Безопасность и переносимость VGR-R01 у пациентов с кристаллической дистрофией Биетти

Критерии включения:

1. ≥18 лет и <80 лет;
2. Подтвержденный диагноз кристаллической дистрофии Биетти;
3. Молекулярная диагностика мутаций CYP4v2 (гомозиготы или сложные гетерозиготы);
4. МКОЗ ≤ 20/200 на исследуемом глазу;
5. -8 дптр < +8 дптр, 21 мм < аксиальные длины ≤ 28 мм в исследуемом глазу;
6. Нормальная функция печени и почек;
7. Согласитесь использовать надежную барьерную контрацепцию в течение 1 года после введения VGR-R01;
8. Способны дать информированное согласие и соблюдать требования исследования. -

Критерий исключения:

1. Имеют недостаточную жизнеспособность фоторецепторных клеток сетчатки на основании решения исследователя;
2. Наличие текущих глазных или периокулярных инфекций или эндофтальмита;
3. Имеются какие-либо серьезные глазные заболевания/расстройства, кроме BCD, включая возрастную дегенерацию желтого пятна, диабетическую ретинопатию, оптическую нейропатию, значительное помутнение хрусталика, глаукому, увеит, отслоение сетчатки и т. д.;
4. Наличие в анамнезе внутриглазных хирургических вмешательств, за исключением операции по удалению катаракты на исследуемом глазу;
5. Предшествующие лекарства, которые могут помешать интерпретации конечных точек исследования в течение шести месяцев до скрининга, например. препараты против VEGF;
6. Иметь или потенциально нуждаться в системных лекарствах, которые могут вызвать повреждение глаз;
7. Ожидается, что в ходе исследования потребуются живые аттенуированные вакцины;
8. Участие в клиническом исследовании с исследуемым лекарственным средством или медицинским изделием в течение трех месяцев до регистрации;
9. Наличие в анамнезе аллергии или чувствительности к исследуемому препарату, лекарствам, планируемым для использования в исследовании;
10. Применение антикоагулянтов или после отмены антиагрегантов через 10 дней функция тромбоцитов не восстанавливается;
11. Использование любых кортикостероидов, других иммунодепрессантов или антипсихотических препаратов (например, антидепрессант и др.) в течение 3 месяцев до зачисления;
12. Имеют противопоказания для кортикостероидов или иммунодепрессантов;
13. Наличие осложняющих системных заболеваний, препятствующих плановому диспансерному наблюдению;
14. Аномальная функция свертывания крови или другие клинически значимые аномальные лабораторные результаты;
15. Наличие злокачественных новообразований или злокачественных новообразований в анамнезе;
16. Иммунодефицит в анамнезе (приобретенный или врожденный);
17. самки в период лактации;
18. Иметь историю алкогольной или незаконной наркомании;
19. Не может или не хочет соблюдать график посещений. -