Sikkerhed og tolerabilitet af VGR-R01 hos patienter med Bietti-krystallinsk dystrofi

Inklusionskriterier:

1. ≥18 år og <80 år;
2. Bekræftet diagnose af Bietti Crystalline Dystrophy;
3. Molekylær diagnose af CYP4v2-mutationer (homozygoter eller sammensatte heterozygoter);
4. BCVA ≤ 20/200 i undersøgelsesøjet;
5. -8 D <dioptrier< +8 D, 21 mm < aksiale længder ≤ 28 mm i undersøgelsesøjet;
6. Normal leverfunktion og nyrefunktion;
7. Accepter at bruge pålidelig barriereprævention i 1 år efter administration af VGR-R01;
8. I stand til at give informeret samtykke og overholde kravene i undersøgelsen. -

Ekskluderingskriterier:

1. Har utilstrækkelige levedygtige retinale fotoreceptorceller baseret på efterforskerens beslutning;
2. Har aktuelle øjen- eller periokulære infektioner eller endophthalmitis;
3. Har nogen anden væsentlig øjensygdom/lidelse end BCD, inklusive aldersrelateret makuladegeneration, diabetisk retinopati, optisk neuropati, signifikant linseopacitet, glaukom, uveitis, nethindeløsning osv.
4. Har intraokulær operationshistorie undtagen kataraktoperation i undersøgelsesøjet;
5. Tidligere medicin, som kan interferere med fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter inden for seks måneder før screening, f.eks. anti-VEGF-lægemidler;
6. Har eller potentielt har brug for systemisk medicin, der kan forårsage øjenskade;
7. Levende svækkede vacciner forventes at være nødvendige under undersøgelsen;
8. Deltagelse i en klinisk undersøgelse med et forsøgslægemiddel eller medicinsk udstyr inden for tre måneder før tilmelding;
9. Anamnese med allergi eller følsomhed over for forsøgslægemiddel, medicin planlagt til brug i undersøgelsen;
10. Brug af antikoagulantia, eller efter 10 dages ophør med trombocythæmmende midler genoprettes blodpladefunktionen ikke;
11. Brug af kortikosteroider, andre immunsuppressive lægemidler eller antipsykotiske lægemidler (f. antidepressiva osv.) inden for 3 måneder før tilmelding;
12. Har kontraindikationer for kortikosteroider eller immunsuppressive;
13. Har komplicerende systemiske sygdomme, der ville udelukke den planlagte opfølgning;
14. Unormal koagulationsfunktion eller andre klinisk signifikante unormale laboratorieresultater;
15. Har maligniteter eller historie med maligne sygdomme;
16. Anamnese med immundefekt (erhvervet eller medfødt);
17. Hunner i laktationsperiode;
18. Har en historie med alkohol eller ulovligt stofmisbrug;
19. Ude af stand til eller villige til at overholde tidsplanen for besøg. -