비에티 결정질 이영양증 환자에서 VGR-R01의 안전성 및 내약성

포함 기준:

1. ≥18세 및 <80세;
2. Bietti Crystalline Dystrophy 진단 확인;
3. CYP4v2 돌연변이(동형접합체 또는 복합 이형접합체)의 분자 진단;
4. 연구 안구에서 BCVA ≤ 20/200;
5. -8 D <디옵터< +8 D, 21 mm < 연구 안구의 축 길이 ≤ 28 mm;
6. 정상적인 간 기능 및 신장 기능;
7. VGR-R01 투여 후 1년 동안 신뢰할 수 있는 장벽 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
8. 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 요건을 준수할 수 있습니다. -

제외 기준:

1. 연구자의 결정에 따라 생존 가능한 망막 광수용체 세포가 불충분함;
2. 현재 안구 또는 안구 주위 감염 또는 안내염이 있는 경우
3. 연령 관련 황반변성, 당뇨병성 망막병증, 시신경병증, 현저한 수정체 혼탁, 녹내장, 포도막염, 망막 박리 등을 포함하여 BCD 이외의 중대한 안구 질환/장애가 있는 경우
4. 연구 안구에 백내장 수술을 제외한 안내 수술 이력이 있음;
5. 스크리닝 전 6개월 이내에 연구 종점의 해석을 방해할 수 있는 이전 약물, 예를 들어. 항-VEGF 약물;
6. 눈 손상을 일으킬 수 있는 전신 약물을 가지고 있거나 잠재적으로 필요로 합니다.
7. 약독화 생백신은 연구 기간 동안 필요할 것으로 예상됩니다.
8. 등록 전 3개월 이내에 연구용 약물 또는 의료 기기를 사용한 임상 연구 참여
9. 조사 약물에 대한 알레르기 또는 민감성 이력, 연구에 사용하기로 계획된 약물;
10. 항응고제를 사용하거나 10일 동안 항혈소판제를 중단해도 혈소판 기능이 회복되지 않습니다.
11. 코르티코스테로이드, 기타 면역억제제 또는 항정신병 약물(예: 항우울제 등) 등록 전 3개월 이내;
12. 코르티코 스테로이드 또는 면역 억제제에 대한 금기 사항이 있습니다.
13. 계획된 후속 조치를 방해하는 복잡한 전신 질환이 있는 경우
14. 비정상적인 응고 기능 또는 기타 임상적으로 유의한 비정상적인 실험실 결과;
15. 악성종양 또는 악성종양 병력이 있는 경우
16. 면역결핍 병력(후천성 또는 선천성),
17. 수유기의 암컷;
18. 알코올 또는 불법 약물 중독의 병력이 있습니다.
19. 방문 일정을 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없습니다. -