단일 용량 약물 도전의 신경생리학적 및 임상적 효과 평가
2025년 12월 19일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
취약 X 증후군에서 Baclofen, Roflumilast, Memantine 및 위약 단회 투여의 신경생리학적 및 임상적 효과 평가
이 연구의 목적은 신경생리학적 평가, 행동 측정 및 임상 측정을 활용하여 약리학을 사용하여 투여 전에서 투여 후까지 취약한 X 증후군과 관련된 결손이 얼마나 되는지 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
45
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18-45세의 피험자는 "약한 X 증후군의 메커니즘 및 뇌 회로"(IRB # 2015-8425)라는 제목의 연구 또는 Biorepository(2013-7327)를 통한 적절한 기준 측정을 완료한 FXS가 있습니다.
- FXS는 유전자 검사로 확인된 전체 FMR1 돌연변이(>200 CGG 반복)로 정의됩니다.
- 신체 검사, 병력 및 실험실 검사를 통해 결정되는 일반적인 건강 상태.
- 스탠포드 비네 IQ <85
- 최소 4주 동안 향정신성 약물을 안정적으로 투여합니다.
제외 기준:
- 바클로펜, 로플루미라스트 또는 메만틴에 대한 불내성 병력이 있는 피험자는 제외됩니다.
- 3개월 이내에 연구용 약물을 복용했거나 6개월 이내에 약물 남용 또는 의존의 병력이 있거나 FXS와 관련되지 않은 중요한 정신과 또는 CNS 신경계 질환이 있는 경우 피험자도 제외됩니다.
- 조절되지 않는 발작 또는 지난 6개월 동안 발작을 동반한 간질 병력
- 시각 및 청각 스크리너 벤치마크를 기반으로 교정할 수 없는 청각 또는 시각 장애.
- 중등도에서 중증의 신장 또는 간 장애이며 다른 데이터 포인트 중에서 시험, 병력 및 실험실 가치 평가의 데이터를 통합하여 연구 의사에 의해 결정됩니다.
- 바르비튜레이트, 벤조디아제핀, 항간질제 또는 기타 GABAergic 또는 glutamatergic modulators의 사용
- 현재 사용: 아미팜프리딘, 부탈비탈, 코데인, 독실아민, 에탄올, 하이드로코돈, 이소카르복사지드, 카바, 메토클로프라미드, 미다졸람, 옥시베이트, 페넬진, 프로메타진, 탈리도마이드, 트라닐시프로민, 트리메토벤자미드, 에리스로마이신, 케토코나졸, 플루복사민, 에녹사신 및 시메티딘.
- 다른 정신과 약물을 복용하는 사람들은 기준선 방문 전 4주 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 임신 또는 모유 수유. 가임기 여성 피험자의 경우 소변 임신 검사를 실시합니다.
- 크레아티닌 청소율이 < 50 mL/min인 잠재적 피험자는 제외됩니다.
- 주요 조사자의 재량에 따라 확인된 의학적 문제, 연구 절차 또는 연구 약물을 견딜 수 없음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험 연구 참가자
참가자들은 무작위 순서로 위약, 바클로펜, 로플루미라스트 또는 메만틴을 1회 투여받았으며 투여 사이에 2주간의 휴약 기간이 있었습니다.
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30mg - 10mg 및 20mg 정제로 제공
10mg 정제 2개
다른 이름들:
250mcg 캡슐
다른 이름들:
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위약 비교기: 대조 연구 참가자
참가자들은 무작위 순서로 위약, 바클로펜, 로플루미라스트 또는 메만틴을 1회 투여받았으며 투여 사이에 2주간의 휴약 기간이 있었습니다.
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위약 알약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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EEG 상대 감마 파워의 변화
기간: 투여 전, 투여 후 3시간
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휴식시 EEG 상대 감마 파워는 모든 주파수 대역에서의 파워의 합에 대한 감마 주파수에서의 파워의 퍼센트로서 계산되었고, 전극들에 걸쳐 평균화되었으며, 투약 전 및 투약 후 시점에서 개별적으로 계산되었다.
약물의 영향을 평가하기 위해, 투여 전 상대 감마 파워를 투여 후 상대 감마 파워에서 뺍니다.
숫자가 높을수록 투여 후 상대적인 감마 파워가 더 높다는 것을 나타냅니다. 숫자가 낮을수록 투여 전 상대적인 감마 파워가 더 높음을 나타냅니다.
