Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego

8 listopada 2022 zaktualizowane przez: Beijing Tongren Hospital

Otwarte badanie bezpieczeństwa pojedynczej dawki VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego

Otwarte, nierandomizowane, niekontrolowane badanie pilotażowe z pojedynczą dawką VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

VGR-R01 to nowy wektor AAV niosący sekwencję kodującą ludzki CYP4v2. Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczego podania podsiatkówkowego VGR-R01. Wszyscy uczestnicy przejdą 365 (±7) dni obserwacji pod kątem bezpieczeństwa i zostaną zachęceni do udziału w rozszerzonym badaniu mającym na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa VGR-R01 przez łącznie pięć lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

3

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Beijing Tongren Hospital
        • Główny śledczy:
          • Xiu-Li Zhao, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. ≥18 lat i <80 lat;
  2. Potwierdzona diagnoza dystrofii krystalicznej Biettiego;
  3. Diagnostyka molekularna mutacji CYP4v2 (homozygoty lub złożone heterozygoty);
  4. BCVA ≤ 20/200 w badanym oku;
  5. -8 D <dioptrii < +8 D, 21 mm < długości osiowe ≤ 28 mm w badanym oku;
  6. Normalna czynność wątroby i czynność nerek;
  7. wyrazić zgodę na stosowanie niezawodnej antykoncepcji mechanicznej przez 1 rok po podaniu VGR-R01;
  8. Potrafi wyrazić świadomą zgodę i spełnić wymagania badania. -

Kryteria wyłączenia:

  1. Mają niewystarczającą liczbę żywotnych komórek fotoreceptorów siatkówki na podstawie decyzji badacza;
  2. Masz aktualne infekcje oka lub okołogałki lub zapalenie wnętrza gałki ocznej;
  3. Mają jakąkolwiek poważną chorobę/zaburzenie oczu inne niż BCD, w tym związane z wiekiem zwyrodnienie plamki żółtej, retinopatię cukrzycową, neuropatię nerwu wzrokowego, znaczne zmętnienie soczewki, jaskrę, zapalenie błony naczyniowej oka, odwarstwienie siatkówki itp.;
  4. Mieć historię operacji wewnątrzgałkowych z wyjątkiem operacji zaćmy w badanym oku;
  5. Wcześniejsze leki, które mogą wpływać na interpretację punktów końcowych badania w ciągu sześciu miesięcy przed badaniem przesiewowym, np. leki anty-VEGF;
  6. Mają lub potencjalnie wymagają leków ogólnoustrojowych, które mogą spowodować uszkodzenie oczu;
  7. Oczekuje się, że podczas badania będą wymagane żywe atenuowane szczepionki;
  8. Udział w badaniu klinicznym z badanym lekiem lub wyrobem medycznym w ciągu trzech miesięcy przed włączeniem;
  9. Historia alergii lub wrażliwości na badany lek, leki planowane do zastosowania w badaniu;
  10. Stosowanie leków przeciwzakrzepowych lub po 10 dniach odstawienia leków przeciwpłytkowych nie przywraca funkcji płytek krwi;
  11. Stosowanie jakichkolwiek kortykosteroidów, innych leków immunosupresyjnych lub leków przeciwpsychotycznych (np. przeciwdepresyjne itp.) w ciągu 3 miesięcy przed rejestracją;
  12. Mają przeciwwskazania do kortykosteroidów lub leków immunosupresyjnych;
  13. Mieć wikłające choroby ogólnoustrojowe, które wykluczałyby planowaną obserwację;
  14. Nieprawidłowa funkcja krzepnięcia lub inne istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych;
  15. Mają nowotwory złośliwe lub historię nowotworów złośliwych;
  16. Historia niedoboru odporności (nabytego lub wrodzonego);
  17. Samice w okresie laktacji;
  18. Mieć historię uzależnienia od alkoholu lub nielegalnych narkotyków;
  19. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania harmonogramu wizyt. -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: VGR-R01
Podsiatkówkowe wstrzyknięcie VGR-R01
Lek: VGR-R01
Terapia zastępcza genów

