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Evaluación de los efectos neurofisiológicos y clínicos del desafío farmacológico de dosis única

25 de mayo de 2023 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Evaluación de los efectos neurofisiológicos y clínicos de dosis única de baclofeno, roflumilast, memantina y placebo en el síndrome de X frágil

El objetivo de este estudio es utilizar evaluaciones neurofisiológicas, medidas de comportamiento y medidas clínicas para evaluar la cantidad de déficits asociados con el síndrome de X frágil desde antes de la dosis hasta después de la dosis usando farmacología.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

45

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Craig A. Erickson, M.D.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 45 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos de 18 a 45 años, con SXF que completaron el estudio titulado "Mecanismos y circuitos cerebrales que subyacen al síndrome X frágil" (IRB n.º 2015-8425) o medidas de referencia apropiadas a través de Biorepositorio (2013-7327).
  • FXS se define como mutaciones FMR1 completas (>200 repeticiones CGG) confirmadas por pruebas genéticas.
  • Buena salud general según lo determinado por el examen físico, historial médico y análisis de laboratorio.
  • Stanford Binet CI <85
  • Dosis estable de psicofármacos durante al menos 4 semanas.

Criterio de exclusión:

  • Se excluirán los sujetos con antecedentes de intolerancia al baclofeno, roflumilast o memantina.
  • Los sujetos también serán excluidos si han tomado cualquier fármaco en investigación dentro de los 3 meses, tienen antecedentes de abuso o dependencia de sustancias dentro de los 6 meses, o enfermedad psiquiátrica o neurológica del SNC significativa no relacionada con FXS.
  • Convulsiones no controladas o antecedentes de epilepsia con una convulsión en los últimos 6 meses
  • Deficiencias auditivas o visuales que no se pueden corregir con base en los puntos de referencia del evaluador visual y auditivo.
  • Insuficiencia renal o hepática de moderada a grave y determinada por un médico del estudio que incorpore datos del examen, historial médico y evaluación de valores de laboratorio, entre otros puntos de datos.
  • Uso de barbitúricos, benzodiazepinas, antiepilépticos u otros moduladores GABAérgicos o glutamatérgicos
  • Uso actual de: amifampridina, butalbital, codeína, doxilamina, etanol, hidrocodona, isocarboxazida, kava, metoclopramida, midazolam, oxibato, fenelzina, prometazina, talidomida, tranilcipromina, trimetobenzamida, eritromicina, ketoconazol, fluvoxamina, enoxacina y cimetidina.
  • Aquellos que toman otros medicamentos psiquiátricos deben estar en dosis estables durante 4 semanas antes de la visita inicial.
  • Embarazo o lactancia. Para mujeres en edad fértil, se realizará una prueba de embarazo en orina.
  • Se excluirán los posibles sujetos con un aclaramiento de creatinina < 50 ml/min.
  • Problemas médicos identificados, incapacidad para tolerar los procedimientos del estudio o el fármaco del estudio según el criterio del investigador principal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Ciencia básica
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Todos los participantes del estudio
Los participantes recibieron, en orden aleatorio, una dosis única de placebo, baclofeno, roflumilast o memantina con un período de lavado de dos semanas entre dosis.
Droga: Placebo
Pastilla de placebo
Droga: Baclofeno
30 mg - Se suministra en comprimidos de 10 mg y 20 mg
Droga: Memantina
dos tabletas de 10 mg
Otros nombres:
  • NOMBRE
Droga: Roflumilast
Cápsula de 250 mcg
Otros nombres:
  • DIARIOSP