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투여 전, 투여 후 3시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적 글로벌 인상-개선
기간: 투여 전, 투여 후 3시간
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CGI-I(Clinical Global Impressions - Improvement)는 임상의가 환자의 질병이 투여 전과 비교하여 얼마나 많이 변했는지를 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 악화됨)까지 평가하도록 요구합니다.
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투여 전, 투여 후 3시간
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Clinical Global Impressions-개선-간병인
기간: 투여 전, 투여 후 3시간
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CGI-I는 간병인이 환자의 질병이 투여 전과 비교하여 얼마나 많이 변했는지를 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 악화됨)까지 평가하도록 요구합니다.
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투여 전, 투여 후 3시간
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시각적 아날로그 척도 - 간병인
기간: 투여 전, 투여 후 3시간
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부모 또는 간병인은 참가자가 두 끝점 사이의 선에서 얼마나 많은 불안을 표현하고 있는지 평가하도록 요청받을 것입니다(불안 없음에서 불안 악화).
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투여 전, 투여 후 3시간
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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확률적 반전 학습(PRL)
기간: 투여 전, 투여 후 3시간
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수험생은 컴퓨터에서 네 가지 반전 학습 작업을 완료하라는 메시지를 받게 되며 각 작업에는 획득 및 반전의 두 단계가 있습니다.
참가자는 화면의 서로 다른 위치에 있는 두 개의 동일한 자극 중 하나를 선택하라는 지시를 받습니다.
참가자 행동은 정답의 80%와 오답의 20%에서 강화됩니다.
획득 단계에서 참가자는 10번의 연속 시도 중 8번에서 올바른 위치를 식별할 때까지 두 자극 위치 중 하나를 선택했습니다.
그런 다음 경고 없이 올바른 위치가 바뀌는 역전 단계로 진행되었으며, 참가자는 10번의 연속 시도 중 8번에서 새로운 올바른 위치를 식별해야 했습니다.
테스트는 각 단계에서 50회 시도 이내에 기준에 도달하지 못한 경우 중단되었습니다.
참가자들은 테스트 이해력을 확립하기 위해 두 가지 모의 테스트를 완료했습니다.
기준에 도달하기 위한 총 시행 횟수와 역전 후 오류 횟수를 계산했습니다.
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투여 전, 투여 후 3시간
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NIH 인지 도구 상자
기간: 투여 후 3시간
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수험생에게 일련의 목표 자극, 구두 읽기 구성 요소, 방향성 의사 결정 및 그림 어휘가 표시되는 3개의 하위 테스트로 구성된 컴퓨터 작업입니다.
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투여 후 3시간
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ELS(표현 언어 샘플링)
기간: 투여 후 3시간
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수험생은 이야기의 내러티브를 만드는 동안 구어 샘플을 제공합니다.
참가자들은 말 없는 그림책 "개구리가 저녁 먹으러 간다"에 대한 이야기를 하도록 요청받았다.
먼저 심사관은 페이지당 10초 간격으로 참가자에게 책의 각 페이지를 보여주었다.
그런 다음 심사관은 참가자에게 이야기를 페이지별로 말하도록 요청했습니다.
시험관은 참가자가 자신의 말로 책을 설명하도록 격려하기 위해 스크립트 프롬프트를 활용했습니다.
그런 다음 디지털 오디오 녹음 샘플을 비식별 처리하고 전사 및 분석을 위해 UC Davis MIND 연구소로 전송했습니다.
샘플은 Systematic Analysis of Language Transcripts, 2018 Research Version 소프트웨어(SALT)를 사용하여 전사되었습니다.
SALT 프로그램은 텍스트 언어 파일의 미리 결정되고 사용자 정의된 분석을 수행합니다.
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투여 후 3시간
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어린이를 위한 주의력 테스트(KiTAP) 주의력 테스트
기간: 투여 전, 투여 후 3시간
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대상 자극이 화면에 제시될 때 피험자가 키를 눌러야 하는 컴퓨터 작업입니다.
점수는 중간 반응 시간(RT)의 변화(밀리초 단위)로 표시됩니다.
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투여 전, 투여 후 3시간
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아이트래킹
기간: 투여 전, 투여 후 3시간
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수험생은 컴퓨터 화면에서 일련의 사진과 비디오를 관찰하며 비디오는 시선 선호도를 포착합니다.
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투여 전, 투여 후 3시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Craig A. Erickson, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 9월 8일
기본 완료 (실제)
2025년 10월 28일
연구 완료 (추정된)
2026년 3월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 6월 9일
처음 게시됨 (실제)
2022년 6월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 19일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2022-0202
- U54HD104461 (미국 NIH 보조금/계약)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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