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Bietti 結晶性ジストロフィー患者における VGR-R01 の安全性と忍容性

2022年11月8日 更新者：Beijing Tongren Hospital

Bietti 結晶性ジストロフィー患者における単回投与 VGR-R01 の非盲検安全性試験

Bietti 結晶性ジストロフィー患者における VGR-R01 の非盲検、非無作為化、非制御、単回投与のパイロット研究。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

VGR-R01 は、ヒト CYP4v2 コード配列を持つ新規の AAV ベクターです。 この研究は、VGR-R01の単回網膜下投与の安全性と忍容性を評価することを目的としています。 すべての被験者は365（±7）日間の安全性観察を受け、合計5年間のVGR-R01の長期安全性を評価する延長試験に登録することが奨励されます。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

3

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100730
        • 募集
        • Beijing Tongren Hospital
        • 主任研究者：
          • Xiu-Li Zhao, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～80年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 18歳以上80歳未満;
  2. -ビエッティ結晶性ジストロフィーの確定診断;
  3. CYP4v2変異（ホモ接合体または複合ヘテロ接合体）の分子診断;
  4. -研究の目でBCVA≤20/200;
  5. -8 D <ディオプター< +8 D、21 mm < 眼軸長 ≤ 28 mm 研究眼;
  6. 正常な肝機能と腎機能；
  7. VGR-R01 投与後 1 年間は確実なバリア避妊法を使用することに同意する。
  8. -インフォームドコンセントを提供し、研究の要件を順守できる。 -

除外基準:

  1. 研究者の決定に基づいて、実行可能な網膜光受容体細胞が不十分です。
  2. -現在、眼または眼周囲の感染症、または眼内炎があります。
  3. -加齢黄斑変性症、糖尿病性網膜症、視神経症、重大な水晶体混濁、緑内障、ブドウ膜炎、網膜剥離などを含む、BCD以外の重大な眼疾患/障害がある;
  4. -研究眼の白内障手術以外の眼内手術歴がある;
  5. -スクリーニング前の6か月以内の研究エンドポイントの解釈を妨げる可能性のある以前の投薬。 抗VEGF薬;
  6. 目の怪我を引き起こす可能性のある全身薬を持っているか、必要とする可能性があります。
  7. 試験中は弱毒生ワクチンが必要になると予想されます。
  8. -登録前3か月以内に治験薬または医療機器を使用した臨床試験に参加;
  9. -治験薬に対するアレルギーまたは感受性の病歴、研究での使用が計画されている薬;
  10. 抗凝固剤の使用、または抗血小板剤を10日間中止しても血小板機能が回復しない;
  11. コルチコステロイド、その他の免疫抑制薬、または抗精神病薬（例：. 抗うつ薬など）登録前3か月以内;
  12. コルチコステロイドまたは免疫抑制剤の禁忌がある;
  13. 計画されたフォローアップを妨げる全身性疾患を合併している;
  14. 異常な凝固機能またはその他の臨床的に重要な異常な検査結果;
  15. 悪性腫瘍または悪性腫瘍の病歴がある;
  16. -免疫不全の病歴（後天性または先天性）;
  17. 授乳期の女性;
  18. アルコールまたは違法薬物中毒の病歴がある;
  19. 訪問のスケジュールに従うことができない、または従うことを望まない。 -

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：VGR-R01
VGR-R01の網膜下注射
薬：VGR-R01
遺伝子補充療法

