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Sicurezza e tollerabilità di VGR-R01 in pazienti con distrofia cristallina di Bietti

8 novembre 2022 aggiornato da: Beijing Tongren Hospital

Uno studio in aperto sulla sicurezza di VGR-R01 monodose in pazienti con distrofia cristallina di Bietti

Uno studio pilota in aperto, non randomizzato, non controllato, monodose di VGR-R01 in pazienti con distrofia cristallina di Bietti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

VGR-R01 è un nuovo vettore AAV che trasporta la sequenza codificante CYP4v2 umana. Questo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola somministrazione sottoretinica di VGR-R01. Tutti i soggetti saranno sottoposti a 365 (±7) giorni di osservazione sulla sicurezza e saranno incoraggiati a iscriversi a uno studio di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine di VGR-R01 per un totale di cinque anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

3

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Reclutamento
        • Beijing Tongren Hospital
        • Investigatore principale:
          • Xiu-Li Zhao, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. ≥18 anni e <80 anni di età;
  2. Diagnosi confermata di Distrofia Cristallina di Bietti;
  3. Diagnosi molecolare delle mutazioni del CYP4v2 (omozigoti o eterozigoti composti);
  4. BCVA ≤ 20/200 nell'occhio dello studio;
  5. -8 D <diottrie< +8 D, 21 mm < lunghezze assiali ≤ 28 mm nell'occhio dello studio;
  6. Funzionalità epatica e renale normali;
  7. Accettare di utilizzare una contraccezione di barriera affidabile per 1 anno dopo la somministrazione di VGR-R01;
  8. In grado di fornire il consenso informato e soddisfare i requisiti dello studio. -

Criteri di esclusione:

  1. Avere cellule fotorecettrici retiniche vitali insufficienti in base alla decisione dello sperimentatore;
  2. Avere infezioni oculari o perioculari in atto o endoftalmite;
  3. Avere qualsiasi malattia o disturbo oculare significativo diverso dal BCD, inclusa degenerazione maculare senile, retinopatia diabetica, neuropatia ottica, opacità significativa del cristallino, glaucoma, uveite, distacco di retina, ecc.;
  4. Avere una storia di chirurgia intraoculare ad eccezione della chirurgia della cataratta nell'occhio dello studio;
  5. Farmaci precedenti che possono interferire con l'interpretazione degli endpoint dello studio entro sei mesi prima dello screening, ad es. farmaci anti-VEGF;
  6. Avere o potenzialmente richiedere farmaci sistemici che possono causare lesioni agli occhi;
  7. Durante lo studio si prevede che saranno richiesti vaccini vivi attenuati;
  8. Partecipazione a uno studio clinico con un farmaco sperimentale o un dispositivo medico entro tre mesi prima dell'arruolamento;
  9. Storia di allergia o sensibilità al farmaco sperimentale, farmaci previsti per l'uso nello studio;
  10. Uso di anticoagulanti o dopo 10 giorni di cessazione degli agenti antipiastrinici la funzione piastrinica non si riprende;
  11. L'uso di corticosteroidi, altri farmaci immunosoppressori o farmaci antipsicotici (ad es. antidepressivi, ecc.) entro 3 mesi prima dell'arruolamento;
  12. Avere controindicazioni per corticosteroidi o immunosoppressori;
  13. Avere malattie sistemiche complicanti che precluderebbero il follow-up pianificato;
  14. Funzione anormale della coagulazione o altri risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi;
  15. Avere tumori maligni o storia di tumori maligni;
  16. Storia di immunodeficienza (acquisita o congenita);
  17. Femmine in periodo di allattamento;
  18. Avere una storia di dipendenza da alcol o droghe illecite;
  19. Impossibile o non disposto a rispettare il programma delle visite. -

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: VGR-R01
Iniezione sottoretinica di VGR-R01
Droga: VGR-R01
Terapia di sostituzione genica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 365
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto; l'evento non dovrà necessariamente avere un nesso causale con il trattamento.
Linea di base fino al giorno 365
Incidenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 365
Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento medico sfavorevole a qualsiasi dose che ha provocato la morte; in pericolo di vita; richiedere il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente; comportare una disabilità/incapacità persistente o significativa; risultato in anomalie congenite/difetto alla nascita.
Linea di base fino al giorno 365
Numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale dei segni vitali
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 365
I segni vitali (temperatura, frequenza respiratoria, frequenza cardiaca, pressione arteriosa sistolica e diastolica) saranno rilevati con il partecipante in posizione seduta, dopo essere rimasto seduto con calma per almeno 5 minuti. Il significato clinico dei segni vitali sarà determinato a discrezione dello sperimentatore.
Linea di base fino al giorno 365
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente di laboratorio
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 365
I test di laboratorio includeranno ematologia, coagulazione, chimica del sangue, analisi delle urine, sierologia e test di gravidanza, ecc. Se eventuali potenziali cambiamenti accompagnati da sintomi clinici o comportano un cambiamento dell'intervento medico, i risultati saranno considerati clinicamente significativi in ​​base alla decisione dello sperimentatore.
Linea di base fino al giorno 365
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei risultati dell'esame oftalmico
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 365
L'esame oftalmico includerà BCVA, IOP, esame con lampada a fessura, angiografia e SD-OCT, ecc. Se eventuali potenziali cambiamenti accompagnati da sintomi clinici o comportano un cambiamento dell'intervento medico, i risultati saranno considerati clinicamente significativi in ​​base alla decisione dello sperimentatore.
Linea di base fino al giorno 365

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: Fino al giorno 365
BCVA sarà valutato per entrambi gli occhi utilizzando il grafico dell'acuità visiva (VA) dello studio Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione della distanza deve essere eseguita prima della misurazione del BCVA. Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dal grafico. Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro. BCVA deve essere riportato come numero di lettere lette correttamente dal partecipante utilizzando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio. Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la vista (o l'acuità visiva). Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la vista è migliorata.
Fino al giorno 365
Modifiche rispetto alla linea di base negli indici del campo visivo
Lasso di tempo: Fino al giorno 365
Le misure di esito saranno valutate mediante perimetria di Humphery
Fino al giorno 365
Cambiamenti rispetto al basale negli indici di microperimetria
Lasso di tempo: Fino al giorno 365
La microperimetria sarà applicata per valutare la sensibilità retinica e il comportamento di fissazione.
Fino al giorno 365
Variazioni rispetto al basale negli indici ERG
Lasso di tempo: Fino al giorno 365
La misurazione sarà eseguita sulla base degli standard della International Society for Clinical Electrophysiology of Vision (ISCEV)
Fino al giorno 365
Variazioni rispetto al basale negli indici m-ERG
Lasso di tempo: Fino al giorno 365
La misurazione sarà eseguita sulla base degli standard della International Society for Clinical Electrophysiology of Vision (ISCEV)
Fino al giorno 365
Cambiamento rispetto al basale nel questionario sulla funzione visiva del NEI (NEI-VFQ-25)
Lasso di tempo: Fino al giorno 365
Il questionario NEI-VFQ-25 misura le dimensioni dello stato di salute mirato alla vista auto-riferito che sono più importanti per le persone con malattie degli occhi. Il punteggio totale va da 0 a 100, dove un punteggio di 0 rappresenta il peggior risultato e 100 rappresenta il miglior risultato.
Fino al giorno 365
Modifiche rispetto al basale nella tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT)
Lasso di tempo: Fino al giorno 365
Fino al giorno 365
Cambiamenti rispetto al basale nell'angiografia con tomografia a coerenza ottica (OCT-A)
Lasso di tempo: Fino al giorno 365
Fino al giorno 365

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beijing Tongren Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Wenbin Wei, Vice President of Beijing Tongren Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

15 settembre 2022

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 maggio 2024

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2022

Primo Inserito (EFFETTIVO)

1 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

9 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 novembre 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VGR-R01-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

IPD sarà condiviso con altri ricercatori quando VGR-R01 sarà completamente approvato.

Periodo di condivisione IPD

IPD sarà condiviso con altri ricercatori quando VGR-R01 sarà completamente approvato.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD sarà condiviso con altri ricercatori quando VGR-R01 sarà completamente approvato.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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