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 365
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt; zdarzenie nie musi mieć związku przyczynowego z leczeniem.
Linia bazowa do dnia 365
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 365
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne przy dowolnej dawce, które spowodowało śmierć; zagrażający życiu; wymagają hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; prowadzić do trwałej lub znacznej niepełnosprawności/niezdolności; spowodować wrodzoną anomalię/wadę wrodzoną.
Linia bazowa do dnia 365
Liczba uczestników, u których wystąpiła klinicznie istotna zmiana parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 365
Parametry życiowe (temperatura, częstość oddechów, tętno, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi) będą mierzone u uczestnika w pozycji siedzącej, po spokojnym siedzeniu przez co najmniej 5 minut. Kliniczne znaczenie parametrów życiowych zostanie określone według uznania badacza.
Linia bazowa do dnia 365
Liczba uczestników z klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 365
Testy laboratoryjne będą obejmować hematologię, krzepnięcie, chemię krwi, analizę moczu, serologię i test ciążowy itp. Jeśli jakimkolwiek potencjalnym zmianom towarzyszą objawy kliniczne lub powodują zmianę interwencji medycznej, wyniki zostaną uznane za istotne klinicznie na podstawie decyzji badacza.
Linia bazowa do dnia 365
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą w wynikach badania okulistycznego w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 365
Badanie okulistyczne obejmie BCVA, IOP, badanie lampą szczelinową, angiografię i SD-OCT itp. Jeśli jakimkolwiek potencjalnym zmianom towarzyszą objawy kliniczne lub powodują zmianę interwencji medycznej, wyniki zostaną uznane za istotne klinicznie na podstawie decyzji badacza.
Linia bazowa do dnia 365

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: Do dnia 365
BCVA zostanie oceniony dla obu oczu przy użyciu wykresu ostrości wzroku (VA) w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS). Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenicy, a badanie refrakcji odległości przed pomiarem BCVA. Początkowo litery są odczytywane w odległości 4 metrów od tablicy. Jeśli odczytanych jest <20 liter z odległości 4 metrów, należy przeprowadzić test z odległości 1 metra. BCVA należy podać jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez badanego za pomocą Skali ETDRS (w zakresie od 0 do 100 liter) w badanym oku. Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsze widzenie (lub ostrość wzroku). Wzrost liczby poprawnie odczytanych liter oznacza poprawę widzenia.
Do dnia 365
Zmiany w stosunku do linii bazowej w indeksach pola widzenia
Ramy czasowe: Do dnia 365
Miary wyników zostaną ocenione za pomocą perymetrii Humphery'ego
Do dnia 365
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych we wskaźnikach mikroperymetrii
Ramy czasowe: Do dnia 365
Mikroperymetria zostanie zastosowana do oceny wrażliwości siatkówki i zachowania fiksacyjnego.
Do dnia 365
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w indeksach ERG
Ramy czasowe: Do dnia 365
Pomiar zostanie wykonany w oparciu o standardy International Society for Clinical Electrophysiology of Vision (ISCEV)
Do dnia 365
Zmiany od wartości wyjściowych w indeksach m-ERG
Ramy czasowe: Do dnia 365
Pomiar zostanie wykonany w oparciu o standardy International Society for Clinical Electrophysiology of Vision (ISCEV)
Do dnia 365
Zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu funkcji wzrokowych NEI (NEI-VFQ-25)
Ramy czasowe: Do dnia 365
Kwestionariusz NEI-VFQ-25 mierzy wymiary zgłaszanego przez samych siebie stanu zdrowia ukierunkowanego na wzrok, które są najważniejsze dla osób z chorobami oczu. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, gdzie wynik 0 oznacza najgorszy wynik, a 100 oznacza najlepszy wynik.
Do dnia 365
Zmiany w stosunku do linii bazowej w optycznej koherentnej tomografii domeny spektralnej (SD-OCT)
Ramy czasowe: Do dnia 365
Do dnia 365
Zmiany w stosunku do stanu wyjściowego w angiografii optycznej koherentnej tomografii (OCT-A)
Ramy czasowe: Do dnia 365
Do dnia 365

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beijing Tongren Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Wenbin Wei, Vice President of Beijing Tongren Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

15 września 2022

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 maja 2024

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 maja 2022

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

9 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VGR-R01-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

IPD zostanie udostępniony innym badaczom, gdy VGR-R01 zostanie w pełni zatwierdzony.

Ramy czasowe udostępniania IPD

IPD zostanie udostępniony innym badaczom, gdy VGR-R01 zostanie w pełni zatwierdzony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD zostanie udostępniony innym badaczom, gdy VGR-R01 zostanie w pełni zatwierdzony.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj