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Bewertung der neurophysiologischen und klinischen Wirkungen einer Einzeldosis-Medikamentenherausforderung

25. Mai 2023 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Bewertung der neurophysiologischen und klinischen Wirkungen von Einzeldosen von Baclofen, Roflumilast, Memantin und Placebo beim Fragile-X-Syndrom

Das Ziel dieser Studie ist es, neurophysiologische Bewertungen, Verhaltensmaße und klinische Maßnahmen zu nutzen, um zu beurteilen, wie viele Defizite mit dem Fragile-X-Syndrom von der Prädosis bis zur Postdosis unter Verwendung der Pharmakologie verbunden sind.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

45

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Craig A. Erickson, M.D.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 45 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden im Alter von 18 bis 45 Jahren mit FXS, die die Studie mit dem Titel „Mechanisms and brain circuits zugrunde liegendes Fragiles-X-Syndrom“ (IRB # 2015-8425) oder geeignete Baseline-Messungen durch Biorepository (2013-7327) abgeschlossen haben.
  • FXS ist definiert als vollständige FMR1-Mutationen (>200 CGG-Wiederholungen), bestätigt durch Gentests.
  • Allgemein guter Gesundheitszustand, festgestellt durch körperliche Untersuchung, Anamnese und Laboruntersuchungen.
  • Stanford-Binet-IQ <85
  • Stabile Dosierung von Psychopharmaka für mindestens 4 Wochen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit einer Vorgeschichte von Intoleranz gegenüber Baclofen, Roflumilast oder Memantin werden ausgeschlossen.
  • Die Probanden werden auch ausgeschlossen, wenn sie innerhalb von 3 Monaten ein Prüfpräparat eingenommen haben, innerhalb von 6 Monaten eine Vorgeschichte von Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit oder eine signifikante psychiatrische oder neurologische ZNS-Erkrankung haben, die nicht mit FXS in Zusammenhang steht.
  • Unkontrollierte Anfälle oder Epilepsie in der Vorgeschichte mit einem Anfall in den letzten 6 Monaten
  • Hör- oder Sehbehinderungen, die nicht auf der Grundlage von visuellen und auditiven Screener-Benchmarks korrigiert werden können.
  • Mittelschwere bis schwere Nieren- oder Leberfunktionsstörung und bestimmt von einem Prüfarzt unter Einbeziehung von Untersuchungsdaten, Anamnese und Laborwertauswertung neben anderen Datenpunkten.
  • Verwendung von Barbituraten, Benzodiazepinen, Antiepileptika oder anderen GABAergen oder glutamatergen Modulatoren
  • Derzeitige Verwendung von: Amifampridin, Butalbital, Codein, Doxylamin, Ethanol, Hydrocodon, Isocarboxazid, Kava, Metoclopramid, Midazolam, Oxybat, Phenelzin, Promethazin, Thalidomid, Tranylcypromin, Trimethobenzamid, Erythromycin, Ketoconazol, Fluvoxamin, Enoxacin und Cimetidin.
  • Diejenigen, die andere psychiatrische Medikamente einnehmen, müssen 4 Wochen vor dem Basisbesuch stabile Dosen einnehmen.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit. Bei weiblichen Probanden im gebärfähigen Alter wird ein Urin-Schwangerschaftstest durchgeführt.
  • Potenzielle Probanden mit einer Kreatinin-Clearance < 50 ml/min werden ausgeschlossen.
  • Identifizierte medizinische Probleme, Unfähigkeit, Studienverfahren oder Studienmedikamente nach Ermessen des Hauptprüfarztes zu tolerieren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alle Studienteilnehmer
Die Teilnehmer erhielten in zufälliger Reihenfolge eine Einzeldosis Placebo, Baclofen, Roflumilast oder Memantin mit einer zweiwöchigen Auswaschphase zwischen den Dosen.
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Pille
Arzneimittel: Baclofen
30 mg – Erhältlich als 10-mg- und 20-mg-Tabletten
Arzneimittel: Memantin
zwei 10-mg-Tabletten
Andere Namen:
  • NAMENDA
Arzneimittel: Roflumilast
250-mcg-Kapsel
Andere Namen:
  • TAGESP

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der relativen Gammaleistung des EEG
Zeitfenster: Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis
Die relative EEG-Gammaleistung im Ruhezustand wurde als Prozentsatz der Leistung in den Gammafrequenzen relativ zur Summe der Leistung in allen Frequenzbändern berechnet, über die Elektroden gemittelt und zu den Zeitpunkten vor und nach der Dosis separat berechnet. Um die Wirkung des Medikaments zu beurteilen, wurde die relative Gamma-Stärke vor der Dosis von der relativen Gamma-Stärke nach der Dosis subtrahiert. Höhere Zahlen zeigen eine höhere relative Gammaleistung nach der Dosis an; niedrigere Zahlen zeigen eine höhere relative Gammaleistung vor der Dosis an.
Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Clinical Global Impressions-Verbesserung
Zeitfenster: Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis
Der Clinical Global Impressions – Improvement (CGI-I) erfordert, dass der Kliniker beurteilt, wie sehr sich die Krankheit des Patienten im Vergleich zur Vordosis verändert hat, von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlimmer).
Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis
Klinische globale Eindrücke-Verbesserung-Betreuer
Zeitfenster: Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis
Beim CGI-I muss die Pflegekraft beurteilen, wie stark sich die Krankheit des Patienten im Vergleich zur Vordosis verändert hat, von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlimmer).
Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis
Visuelle Analogskala – Pflegekraft
Zeitfenster: Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis
Die Eltern oder Betreuer werden gebeten, einzuschätzen, wie viel Angst der Teilnehmer auf einer Linie zwischen zwei Endpunkten ausdrückt (keine Angst bis verschlimmerte Angst).
Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Probabilistisches Umkehrlernen (PRL)
Zeitfenster: Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis
Ein Prüfling wird aufgefordert, vier verschiedene Umkehrlernaufgaben auf einem Computer zu absolvieren, die jeweils aus zwei Phasen bestehen: Erwerb und Umkehr. Die Teilnehmer werden angewiesen, einen von zwei identischen Stimuli auszuwählen, die an verschiedenen Stellen auf dem Bildschirm positioniert sind. Das Teilnehmerverhalten wird bei 80 % der richtigen Antworten und bei 20 % der falschen Antworten verstärkt. Während der Akquisitionsphase wählten die Teilnehmer eine von zwei Stimulusstellen, bis sie bei 8 von 10 aufeinanderfolgenden Versuchen die richtige Stelle identifizierten. Dann gingen sie zur Umkehrphase über, in der der richtige Ort ohne Vorwarnung gewechselt wurde, und die Teilnehmer mussten den neuen richtigen Ort bei 8 von 10 aufeinanderfolgenden Versuchen identifizieren. Die Tests wurden abgebrochen, wenn sie das Kriterium nicht innerhalb von 50 Versuchen in einer der beiden Phasen erreichten. Die Teilnehmer absolvierten zwei Übungstests, um das Testverständnis zu ermitteln. Wir berechneten die Gesamtzahl der Versuche, um das Kriterium zu erreichen, und die Anzahl der Fehler nach der Umkehrung.
Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis
Kognitive Toolbox des NIH
Zeitfenster: 3 Stunden nach der Einnahme
Computergestützte Aufgaben, die aus 3 Untertests bestehen, bei denen einem Prüfling eine Reihe von Zielreizen, mündlichen Lesekomponenten, Richtungsentscheidungen und Bildvokabular gezeigt werden.
3 Stunden nach der Einnahme
Expressives Sprachsampling (ELS)
Zeitfenster: 3 Stunden nach der Einnahme
Ein Prüfling liefert eine Probe seiner gesprochenen Sprache, während er eine Erzählung einer Geschichte erstellt. Die Teilnehmer wurden gebeten, die Geschichte eines wortlosen Bilderbuchs „Frog Goes to Dinner“ zu erzählen. Zuerst zeigte der Prüfer dem Teilnehmer jede Seite des Buches in einem 10-Sekunden-Intervall pro Seite. Der Prüfer forderte den Teilnehmer dann auf, die Geschichte Seite für Seite zu erzählen. Der Prüfer verwendete schriftliche Aufforderungen, um die Teilnehmer zu ermutigen, das Buch mit seinen eigenen Worten zu erzählen. Digital aufgezeichnete Proben wurden dann anonymisiert und zur Transkription und Analyse an das UC Davis MIND Institute übertragen. Die Proben wurden mit der Software „Systematic Analysis of Language Transcripts, 2018 Research Version“ (SALT) transkribiert. Das SALT-Programm führt eine vorgegebene und kundenspezifische Analyse von Textsprachdateien durch.
3 Stunden nach der Einnahme
Test der Aufmerksamkeitsleistung für Kinder (KiTAP) Test der Aufmerksamkeit
Zeitfenster: Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis
Computergestützte Aufgabe, bei der ein Prüfling eine Taste drücken muss, wenn ein Zielreiz auf dem Bildschirm präsentiert wird. Die Ergebnisse werden als Änderung der mittleren Reaktionszeit (RT) in Millisekunden dargestellt.
Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis
Blickverfolgung
Zeitfenster: Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis
Ein Prüfling betrachtet eine Reihe von Bildern und Videos auf einem Computerbildschirm, wobei ein Video die Blickpräferenz erfasst.
Vor der Dosis, 3 Stunden nach der Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Ermittler

  • Hauptermittler: Craig A. Erickson, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. September 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2022-0202
  • U54HD104461 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Fragiles X-Syndrom

Klinische Studien zur Placebo

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