Hodnocení neurofyziologických a klinických účinků jedné dávky léku
19. prosince 2025 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hodnocení neurofyziologických a klinických účinků jednodávkového baklofenu, roflumilastu, memantinu a placeba u syndromu fragilního X
Cílem této studie je využít neurofyziologická hodnocení, behaviorální měření a klinická měření k posouzení toho, do jaké míry jsou deficity spojené se syndromem křehkého X od před podáním dávky po podání dávky pomocí farmakologie.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
45
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 45 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty ve věku 18–45 let, s FXS, kteří dokončili studii nazvanou „Mechanismy a mozkové okruhy podléhající syndromu křehkého X“ (IRB # 2015-8425) nebo vhodná základní opatření prostřednictvím Biorepository (2013-7327).
- FXS je definována jako úplná mutace FMR1 (>200 opakování CGG) potvrzená genetickým testováním.
- Celkový dobrý zdravotní stav zjištěný fyzikálním vyšetřením, anamnézou a laboratorním vyšetřením.
- Stanford Binet IQ <85
- Stabilní dávkování psychofarmak po dobu minimálně 4 týdnů.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s anamnézou intolerance baklofenu, roflumilastu nebo memantinu budou vyloučeni.
- Subjekty budou také vyloučeny, pokud během 3 měsíců užily jakýkoli zkoumaný lék, mají v anamnéze zneužívání návykových látek nebo závislost během 6 měsíců nebo významné psychiatrické nebo neurologické onemocnění CNS nesouvisející s FXS.
- Nekontrolované záchvaty nebo anamnéza epilepsie se záchvatem v posledních 6 měsících
- Sluchové nebo zrakové postižení, které nelze napravit na základě srovnávacích kritérií zrakového a sluchového screeneru.
- Středně těžké až těžké poškození ledvin nebo jater a stanovené lékařem studie zahrnujícím údaje z vyšetření, anamnézy a hodnocení laboratorních hodnot mimo jiné datové body.
- Užívání barbiturátů, benzodiazepinů, antiepileptik nebo jiných GABAergních nebo glutamátergních modulátorů
- Současné použití: Amifampridin, Butalbital, Kodein, Doxylamin, Ethanol, Hydrokodon, Isokarboxazid, Kava, Metoklopramid, Midazolam, Oxybate, Fenelzin, Promethazin, Thalidomid, Tranylcypromin, Trimethobenzamid, Erykon, Cimethobenzamid, Erykon, Cimethobenzamid, erythromycin, ciminoxamin, keketazolin
- Ti, kteří užívají jiné psychiatrické léky, musí být na stabilních dávkách po dobu 4 týdnů před základní návštěvou.
- Těhotenství nebo kojení. U žen ve fertilním věku bude proveden těhotenský test z moči.
- Potenciální jedinci s clearance kreatininu < 50 ml/min budou vyloučeni.
- Zjištěné zdravotní problémy, neschopnost tolerovat studijní postupy nebo studovaný lék podle uvážení hlavního zkoušejícího.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Základní věda
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Účastníci experimentální studie
Účastníci dostali v náhodném pořadí jednu dávku placeba, baklofenu, roflumilastu nebo memantinu s dvoutýdenním vymývacím obdobím mezi dávkami.
|
30 mg - Dodává se jako 10 mg a 20 mg tablety
dvě 10mg tablety
Ostatní jména:
250 mcg kapsle
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Účastníci kontrolní studie
Účastníci dostali v náhodném pořadí jednu dávku placeba, baklofenu, roflumilastu nebo memantinu s dvoutýdenním vymývacím obdobím mezi dávkami.
|
Placebo pilulka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna EEG relativního gama výkonu
Časové okno: Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
EEG relativní gama výkon v klidu byl vypočítán jako procento výkonu v gama frekvencích vzhledem k součtu výkonu ve všech frekvenčních pásmech, zprůměrováno napříč elektrodami a vypočteno samostatně v časových bodech před podáním dávky a po podání dávky.
Pro posouzení dopadu léku byla relativní gama síla před dávkou odečtena od relativní gama síly po dávce.
