Seguridad y tolerabilidad de VGR-R01 en pacientes con distrofia cristalina de Bietti

Criterios de inclusión:

1. ≥18 años y <80 años de edad;
2. Diagnóstico confirmado de distrofia cristalina de Bietti;
3. Diagnóstico molecular de mutaciones CYP4v2 (homocigotos o heterocigotos compuestos);
4. BCVA ≤ 20/200 en el ojo de estudio;
5. -8 D <dioptrías< +8 D, 21 mm < longitudes axiales ≤ 28 mm en el ojo de estudio;
6. Función hepática y función renal normales;
7. Aceptar el uso de métodos anticonceptivos de barrera confiables durante 1 año después de la administración de VGR-R01;
8. Capaz de dar su consentimiento informado y cumplir con los requisitos del estudio. -

Criterio de exclusión:

1. Tener suficientes células fotorreceptoras retinales viables según la decisión del investigador;
2. Tiene infecciones oculares o perioculares actuales, o endoftalmitis;
3. Tiene alguna enfermedad o trastorno ocular significativo que no sea BCD, incluida la degeneración macular relacionada con la edad, la retinopatía diabética, la neuropatía óptica, la opacidad significativa del cristalino, el glaucoma, la uveítis, el desprendimiento de retina, etc.
4. Tener antecedentes de cirugía intraocular excepto cirugía de cataratas en el ojo del estudio;
5. Medicamentos previos que pueden interferir con la interpretación de los criterios de valoración del estudio dentro de los seis meses anteriores a la selección, p. fármacos anti-VEGF;
6. Tiene o potencialmente requiere de medicamentos sistémicos que pueden causar lesiones en los ojos;
7. Se espera que se requieran vacunas vivas atenuadas durante el estudio;
8. Participación en un estudio clínico con un fármaco o dispositivo médico en investigación dentro de los tres meses anteriores a la inscripción;
9. Antecedentes de alergia o sensibilidad al fármaco en investigación, medicamentos previstos para su uso en el estudio;
10. Uso de anticoagulantes, o después de 10 días de suspensión de agentes antiplaquetarios, la función plaquetaria no se recupera;
11. El uso de corticosteroides, otros fármacos inmunosupresores o fármacos antipsicóticos (p. antidepresivo, etc.) dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción;
12. Tener contraindicaciones para corticoides o inmunosupresores;
13. Tienen enfermedades sistémicas complicadas que impedirían el seguimiento planificado;
14. Función de coagulación anormal u otros resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos;
15. Tiene enfermedades malignas o antecedentes de enfermedades malignas;
16. Antecedentes de inmunodeficiencia (adquirida o congénita);
17. Hembras en período de lactancia;
18. Tener antecedentes de adicción al alcohol oa las drogas ilícitas;
19. Incapaz o no dispuesto a cumplir con el horario de visitas. -