単回投与薬物チャレンジの神経生理学的および臨床的効果の評価

包含基準:

• 対象年齢は 18 歳から 45 歳で、「脆弱 X 症候群のメカニズムと脳回路」(IRB # 2015-8425) というタイトルの研究、または Biorepository (2013-7327) による適切なベースライン測定を完了した FXS 患者。
• FXS は、遺伝子検査によって確認された完全な FMR1 変異 (> 200 CGG リピート) として定義されます。
• 身体検査、病歴および実験室での検査によって決定される一般的な健康状態。
• スタンフォード ビネット IQ <85
• 少なくとも4週間は向精神薬を安定して服用。

除外基準:

• バクロフェン、ロフルミラスト、またはメマンチンに対する不耐性の歴史を持つ被験者は除外されます。
• 被験者は、3か月以内に治験薬を服用した場合、6か月以内に薬物乱用または依存の病歴がある場合、またはFXSとは無関係の重大な精神医学的またはCNS神経学的疾患も除外されます。
• -制御されていない発作または過去6か月の発作を伴うてんかんの病歴
• 視覚および聴覚スクリーナーのベンチマークに基づいて修正できない聴覚または視覚障害。
• -中等度から重度の腎臓または肝臓の障害であり、他のデータポイントの中でも試験、病歴、および検査値評価からのデータを組み込んだ治験担当医師によって決定されます。
• バルビツレート、ベンゾジアゼピン、抗てんかん薬、またはその他の GABA 作動性またはグルタミン酸作動性モジュレーターの使用
• 現在の使用: アミファンプリジン、ブタルビタール、コデイン、ドキシルアミン、エタノール、ヒドロコドン、イソカルボキサジド、カバ、メトクロプラミド、ミダゾラム、オキシベート、フェネルジン、プロメタジン、サリドマイド、トラニルシプロミン、トリメトベンズアミド、エリスロマイシン、ケトコナゾール、フルボキサミン、エノキサシン、およびシメチジン。
• 他の精神科の薬を服用している人は、ベースラインの訪問の前に4週間安定した用量でなければなりません.
• 妊娠中または授乳中。 妊娠の可能性のある女性被験者の場合、尿妊娠検査が行われます。
• クレアチニンクリアランスが50 mL /分未満の潜在的な被験者は除外されます。
• -特定された医学的問題、治験責任医師の裁量による治験手順または治験薬に耐えられない。