Vyšší čísla ukazují na relativní gama výkon po dávce; nižší čísla označují relativní gama sílu před dávkou.
|
Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinické globální dojmy-zlepšení
Časové okno: Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
The Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) vyžaduje, aby lékař vyhodnotil, jak moc se pacientova nemoc změnila ve srovnání s dobou před podáním dávky, z 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší).
|
Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
|
Klinické globální dojmy-zlepšení-pečovatel
Časové okno: Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
CGI-I vyžaduje, aby ošetřovatel vyhodnotil, jak moc se pacientova nemoc změnila ve srovnání s dobou před podáním dávky, z 1 (velmi se zlepšilo) do 7 (velmi mnohem horší).
|
Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
|
Vizuální analogová škála - Pečovatel
Časové okno: Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
Rodič nebo pečovatel bude požádán, aby zhodnotil, jakou míru úzkosti účastník vyjadřuje na linii mezi dvěma koncovými body (žádná úzkost až zhoršená úzkost).
|
Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pravděpodobnostní obrácené učení (PRL)
Časové okno: Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
Zkoušená osoba bude vyzvána, aby na počítači dokončila čtyři různé reverzní učební úlohy, z nichž každá měla dvě fáze: akvizici a reverzaci.
Účastníci budou instruováni, aby si vybrali jeden ze dvou identických podnětů umístěných na různých místech na obrazovce.
Chování účastníků bude posíleno na 80 % správných odpovědí a na 20 % nesprávných odpovědí.
Během akviziční fáze si účastníci vybrali jedno ze dvou umístění stimulů, dokud neidentifikovali správné umístění v 8 z 10 po sobě jdoucích pokusů.
Poté přešli do reverzní fáze, ve které se bez varování přepne správná poloha, a účastníci museli určit nové správné místo v 8 z 10 po sobě jdoucích pokusů.
Testování bylo přerušeno, pokud nedosáhli kritéria během 50 pokusů v žádné fázi.
Účastníci absolvovali dva cvičné testy, aby prokázali porozumění testu.
Spočítali jsme celkový počet pokusů pro dosažení kritéria a počet chyb po obrácení.
|
Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
|
NIH Cognitive Toolbox
Časové okno: 3 hodiny po dávce
|
Počítačové úlohy složené ze 3 dílčích testů, kde je zkoušenému ukázána řada cílových podnětů, složky ústního čtení, směrové rozhodování a slovní zásoba obrázků.
|
3 hodiny po dávce
|
|
Expresivní jazykové vzorkování (ELS)
Časové okno: 3 hodiny po dávce
|
Zkoušený poskytne ukázku svého mluveného jazyka, zatímco tvoří příběh příběhu.
Účastníci byli požádáni, aby vyprávěli příběh o obrázkové knize beze slov „Žába jde na večeři“.
Nejprve zkoušející ukázal účastníkovi každou stránku knihy v intervalu 10 s na stránku.
Zkoušející poté požádal účastníka, aby vyprávěl příběh stránku po stránce.
Zkoušející použil napsané výzvy, aby povzbudil účastníky, aby knihu vyprávěli svými vlastními slovy.
Digitální audio-zaznamenané vzorky byly poté deidentifikovány a přeneseny do UC Davis MIND Institute pro transkripci a analýzu.
Vzorky byly přepsány pomocí softwaru Systematic Analysis of Language Transcripts, 2018 Research Version (SALT).
Program SALT provádí předem určenou a přizpůsobenou analýzu textových jazykových souborů.
|
3 hodiny po dávce
|
|
Test pozornosti u dětí (KiTAP) Test bdělosti
Časové okno: Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
Počítačově řízený úkol, kdy se od vyšetřovaného vyžaduje, aby stiskl klávesu, když se na obrazovce zobrazí cílový podnět.
Skóre jsou prezentovány jako změna střední reakční doby (RT) v milisekundách.
|
Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
|
Sledování očí
Časové okno: Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
Vyšetřovaný bude sledovat sérii obrázků a videí na obrazovce počítače, kde video zachytí preferenci pohledu.
|
Před dávkou, 3 hodiny po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Craig A. Erickson, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. září 2022
Primární dokončení (Aktuální)
28. října 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
5. března 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
31. května 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. června 2022
První zveřejněno (Aktuální)
14. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
23. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Neurobehaviorální projevy
- Vrozené vady
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Intelektuální postižení
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Poruchy pohlavního chromozomu
- Chromozomové poruchy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- X-Linked Intellectual Disability
- Syndrom křehkého X
- Organické chemikálie
- Uhlovodíky
- Uhlovodíky, cyklické
- Kyseliny, acyklické
- Karboxylové kyseliny
- Kyselina gama-aminomáselná
- Aminobutyráty
- Butyráty
- Adamantane
- Sloučeniny přemostěného kruhu
- Amantadine
- Memantin
- Baklofen
- Roflumilast
Další identifikační čísla studie
- 2022-0202
- U54HD104461 (Grant/smlouva NIH USA)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .