VGR-R01:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on Bietti-kiteinen dystrofia
tiistai 8. marraskuuta 2022 päivittänyt: Beijing Tongren Hospital
Avoin turvallisuustutkimus kerta-annoksen VGR-R01:stä potilailla, joilla on Bietti-kiteinen dystrofia
Avoin, ei-satunnaistettu, kontrolloimaton, yhden annoksen pilottitutkimus VGR-R01:stä potilailla, joilla on Bietti-kiteinen dystrofia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
VGR-R01 on uusi AAV-vektori, joka kantaa ihmisen CYP4v2:ta koodaavan sekvenssin.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VGR-R01:n yhden subretinaalisen annon turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Kaikille koehenkilöille tehdään 365(±7) päivän turvallisuustarkkailu, ja heitä rohkaistaan ilmoittautumaan jatkotutkimukseen, jossa arvioidaan VGR-R01:n pitkäaikaisturvallisuutta yhteensä viiden vuoden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
3
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Wenbin Wei
- Puhelinnumero: 010-58269516
- Sähköposti: tr_weiwenbin@163.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Xiuli Zhao
- Puhelinnumero: 010-58268486-8008
- Sähköposti: xiulizhao@medmail.com.cn
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100730
- Rekrytointi
- Beijing Tongren Hospital
-
Päätutkija:
- Xiu-Li Zhao, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 18 vuotta ja < 80 vuotta;
- Vahvistettu diagnoosi: Bietti Crystalline Dystrophy;
- CYP4v2-mutaatioiden molekyylidiagnoosi (homotsygootit tai yhdiste heterotsygootit);
- BCVA ≤ 20/200 tutkittavassa silmässä;
- -8 D <diopteria< +8 D, 21 mm < aksiaaliset pituudet ≤ 28 mm tutkittavassa silmässä;
- Normaali maksan ja munuaisten toiminta；
- suostut käyttämään luotettavaa esteehkäisyä 1 vuoden ajan VGR-R01:n antamisen jälkeen;
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia. -
Poissulkemiskriteerit:
- sinulla ei ole riittävästi eläviä verkkokalvon fotoreseptorisoluja tutkijan päätöksen perusteella;
- sinulla on nykyinen silmä- tai silmänympärysinfektio tai endoftalmiitti;
- sinulla on jokin muu merkittävä silmäsairaus/-sairaus kuin BCD, mukaan lukien ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma, diabeettinen retinopatia, optinen neuropatia, merkittävä linssin sameus, glaukooma, uveiitti, verkkokalvon irtauma jne.
- sinulla on intraokulaarinen leikkaushistoria paitsi kaihileikkaus tutkittavassa silmässä;
- Aiemmat lääkkeet, jotka voivat häiritä tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa kuuden kuukauden sisällä ennen seulontaa, esim. anti-VEGF-lääkkeet;
- sinulla on tai mahdollisesti tarvitset systeemisiä lääkkeitä, jotka voivat aiheuttaa silmävammoja;
- Eläviä heikennettyjä rokotteita odotetaan vaadittavan tutkimuksen aikana;
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeen tai lääkinnällisen laitteen kanssa kolmen kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista;
- Aiempi allergia tai herkkyys tutkimuslääkkeelle, tutkimuksessa käytettäväksi suunnitellut lääkkeet;
- Antikoagulanttien käyttö tai 10 päivän verihiutaleiden vastaisten aineiden käytön lopettamisen jälkeen verihiutaleiden toiminta ei palaudu;
- Kortikosteroidien, muiden immunosuppressiivisten lääkkeiden tai psykoosilääkkeiden (esim. masennuslääke jne.) 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista;
- Onko sinulla vasta-aiheita kortikosteroideille tai immunosuppressanteille;
- sinulla on monimutkaisia systeemisiä sairauksia, jotka estävät suunnitellun seurannan;
- Epänormaali hyytymistoiminto tai muut kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratoriotulokset;
- Onko sinulla pahanlaatuisia kasvaimia tai sinulla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia;
- Immuunipuutos (hankittu tai synnynnäinen);
- Naaraat imetyksen aikana;
- sinulla on ollut alkoholi- tai laittomien huumeiden väärinkäyttö;
- Ei pysty tai halua noudattaa vierailuaikataulua. -
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: VGR-R01
VGR-R01:n subretinaalinen injektio
|
Geenikorvausterapia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustaso päivään 365 asti
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolle on annettu tuotetta; tapahtumalla ei tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon.
|
Perustaso päivään 365 asti
|
|
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustaso päivään 365 asti
|
Vakava haittatapahtuma (SAE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma millä tahansa annoksella, joka johti kuolemaan; hengenvaarallinen; vaatia sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa; johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon.
|
Perustaso päivään 365 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perustasosta elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 365 asti
|
Elintoiminnot (lämpötila, hengitystiheys, pulssi, systolinen ja diastolinen verenpaine) mitataan osallistujan ollessa istuma-asennossa, kun hän on istunut rauhallisesti vähintään 5 minuuttia.
Elintoimintojen kliininen merkitys määritetään tutkijan harkinnan mukaan.
|
Perustaso päivään 365 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisiä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Perustaso päivään 365 asti
|
Laboratoriotestit sisältävät hematologian, hyytymisen, veren kemian, virtsaanalyysin, serologian ja raskaustestin jne.
Jos mahdolliset muutokset, joihin liittyy kliinisiä oireita, tai johtavat lääketieteellisen toimenpiteen muutoksiin, löydöksiä pidetään kliinisesti merkittävinä tutkijan päätöksen perusteella.
|
Perustaso päivään 365 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötilanteeseen verrattuna oftalmisten tutkimuksen löydöksissä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 365 asti
|
Oftalminen tutkimus sisältää BCVA:n, silmänpaineen, rakolampun tutkimuksen, angiografian ja SD-OCT:n jne.
Jos mahdolliset muutokset, joihin liittyy kliinisiä oireita, tai johtavat lääketieteellisen toimenpiteen muutoksiin, löydöksiä pidetään kliinisesti merkittävinä tutkijan päätöksen perusteella.
|
Perustaso päivään 365 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA)
Aikaikkuna: Päivään 365 asti
|
BCVA arvioidaan molemmille silmille käyttämällä Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -näöntarkkuus (VA) -kaaviota.
BCVA-testi tulee tehdä ennen pupillin laajentamista, ja etäisyysfraktio tulee suorittaa ennen BCVA:n mittaamista.
Aluksi kirjaimet luetaan 4 metrin etäisyydeltä kartasta.
Jos <20 kirjainta luetaan 4 metrin etäisyydeltä, testi tulee suorittaa 1 metrin etäisyydeltä.
BCVA on raportoitava niiden kirjainten lukumääränä, jotka osallistuja on lukenut oikein ETDRS-asteikolla (vaihtelee 0–100 kirjainta) tutkimussilmässä.
Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai näöntarkkuus).
Oikein luettujen kirjainten määrän kasvu tarkoittaa, että näkö on parantunut.
|
Päivään 365 asti
|
|
Muutokset lähtötasosta Visual Field -hakemistoissa
Aikaikkuna: Päivään 365 asti
|
Tulosmittaukset arvioidaan Humpheryn perimetrialla
|
Päivään 365 asti
|
|
Muutokset perusviivasta mikroperimetrian indekseissä
Aikaikkuna: Päivään 365 asti
|
Mikroperimetriaa käytetään verkkokalvon herkkyyden ja kiinnittymiskäyttäytymisen arvioimiseksi.
|
Päivään 365 asti
|
|
Muutokset ERG-indeksien lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivään 365 asti
|
Mittaus suoritetaan International Society for Clinical Electrophysiology of Vision (ISCEV) -standardien perusteella.
|
Päivään 365 asti
|
|
Muutokset lähtötasosta m-ERG-indeksissä
Aikaikkuna: Päivään 365 asti
|
Mittaus suoritetaan International Society for Clinical Electrophysiology of Vision (ISCEV) -standardien perusteella.
|
Päivään 365 asti
|
|
Muutos lähtötasosta NEI:n visuaalisen funktion kyselylomakkeessa (NEI-VFQ-25)
Aikaikkuna: Päivään 365 asti
|
NEI-VFQ-25 kyselylomakkeella mitataan silmäsairaaville henkilöille tärkeimmät itseraportoidut näkökohdistetut terveystilanteet.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0–100, jossa 0 edustaa huonointa lopputulosta ja 100 parasta tulosta.
|
Päivään 365 asti
|
|
Muutokset lähtötasosta spektrialueen optisessa koherenssitomografiassa (SD-OCT)
Aikaikkuna: Päivään 365 asti
|
Päivään 365 asti
|
|
|
Muutokset lähtötilanteesta optisessa koherenssitomografiassa (OCT-A)
Aikaikkuna: Päivään 365 asti
|
Päivään 365 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Wenbin Wei, Vice President of Beijing Tongren Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 15. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. toukokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. toukokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 9. marraskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. marraskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VGR-R01-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD jaetaan muiden tutkijoiden kanssa, kun VGR-R01 on täysin hyväksytty.
IPD-jaon aikakehys
IPD jaetaan muiden tutkijoiden kanssa, kun VGR-R01 on täysin hyväksytty.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD jaetaan muiden tutkijoiden kanssa, kun VGR-R01 on täysin hyväksytty.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .