Bezpečnost a snášenlivost VGR-R01 u pacientů s Biettiho krystalickou dystrofií
8. listopadu 2022 aktualizováno: Beijing Tongren Hospital
Otevřená bezpečnostní studie jednorázové dávky VGR-R01 u pacientů s Biettiho krystalickou dystrofií
Otevřená, nerandomizovaná, nekontrolovaná pilotní studie s jednou dávkou VGR-R01 u pacientů s Biettiho krystalickou dystrofií.
Přehled studie
Detailní popis
VGR-R01 je nový AAV vektor nesoucí lidskou kódující sekvenci CYP4v2.
Tato studie je určena k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jednorázového subretinálního podání VGR-R01.
Všichni jedinci podstoupí 365 (±7) dní pozorování bezpečnosti a budou vyzváni, aby se zapsali do prodloužené studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti VGR-R01 po dobu celkem pěti let.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
3
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Wenbin Wei
- Telefonní číslo: 010-58269516
- E-mail: tr_weiwenbin@163.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Xiuli Zhao
- Telefonní číslo: 010-58268486-8008
- E-mail: xiulizhao@medmail.com.cn
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 100730
- Nábor
- Beijing Tongren Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Xiu-Li Zhao, PhD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- ≥18 let a <80 let;
- Potvrzená diagnóza Biettiho krystalické dystrofie;
- Molekulární diagnostika mutací CYP4v2 (homozygoti nebo složený heterozygoti);
- BCVA ≤ 20/200 ve studovaném oku;
- -8 D <dioptrie< +8 D, 21 mm < axiální délky ≤ 28 mm ve studovaném oku;
- Normální funkce jater a ledvin;
- Souhlasíte s používáním spolehlivé bariérové antikoncepce po dobu 1 roku po podání VGR-R01;
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas a splnit požadavky studie. -
Kritéria vyloučení:
- mít na základě rozhodnutí výzkumníka nedostatek životaschopných retinálních fotoreceptorových buněk;
- Máte aktuální oční nebo periokulární infekce nebo endoftalmitidu;
- Máte jakékoli významné oční onemocnění/poruchu kromě BCD, včetně věkem podmíněné makulární degenerace, diabetické retinopatie, neuropatie zrakového nervu, významné zákalu čočky, glaukomu, uveitidy, odchlípení sítnice atd.;
- mít v anamnéze nitrooční operaci kromě operace šedého zákalu ve studovaném oku;
- Předchozí léky, které mohou interferovat s interpretací koncových bodů studie během šesti měsíců před screeningem, např. léky proti VEGF;
- mít nebo potenciálně vyžadovat systémové léky, které mohou způsobit poranění oka;
- Předpokládá se, že během studie budou vyžadovány živé atenuované vakcíny;
- Účast na klinické studii s hodnoceným lékem nebo zdravotnickým prostředkem do tří měsíců před zařazením;
- Anamnéza alergie nebo citlivosti na zkoumaný lék, léky plánované pro použití ve studii;
- Užívání antikoagulancií nebo po 10 dnech vysazení antiagregačních látek se funkce krevních destiček neobnoví;
- Užívání jakýchkoli kortikosteroidů, jiných imunosupresivních léků nebo antipsychotik (např. antidepresiva atd.) do 3 měsíců před zařazením do studie;
- Mají kontraindikace pro kortikosteroidy nebo imunosupresiva;
- Mít komplikovaná systémová onemocnění, která by znemožnila plánované sledování;
- Abnormální koagulační funkce nebo jiné klinicky významné abnormální laboratorní výsledky;
- mít malignity nebo v anamnéze malignity;
- Imunodeficience v anamnéze (získaná nebo vrozená);
- Samice v období laktace;
- mít v anamnéze závislost na alkoholu nebo nelegálních drogách;
- Neschopnost nebo ochotu dodržovat rozvrh návštěv. -
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: VGR-R01
Subretinální injekce VGR-R01
|
Genová substituční terapie
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Výchozí stav do dne 365
|
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán produkt; událost nebude muset mít příčinnou souvislost s léčbou.
|
Výchozí stav do dne 365
|
|
Výskyt závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Výchozí stav do dne 365
|
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli nežádoucí lékařská událost při jakékoli dávce, která vedla ke smrti; život ohrožující; vyžadovat hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vést k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; výsledkem je vrozená anomálie/vrozená vada.
|
Výchozí stav do dne 365
|
|
Počet účastníků s klinicky významnou změnou vitálních funkcí od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do dne 365
|
Vitální funkce (teplota, dechová frekvence, tepová frekvence, systolický a diastolický krevní tlak) se zjišťují s účastníkem vsedě po klidném sezení po dobu alespoň 5 minut.
Klinický význam vitálních funkcí bude stanoven podle uvážení zkoušejícího.
|
Výchozí stav do dne 365
|
|
Počet účastníků s klinicky laboratorními abnormalitami
Časové okno: Výchozí stav do dne 365
|
Laboratorní testy budou zahrnovat hematologii, koagulaci, biochemii krve, analýzu moči, sérologii a těhotenský test atd.
Pokud jakékoli potenciální změny doprovázené klinickými příznaky nebo mají za následek změnu lékařského zásahu, budou nálezy považovány za klinicky významné na základě rozhodnutí zkoušejícího.
|
Výchozí stav do dne 365
|
|
Počet účastníků s klinicky významnou změnou oproti výchozímu stavu v nálezech očního vyšetření
Časové okno: Výchozí stav do dne 365
|
Oftalmologické vyšetření bude zahrnovat BCVA, IOP, vyšetření štěrbinovou lampou, angiografie a SD-OCT atd.
Pokud jakékoli potenciální změny doprovázené klinickými příznaky nebo mají za následek změnu lékařského zásahu, budou nálezy považovány za klinicky významné na základě rozhodnutí zkoušejícího.
|
Výchozí stav do dne 365
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: Až do dne 365
|
BCVA bude hodnocena pro obě oči pomocí tabulky zrakové ostrosti (VA) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku.
Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy.
Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr.
BCVA má být hlášena jako počet písmen správně přečtených účastníkem pomocí stupnice ETDRS (v rozsahu od 0 do 100 písmen) v oku studie.
Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo zraková ostrost).
Zvýšení počtu správně přečtených písmen znamená, že se zrak zlepšil.
|
Až do dne 365
|
|
Změny oproti výchozímu stavu v indexech vizuálního pole
Časové okno: Až do dne 365
|
Výsledky měření budou hodnoceny pomocí Humpheryho perimetrie
|
Až do dne 365
|
|
Změny od základní linie v indexech mikroperimetrie
Časové okno: Až do dne 365
|
Mikroperimetrie bude použita k posouzení citlivosti sítnice a fixačního chování.
|
Až do dne 365
|
|
Změny od výchozí hodnoty v indexech ERG
Časové okno: Až do dne 365
|
Měření bude provedeno na základě standardů Mezinárodní společnosti pro klinickou elektrofyziologii vidění (ISCEV)
|
Až do dne 365
|
|
Změny od výchozí hodnoty v indexech m-ERG
Časové okno: Až do dne 365
|
Měření bude provedeno na základě standardů Mezinárodní společnosti pro klinickou elektrofyziologii vidění (ISCEV)
|
Až do dne 365
|
|
Změna od výchozího stavu v NEI Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ-25)
Časové okno: Až do dne 365
|
Dotazník NEI-VFQ-25 měří dimenze zdravotního stavu cíleného na zrak, který sám uvedl, který je pro osoby s očním onemocněním nejdůležitější.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, kde skóre 0 představuje nejhorší výsledek a 100 představuje nejlepší výsledek.
|
Až do dne 365
|
|
Změny od základní linie ve spektrální doménové optické koherenční tomografii (SD-OCT)
Časové okno: Až do dne 365
|
Až do dne 365
|
|
|
Změny od výchozí hodnoty v angiografii optické koherentní tomografie (OCT-A)
Časové okno: Až do dne 365
|
Až do dne 365
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Wenbin Wei, Vice President of Beijing Tongren Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
15. září 2022
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
1. května 2024
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. května 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. května 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. května 2022
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
1. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
9. listopadu 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. listopadu 2022
Naposledy ověřeno
1. dubna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VGR-R01-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Po úplném schválení VGR-R01 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky.
Časový rámec sdílení IPD
Po úplném schválení VGR-R01 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Po úplném schválení VGR-R01 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .