Segurança e tolerabilidade do VGR-R01 em pacientes com distrofia cristalina de Bietti
8 de novembro de 2022 atualizado por: Beijing Tongren Hospital
Um estudo aberto de segurança de VGR-R01 de dose única em pacientes com distrofia cristalina de Bietti
Um estudo piloto aberto, não randomizado, não controlado e de dose única de VGR-R01 em pacientes com distrofia cristalina de Bietti.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
VGR-R01 é um novo vetor AAV que carrega a sequência codificadora do CYP4v2 humano.
Este estudo destina-se a avaliar a segurança e tolerabilidade de uma única administração subretiniana de VGR-R01.
Todos os indivíduos passarão por 365 (±7) dias de observação de segurança e serão encorajados a se inscrever em um estudo de extensão para avaliar a segurança a longo prazo do VGR-R01 por um total de cinco anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
3
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Wenbin Wei
- Número de telefone: 010-58269516
- E-mail: tr_weiwenbin@163.com
Estude backup de contato
- Nome: Xiuli Zhao
- Número de telefone: 010-58268486-8008
- E-mail: xiulizhao@medmail.com.cn
Locais de estudo
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100730
- Recrutamento
- Beijing Tongren Hospital
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Investigador principal:
- Xiu-Li Zhao, PhD
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- ≥18 anos e <80 anos de idade;
- Diagnóstico confirmado de Distrofia Cristalina de Bietti;
- Diagnóstico molecular de mutações CYP4v2 (homozigotos ou heterozigotos compostos);
- BCVA ≤ 20/200 no olho do estudo;
- -8 D <dioptrias< +8 D, 21 mm < comprimentos axiais ≤ 28 mm no olho do estudo;
- Função hepática e função renal normais;
- Concordar em usar contracepção de barreira confiável por 1 ano após a administração de VGR-R01;
- Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os requisitos do estudo. -
Critério de exclusão:
- Ter células fotorreceptoras retinianas viáveis insuficientes com base na decisão do investigador;
- Tem infecções oculares ou perioculares atuais, ou endoftalmite;
- Ter qualquer doença/distúrbio ocular significativo além do BCD, incluindo degeneração macular relacionada à idade, retinopatia diabética, neuropatia óptica, opacidade significativa do cristalino, glaucoma, uveíte, descolamento de retina, etc;
- Ter histórico de cirurgia intraocular, exceto cirurgia de catarata no olho do estudo;
- Medicamentos anteriores que podem interferir na interpretação dos desfechos do estudo dentro de seis meses antes da triagem, por exemplo. drogas anti-VEGF;
- Ter ou potencialmente necessitar de medicamentos sistêmicos que possam causar lesões oculares;
- Espera-se que vacinas vivas atenuadas sejam necessárias durante o estudo;
- Participação em um estudo clínico com um medicamento experimental ou dispositivo médico dentro de três meses antes da inscrição;
- Histórico de alergia ou sensibilidade a medicamentos em investigação, medicamentos planejados para uso no estudo;
- Uso de anticoagulantes, ou após 10 dias de suspensão dos agentes antiplaquetários a função plaquetária não se recupera;
- Uso de qualquer corticosteróide, outro(s) medicamento(s) imunossupressor(es) ou antipsicótico(s) (p. antidepressivo, etc.) dentro de 3 meses antes da inscrição;
- Têm contra-indicações para corticosteróides ou imunossupressores;
- Ter doenças sistêmicas complicadoras que impossibilitassem o seguimento planejado;
- Função de coagulação anormal ou outros resultados laboratoriais anormais clinicamente significativos;
- Têm doenças malignas ou história de doenças malignas;
- Histórico de imunodeficiência (adquirida ou congênita);
- Fêmeas em período de lactação;
- Ter histórico de dependência de álcool ou drogas ilícitas;
- Não pode ou não quer cumprir o cronograma de visitas. -
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: VGR-R01
Injeção subretiniana de VGR-R01
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Terapia de Substituição Genética
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos
Prazo: Linha de base até o dia 365
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica ao qual foi administrado um produto; o evento não precisará ter relação causal com o tratamento.
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Linha de base até o dia 365
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Incidência de eventos adversos graves
Prazo: Linha de base até o dia 365
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Um evento adverso grave (SAE) é qualquer ocorrência médica desfavorável em qualquer dose que resultou em morte; risco de vida; exigir internação hospitalar ou prolongamento da internação existente; resultar em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; resultar em anomalia congênita/defeito congênito.
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Linha de base até o dia 365
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Número de participantes com alteração clinicamente significativa da linha de base nos sinais vitais
Prazo: Linha de base até o dia 365
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Os sinais vitais (temperatura, frequência respiratória, frequência de pulso, pressão arterial sistólica e diastólica) serão obtidos com o participante na posição sentada, após ter sentado calmamente por pelo menos 5 minutos.
A significância clínica dos sinais vitais será determinada a critério do investigador.
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Linha de base até o dia 365
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Número de participantes com anormalidades clinicamente laboratoriais
Prazo: Linha de base até o dia 365
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Os testes de laboratório incluirão hematologia, coagulação, química do sangue, exame de urina, sorologia e teste de gravidez, etc.
Se quaisquer alterações potenciais acompanhadas de sintomas clínicos ou resultarem em uma mudança de intervenção médica, os achados serão considerados clinicamente significativos com base na decisão do investigador.
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Linha de base até o dia 365
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Número de participantes com alteração clinicamente significativa da linha de base nos achados do exame oftalmológico
Prazo: Linha de base até o dia 365
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O exame oftalmológico incluirá BCVA, IOP, exame de lâmpada de fenda, angiografia e SD-OCT, etc.
Se quaisquer alterações potenciais acompanhadas de sintomas clínicos ou resultarem em uma mudança de intervenção médica, os achados serão considerados clinicamente significativos com base na decisão do investigador.
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Linha de base até o dia 365
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhor Acuidade Visual Corrigida (BCVA)
Prazo: Até o dia 365
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O BCVA será avaliado para ambos os olhos usando o gráfico de acuidade visual (AV) do Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
O teste BCVA deve ser realizado antes da dilatação da pupila, e a refração à distância deve ser realizada antes da medição do BCVA.
Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico.
Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deve ser realizado.
O BCVA deve ser relatado como o número de letras lidas corretamente pelo participante usando a Escala ETDRS (variando de 0 a 100 letras) no olho do estudo.
Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico de olho, pior a visão (ou acuidade visual).
Um aumento no número de letras lidas corretamente significa que a visão melhorou.
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Até o dia 365
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Alterações da linha de base nos índices do Campo Visual
Prazo: Até o dia 365
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As medidas de resultado serão avaliadas por campimetria de Humphery
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Até o dia 365
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Alterações da linha de base nos índices de microperimetria
Prazo: Até o dia 365
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A Microperimetria será aplicada para avaliar a sensibilidade retiniana e o comportamento de fixação.
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Até o dia 365
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Alterações da linha de base nos índices ERG
Prazo: Até o dia 365
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A medição será realizada com base nos padrões da International Society for Clinical Electrophysiology of Vision (ISCEV)
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Até o dia 365
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Alterações da linha de base nos índices m-ERG
Prazo: Até o dia 365
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A medição será realizada com base nos padrões da International Society for Clinical Electrophysiology of Vision (ISCEV)
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Até o dia 365
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Mudança da linha de base no NEI Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ-25)
Prazo: Até o dia 365
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O questionário NEI-VFQ-25 mede as dimensões do estado de saúde auto-relatado direcionado à visão que são mais importantes para pessoas com doenças oculares.
A pontuação total varia de 0 a 100, onde uma pontuação de 0 representa o pior resultado e 100 representa o melhor resultado.
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Até o dia 365
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Alterações da linha de base na tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT)
Prazo: Até o dia 365
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Até o dia 365
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Alterações da linha de base na angiografia por tomografia de coerência óptica (OCT-A)
Prazo: Até o dia 365
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Até o dia 365
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Wenbin Wei, Vice President of Beijing Tongren Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
15 de setembro de 2022
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
1 de maio de 2024
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de maio de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de maio de 2022
Primeira postagem (REAL)
1 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
9 de novembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de novembro de 2022
Última verificação
1 de abril de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VGR-R01-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O IPD será compartilhado com outros pesquisadores quando o VGR-R01 for totalmente aprovado.
Prazo de Compartilhamento de IPD
O IPD será compartilhado com outros pesquisadores quando o VGR-R01 for totalmente aprovado.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD será compartilhado com outros pesquisadores quando o VGR-R01 for totalmente aprovado.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .