Evaluering af sikkerhed og effektivitet af Metreleptin-behandling til patienter med multipel symmetrisk lipomatose (MSL)
10. juni 2025 opdateret af: Elif Oral, University of Michigan
Patienter (homozygot MFN2 [gen, der giver instruktioner til at producere Mitofusin 2-proteinet] R707W) vil blive behandlet med Metreleptin, og effekter på kropssammensætning, metaboliske parametre og sikkerhed vil blive vurderet over en 6 måneders interventionsperiode.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
I 2024 tildelte IRB en ændring, der muliggjorde fortsat dataindsamling, inklusive bivirkninger, op til 5 år pr. Deltager.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
4
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 60 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Har den kliniske diagnose af MSL og bliver fulgt ved University of Michigan (kohorte, der skal studeres i denne proof-of-concept-undersøgelse er allerede tilgængelig i Michigan).
- Villig og i stand til at tolerere studieprocedurerne.
- Villig og i stand til at tolerere blodprøvetagning.
- Har ingen tilstand, der kan hindre vellykket dataindsamling eller forstyrre testparametre.
- <60 år.
Hvis kvinde i den fødedygtige alder:
- Ikke amning.
- Negativ graviditetstest (humant choriongonadotropin, beta-underenhed) ved baseline.
- Kan læse, forstå og underskrive godkendt informeret samtykkeformular, kommunikere med undersøgelseslæge og undersøgelsesteam og forstå og overholde protokolkrav.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af fremskreden leversygdom (unormal syntetisk funktion, protrombintid [PT] eller albumin) i lægejournaler
- Beviser for andre ætiologier af viral hepatitis i lægejournaler
- Tilstedeværelse af aktive hæmatologiske, knoglemarvs- eller andre abnormiteter, der kan øge risikoen for blødning i lægejournaler.
- Tilstedeværelse af HIV-infektion i lægejournaler.
- Tilstedeværelse af end-stage renal disease (ESRD), aktiv cancer eller >klasse 2 kongestiv hjerteinsufficiens baseret på sygehistorie og fysisk undersøgelse.
- Aktiv kronisk infektion (f.eks. kendt kronisk osteomyelitis eller tuberkulose [TB]). Kan have forbigående infektioner, men skal være fri for aktiv infektion i to uger før studiebesøg.
- Ude af stand til at ambulere eller tolerere ture til University of Michigan Clinical Research Unit.
- Klinisk relevant koronararteriesygdom (CAD): anamnese med stent- eller koronararterie-bypassoperation (CABG) med kardiolog bekræftet angina.
- Tilstedeværelse af autoimmun sygdom.
- Overfølsomhed over for metreleptin.
- Generel fedme, der ikke er forbundet med medfødt leptinmangel.
- Enhver anden betingelse, der efter vores mening kan hindre en vellykket dataindsamling.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Patienter med MSL
|
Studielægemidlet til injektion leveres i en karton indeholdende 30 hætteglas til rekonstitution.
Hvert hætteglas indeholder 11,3 mg af undersøgelseslægemidlet som en steril, hvid, fast, frysetørret kage eller pulver til at levere 5 mg/ml af undersøgelseslægemidlet, når det rekonstitueres med 2,2 mL vand til injektion (WFI).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i trunkal fedthed
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
En dobbeltenergi-røntgenabsorptiometri (DEXA) -scanning blev anvendt til at måle truncal fedthed ved baseline og uge 24.
Trunkal fedthed er mængden af fedt, en person har i bagagerummet, og dette resultatmål kiggede på ændringen i fedtet i dette område af kroppen i forhold til det samlede fedt i deltagerens krop.
Resultaterne repræsenterer ændringen i procentdelen af fedtvæv fra bagagerumsområdet til den samlede krop.
|
Baseline, uge 24
|
|
Ændring i total fedthed
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
En dobbeltenergi-røntgenabsorptiometri (DEXA) -scanning blev anvendt til at måle total fedthed ved baseline og uge 24.
Den samlede fedthed er mængden af fedtdeltagere i kroppen sammenlignet med deres samlede vægt.
Resultaterne repræsenterer ændringen i procentdelen af fedtvæv fra den samlede krop til den samlede vægt.
|
Baseline, uge 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Elif Oral, University of Michigan
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
8. april 2024
Studieafslutning (Anslået)
1. oktober 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. april 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. april 2022
Først opslået (Faktiske)
28. april 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. juni 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. juni 2025
Sidst verificeret
1. juni 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HUM00206598
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .