Avaliando os Efeitos Neurofisiológicos e Clínicos do Desafio de Drogas de Dose Única
19 de dezembro de 2025 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Avaliação dos efeitos neurofisiológicos e clínicos de dose única de baclofeno, roflumilaste, memantina e placebo na síndrome do X frágil
O objetivo deste estudo é utilizar avaliações neurofisiológicas, medidas comportamentais e medidas clínicas para avaliar quanto déficits estão associados à Síndrome do X Frágil de pré-dose para pós-dose usando farmacologia.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
45
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 45 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com idades entre 18 e 45 anos, com FXS que concluíram o estudo intitulado "Mecanismos e circuitos cerebrais subjacentes à síndrome do X frágil" (IRB # 2015-8425) ou medidas de linha de base apropriadas por meio do Biorepository (2013-7327).
- FXS é definido como mutações FMR1 completas (> 200 repetições CGG) confirmadas por testes genéticos.
- Boa saúde geral, conforme determinado pelo exame físico, histórico médico e exames laboratoriais.
- Stanford Binet QI <85
- Dosagem estável de drogas psicotrópicas por pelo menos 4 semanas.
Critério de exclusão:
- Serão excluídos os indivíduos com histórico de intolerância a baclofeno, roflumilaste ou memantina.
- Os indivíduos também serão excluídos se tiverem tomado qualquer medicamento experimental dentro de 3 meses, tiverem um histórico de abuso ou dependência de substâncias dentro de 6 meses ou doença psiquiátrica ou neurológica do SNC significativa não relacionada ao FXS.
- Convulsões não controladas ou história de epilepsia com convulsão nos últimos 6 meses
- Deficiências auditivas ou visuais que não podem ser corrigidas com base em benchmarks de triagem visual e auditiva.
- Insuficiência renal ou hepática moderada a grave e determinada por um médico do estudo, incorporando dados de exames, histórico médico e avaliação de valor laboratorial, entre outros pontos de dados.
- Uso de barbitúricos, benzodiazepínicos, antiepilépticos ou outros moduladores GABAérgicos ou glutamatérgicos
- Uso atual de: Amifampridina, Butalbital, Codeína, Doxilamina, Etanol, Hidrocodona, Isocarboxazida, Kava, Metoclopramida, Midazolam, Oxibato, Fenelzina, Prometazina, Talidomida, Tranilcipromina, Trimetobenzamida, Eritromicina, Cetoconazol, Fluvoxamina, Enoxacina e Cimetidina.
- Aqueles que tomam outros medicamentos psiquiátricos devem estar em doses estáveis por 4 semanas antes da visita inicial.
- Gravidez ou amamentação. Para mulheres com potencial para engravidar, será realizado um teste de gravidez na urina.
- Sujeitos potenciais com depuração de creatinina < 50 mL/min serão excluídos.
- Problemas médicos identificados, incapacidade de tolerar os procedimentos do estudo ou o medicamento do estudo, a critério do Investigador Principal.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Participantes do estudo experimental
Os participantes receberam, em ordem aleatória, uma dose única de placebo, baclofeno, roflumilaste ou memantina com um período de intervalo de duas semanas entre as doses.
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30mg - Fornecido em comprimidos de 10mg e 20mg
dois comprimidos de 10mg
Outros nomes:
Cápsula 250 mcg
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Participantes do estudo de controle
Os participantes receberam, em ordem aleatória, uma dose única de placebo, baclofeno, roflumilaste ou memantina com um período de intervalo de duas semanas entre as doses.
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Pílula placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na potência gama relativa do EEG
Prazo: Pré-dose, 3 horas pós-dose
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A potência gama relativa do EEG em repouso foi calculada como a porcentagem de potência nas frequências gama em relação à soma da potência em todas as bandas de frequência, calculada a média entre os eletrodos e calculada separadamente nos pontos de tempo pré-dose e pós-dose.
Para avaliar o impacto da droga, a potência gama relativa pré-dose foi subtraída da potência gama relativa pós-dose.
Números mais altos indicam poder gama mais relativo pós-dose; números mais baixos indicam pré-dose de potência gama mais relativa.
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Pré-dose, 3 horas pós-dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Impressões Globais Clínicas-Melhoria
Prazo: Pré-dose, 3 horas pós-dose
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As Impressões Clínicas Globais - Melhora (CGI-I) exigem que o clínico avalie o quanto a doença do paciente mudou em relação à pré-dose, de 1 (melhorou muito) a 7 (muito pior).
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Pré-dose, 3 horas pós-dose
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Impressões Globais Clínicas-Melhoria-Cuidador
Prazo: Pré-dose, 3 horas pós-dose
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O CGI-I exige que o cuidador avalie o quanto a doença do paciente mudou em relação à pré-dose, de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior).
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Pré-dose, 3 horas pós-dose
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Escala Analógica Visual - Cuidador
Prazo: Pré-dose, 3 horas pós-dose
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O pai ou cuidador será solicitado a avaliar quanta ansiedade o participante está expressando em uma linha entre dois pontos finais (sem ansiedade a ansiedade piorada).
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Pré-dose, 3 horas pós-dose
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Aprendizagem Reversa Probabilística (PRL)
Prazo: Pré-dose, 3 horas pós-dose
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Um examinando será solicitado a completar quatro diferentes tarefas de aprendizado de reversão em um computador, cada uma com duas fases: Aquisição e Reversão.
Os participantes serão instruídos a escolher um dos dois estímulos idênticos posicionados em locais diferentes na tela.
O comportamento do participante será reforçado em 80% de respostas corretas e em 20% de respostas incorretas.
Durante a fase de aquisição, os participantes escolheram um dos dois locais de estímulo até identificarem o local correto em 8 de 10 tentativas consecutivas.
Em seguida, eles passaram para a fase de reversão na qual o local correto é trocado sem aviso, e os participantes tiveram que identificar o novo local correto em 8 de 10 tentativas consecutivas.
O teste foi interrompido se eles não atingissem o critério em 50 tentativas em qualquer uma das fases.
Os participantes completaram dois testes práticos para estabelecer a compreensão do teste.
Calculamos o número total de tentativas para atingir o critério e o número de erros após a reversão.
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Pré-dose, 3 horas pós-dose
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Caixa de Ferramentas Cognitivas do NIH
Prazo: 3 horas pós-dose
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Tarefas computadorizadas compostas por 3 subtestes em que um examinando vê uma série de estímulos-alvo, componentes de leitura oral, tomada de decisão direcional e vocabulário de imagens.
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3 horas pós-dose
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Amostragem de Linguagem Expressiva (ELS)
Prazo: 3 horas pós-dose
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Um examinado fornecerá uma amostra de sua linguagem falada enquanto cria uma narrativa de uma história.
Os participantes foram convidados a contar a história de um livro ilustrado sem palavras "Frog Goes to Dinner".
Primeiramente, o examinador mostrava ao participante cada página do livro em um intervalo de 10 s por página.
O examinador então pedia ao participante que contasse a história página por página.
O examinador utilizou instruções roteirizadas para encorajar os participantes a narrar o livro com suas próprias palavras.
As amostras gravadas em áudio digital foram então desidentificadas e transferidas para o UC Davis MIND Institute para transcrição e análise.
As amostras foram transcritas usando o software Systematic Analysis of Language Transcripts, 2018 Research Version (SALT).
O programa SALT realiza análises predeterminadas e personalizadas de arquivos de linguagem de texto.
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3 horas pós-dose
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Teste de Desempenho Atencional para Crianças (KiTAP) Teste de Prontidão
Prazo: Pré-dose, 3 horas pós-dose
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Tarefa computadorizada em que um examinando é obrigado a apertar uma tecla quando um estímulo-alvo é apresentado na tela.
As pontuações são apresentadas como alteração no tempo médio de reação (RT), em milissegundos.
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Pré-dose, 3 horas pós-dose
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Rastreamento ocular
Prazo: Pré-dose, 3 horas pós-dose
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Um examinado observará uma série de fotos e vídeos em uma tela de computador onde um vídeo irá capturar a preferência do olhar.
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Pré-dose, 3 horas pós-dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Craig A. Erickson, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de setembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
28 de outubro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
5 de março de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
14 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
23 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiência Intelectual
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios dos cromossomos sexuais
- Distúrbios cromossômicos
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Deficiência Intelectual Ligada ao X
- Síndrome do X Frágil
- Produtos químicos orgânicos
- Hidrocarbonetos
- Hidrocarbonetos, cíclicos
- Ácidos, acíclico
- Ácidos carboxílicos
- Ácido gama-aminobutírico
- Aminobutiratos
- Butyrates
- Adamantano
- Compostos de anel de ponte
- Amantadine
- Memantina
- Baclofeno
- Roflumilast
Outros números de identificação do estudo
- 2022-0202
- U54HD104461 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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