Sicherheit und Verträglichkeit von VGR-R01 bei Patienten mit kristalliner Bietti-Dystrophie

Einschlusskriterien:

1. ≥ 18 Jahre und < 80 Jahre;
2. Bestätigte Diagnose einer kristallinen Bietti-Dystrophie;
3. Molekulare Diagnose von CYP4v2-Mutationen (Homozygote oder zusammengesetzte Heterozygote);
4. BCVA ≤ 20/200 im Studienauge;
5. -8 dpt < Dioptrien < +8 dpt, 21 mm < Achslängen ≤ 28 mm im Studienauge;
6. Normale Leberfunktion und Nierenfunktion;
7. Zustimmung zur Anwendung einer zuverlässigen Barriere-Kontrazeption für 1 Jahr nach der Verabreichung von VGR-R01;
8. Kann eine Einverständniserklärung abgeben und die Anforderungen der Studie erfüllen. -

Ausschlusskriterien:

1. Aufgrund der Entscheidung des Prüfarztes unzureichende lebensfähige retinale Photorezeptorzellen haben;
2. aktuelle okulare oder periokulare Infektionen oder Endophthalmitis haben;
3. Haben Sie eine andere signifikante Augenerkrankung/-störung als BCD, einschließlich altersbedingter Makuladegeneration, diabetischer Retinopathie, Optikusneuropathie, signifikanter Linsentrübung, Glaukom, Uveitis, Netzhautablösung usw.;
4. Vorgeschichte einer intraokularen Operation mit Ausnahme einer Kataraktoperation im Studienauge;
5. Frühere Medikationen, die die Interpretation der Studienendpunkte innerhalb von sechs Monaten vor dem Screening beeinträchtigen können, z. Anti-VEGF-Medikamente;
6. Haben oder benötigen möglicherweise systemische Medikamente, die Augenverletzungen verursachen können;
7. Es wird erwartet, dass während der Studie attenuierte Lebendimpfstoffe erforderlich sind;
8. Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder Medizinprodukt innerhalb von drei Monaten vor der Einschreibung;
9. Vorgeschichte von Allergien oder Empfindlichkeit gegenüber dem Prüfpräparat, Medikamente, die für die Verwendung in der Studie geplant sind;
10. Anwendung von Antikoagulanzien oder nach 10 Tagen Absetzen von Thrombozytenaggregationshemmern erholt sich die Thrombozytenfunktion nicht;
11. Anwendung von Kortikosteroiden, anderen immunsuppressiven Arzneimitteln oder Antipsychotika (z. Antidepressiva usw.) innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung;
12. Kontraindikationen für Kortikosteroide oder Immunsuppressiva haben;
13. Komplizierte systemische Erkrankungen haben, die die geplante Nachsorge ausschließen würden;
14. anormale Gerinnungsfunktion oder andere klinisch signifikante anormale Laborergebnisse;
15. Bösartige Erkrankungen oder Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen haben;
16. Geschichte der Immunschwäche (erworben oder angeboren);
17. Weibchen in der Laktationsphase;
18. eine Vorgeschichte von Alkohol- oder illegaler Drogenabhängigkeit haben;
19. Kann oder will den Besuchsplan nicht einhalten. -