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la potencia gamma relativa del EEG
Periodo de tiempo: Predosis, 3 horas después de la dosis
La potencia gamma relativa de EEG en reposo se calculó como el porcentaje de potencia en las frecuencias gamma en relación con la suma de potencia en todas las bandas de frecuencia, se promedió entre electrodos y se calculó por separado en los puntos de tiempo previos y posteriores a la dosis. Para evaluar el impacto del fármaco, la potencia gamma relativa anterior a la dosis se sustrajo de la potencia gamma relativa posterior a la dosis. Los números más altos indican una posdosis de potencia gamma más relativa; los números más bajos indican una predosis de potencia gamma más relativa.
Predosis, 3 horas después de la dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impresiones Clínicas Globales-Mejora
Periodo de tiempo: Predosis, 3 horas después de la dosis
Las Impresiones Clínicas Globales - Mejora (CGI-I) requieren que el médico evalúe cuánto ha cambiado la enfermedad del paciente en relación con la dosis previa, de 1 (mucha mejoría) a 7 (mucho peor).
Predosis, 3 horas después de la dosis
Impresiones clínicas globales-Mejora-Cuidador
Periodo de tiempo: Predosis, 3 horas después de la dosis
El CGI-I requiere que el cuidador evalúe cuánto ha cambiado la enfermedad del paciente en relación con la dosis previa, de 1 (mucho mejor) a 7 (mucho peor).
Predosis, 3 horas después de la dosis
Escala Visual Analógica - Cuidador
Periodo de tiempo: Predosis, 3 horas después de la dosis
Se le pedirá al padre o cuidador que evalúe cuánta ansiedad está expresando el participante en una línea entre dos criterios de valoración (ninguna ansiedad a empeoramiento de la ansiedad).
Predosis, 3 horas después de la dosis

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Aprendizaje inverso probabilístico (PRL)
Periodo de tiempo: Predosis, 3 horas después de la dosis
Se le pedirá a un examinado que complete cuatro tareas diferentes de aprendizaje inverso en una computadora, cada una de las cuales tiene dos fases: Adquisición e Inversión. Se indicará a los participantes que elijan uno de dos estímulos idénticos colocados en diferentes lugares de la pantalla. Se reforzará el comportamiento de los participantes en el 80% de las respuestas correctas y en el 20% de las respuestas incorrectas. Durante la fase de adquisición, los participantes eligieron una de las dos ubicaciones de estímulo hasta que identificaron la ubicación correcta en 8 de 10 ensayos consecutivos. Luego, procedieron a la fase de inversión en la que se cambia la ubicación correcta sin previo aviso, y los participantes tuvieron que identificar la nueva ubicación correcta en 8 de 10 intentos consecutivos. Las pruebas se interrumpieron si no alcanzaban el criterio dentro de los 50 ensayos en cualquiera de las fases. Los participantes completaron dos pruebas de práctica para establecer la comprensión de la prueba. Calculamos el número total de intentos para alcanzar el criterio y el número de errores después de la reversión.
Predosis, 3 horas después de la dosis
Caja de herramientas cognitivas de los NIH
Periodo de tiempo: 3 horas después de la dosis
Tareas computarizadas compuestas de 3 subpruebas en las que se le muestra a un examinado una serie de estímulos objetivo, componentes de lectura oral, toma de decisiones direccionales y vocabulario de imágenes.
3 horas después de la dosis
Muestreo de lenguaje expresivo (ELS)
Periodo de tiempo: 3 horas después de la dosis
Un examinado proporcionará una muestra de su lenguaje hablado mientras crea una narración de una historia. Se pidió a los participantes que contaran la historia de un libro ilustrado sin palabras "Frog Goes to Dinner". Primero, el examinador mostraba al participante cada página del libro con un intervalo de 10 s por página. Luego, el examinador le pidió al participante que contara la historia página por página. El examinador utilizó indicaciones escritas para animar a los participantes a narrar el libro con sus propias palabras. Las muestras grabadas en audio digital se anonimizaron y se transfirieron al Instituto MIND de UC Davis para su transcripción y análisis. Las muestras se transcribieron utilizando el software Systematic Analysis of Language Transcripts, 2018 Research Version (SALT). El programa SALT realiza análisis predeterminados y personalizados de archivos de idioma de texto.
3 horas después de la dosis
Prueba de desempeño atencional para niños (KiTAP) Prueba de alerta
Periodo de tiempo: Predosis, 3 horas después de la dosis
Tarea computarizada en la que se requiere que un examinado presione una tecla cuando se presenta un estímulo objetivo en la pantalla. Las puntuaciones se presentan como cambios en la mediana del tiempo de reacción (RT), en milisegundos.
Predosis, 3 horas después de la dosis
Registro visual
Periodo de tiempo: Predosis, 3 horas después de la dosis
Un examinado observará una serie de imágenes y videos en una pantalla de computadora donde un video capturará la preferencia de la mirada.
Predosis, 3 horas después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Colaboradores

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Investigadores

  • Investigador principal: Craig A. Erickson, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de septiembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

14 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2022-0202
  • U54HD104461 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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