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率
時間枠：365 日目までのベースライン
有害事象 (AE) とは、製品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的出来事です。事象は治療と因果関係を持つ必要はありません。
365 日目までのベースライン
重篤な有害事象の発生率
時間枠：365 日目までのベースライン
重大な有害事象（SAE）とは、あらゆる用量で死亡に至った不都合な医学的出来事です。生命を脅かす;入院患者の入院または既存の入院の延長を必要とする;永続的または重大な障害/無能力をもたらす;先天性異常/先天性欠損症を引き起こします。
365 日目までのベースライン
バイタルサインがベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数
時間枠：365 日目までのベースライン
バイタル サイン (体温、呼吸数、脈拍数、収縮期および拡張期血圧) は、少なくとも 5 分間静かに座った後、参加者を座位で取得します。 バイタルサインの臨床的重要性は、研究者の裁量で決定されます。
365 日目までのベースライン
臨床検査異常のある参加者の数
時間枠：365 日目までのベースライン
臨床検査には、血液学、凝固、血液化学、尿検査、血清学、妊娠検査などが含まれます。 臨床症状を伴う潜在的な変化、または医学的介入の変更をもたらす場合、調査結果は研究者の決定に基づいて臨床的に重要であると見なされます。
365 日目までのベースライン
眼科検査所見のベースラインからの臨床的に有意な変化を伴う参加者の数
時間枠：365 日目までのベースライン
眼科検査には、BCVA、IOP、細隙灯検査、血管造影、SD-OCTなどが含まれます。 臨床症状を伴う潜在的な変化、または医学的介入の変更をもたらす場合、調査結果は研究者の決定に基づいて臨床的に重要であると見なされます。
365 日目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最高矯正視力 (BCVA)
時間枠：365日目まで
BCVAは、糖尿病性網膜症研究の早期治療（ETDRS）視力（VA）チャートを使用して両眼について評価されます。 BCVA テストは瞳孔散大の前に実行する必要があり、距離屈折は BCVA を測定する前に実行する必要があります。 最初に、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られます。 4 メートル離れた場所で 20 文字未満の文字が読み取られる場合は、1 メートルでのテストを実施する必要があります。 BCVA は、参加者が ETDRS スケール (0 から 100 文字の範囲) を使用して研究眼で正しく読み取った文字数として報告されます。 視力検査表で正しく読める文字の数が少ないほど、視力 (または視力) が悪いことを示します。 正しく読める文字数が増えるということは、視力が向上したということです。
365日目まで
視野指数のベースラインからの変化
時間枠：365日目まで
結果の測定は、ハンフリー視野計によって評価されます
365日目まで
マイクロペリメトリー指数のベースラインからの変化
時間枠：365日目まで
マイクロペリメトリーは、網膜の感度と凝視行動を評価するために適用されます。
365日目まで
ERG インデックスのベースラインからの変化
時間枠：365日目まで
測定は、国際臨床電気生理学会（ISCEV）の基準に基づいて行われます。
365日目まで
M-ERG インデックスのベースラインからの変化
時間枠：365日目まで
測定は、国際臨床電気生理学会（ISCEV）の基準に基づいて行われます。
365日目まで
NEI視覚機能質問票（NEI-VFQ-25）のベースラインからの変化
時間枠：365日目まで
NEI-VFQ-25 質問票は、眼病患者にとって最も重要な自己申告による視覚をターゲットとした健康状態の次元を測定します。 合計スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコア 0 は最悪の結果を表し、100 は最良の結果を表します。
365日目まで
スペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) のベースラインからの変化
時間枠：365日目まで
365日目まで
光コヒーレンストモグラフィ血管造影（OCT-A）におけるベースラインからの変化
時間枠：365日目まで
365日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Beijing Tongren Hospital

捜査官

  • 主任研究者：Wenbin Wei、Vice President of Beijing Tongren Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年9月15日

一次修了 (予期された)

2024年5月1日

研究の完了 (予期された)

2024年5月1日

試験登録日

最初に提出

2022年5月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年5月26日

最初の投稿 (実際)

2022年6月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年11月8日

最終確認日

2022年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VGR-R01-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

VGR-R01 が完全に承認されると、IPD は他の研究者と共有されます。

IPD 共有時間枠

VGR-R01 が完全に承認されると、IPD は他の研究者と共有されます。

IPD 共有アクセス基準

VGR-R01 が完全に承認されると、IPD は他の研究者と共有されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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