nelle cartelle cliniche
- Evidenza di altre eziologie di epatite virale nelle cartelle cliniche
- Presenza di anomalie ematologiche attive, del midollo osseo o di altro tipo che possono aumentare il rischio di sanguinamento nelle cartelle cliniche.
- Presenza di infezione da HIV nelle cartelle cliniche.
- Presenza di malattia renale allo stadio terminale (ESRD), cancro attivo o insufficienza cardiaca congestizia > classe 2 sulla base dell'anamnesi medica e dell'esame obiettivo.
- Infezione cronica attiva (ad esempio, osteomielite cronica nota o tubercolosi [TB]). Può avere infezioni transitorie ma deve essere libero da infezione attiva per due settimane prima delle visite di studio.
- Incapace di deambulare o tollerare viaggi all'Unità di ricerca clinica dell'Università del Michigan.
- Malattia coronarica (CAD) clinicamente rilevante: storia di stent o intervento chirurgico di innesto di bypass coronarico (CABG) con angina confermata dal cardiologo.
- Presenza di malattie autoimmuni.
- Ipersensibilità alla metreleptina.
- Obesità generale non associata a carenza congenita di leptina.
- Qualsiasi altra condizione che, a nostro avviso, possa impedire la corretta raccolta dei dati.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Pazienti con MSL
|
Il farmaco in studio per iniezione viene fornito in una confezione contenente 30 flaconcini per la ricostituzione.
Ogni flaconcino contiene 11,3 mg del farmaco in studio sotto forma di torta o polvere sterile, bianca, solida, liofilizzata per fornire 5 mg/mL del farmaco in studio quando ricostituito con 2,2 mL di acqua per preparazioni iniettabili (WFI).
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cambiamento nell'adiposità troncale
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
|
Una scansione di assorbtiometria a raggi X a doppia energia (DEXA) è stata utilizzata per misurare l'adiposità troncale al basale e alla settimana 24.
L'adiposità troncale è la quantità di grasso che una persona ha nell'area del tronco e questa misura di risultato ha esaminato il cambiamento nel grasso in questa area del corpo in relazione al grasso totale nel corpo del partecipante.
I risultati rappresentano la variazione della percentuale di tessuto adiposo dall'area del tronco al corpo totale.
|
Baseline, settimana 24
|
|
Cambiamento nell'adiposità totale
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
|
Una scansione di assorbtiometria a raggi X a doppia energia (DEXA) è stata utilizzata per misurare l'adiposità totale al basale e alla settimana 24.
L'adiposità totale è la quantità di grassi che i partecipanti avevano nel corpo rispetto al loro peso totale.
I risultati rappresentano la variazione della percentuale di tessuto adiposo dal corpo totale al peso totale.
|
Baseline, settimana 24
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Elif Oral, University of Michigan
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 agosto 2023
Completamento primario (Effettivo)
8 aprile 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 ottobre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 aprile 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 aprile 2022
Primo Inserito (Effettivo)
28 aprile 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 giugno 2025
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HUM00206598
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .