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Valutazione degli effetti neurofisiologici e clinici della sfida del farmaco a dose singola

19 dicembre 2025 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Valutazione degli effetti neurofisiologici e clinici di baclofene monodose, roflumilast, memantina e placebo nella sindrome dell'X fragile

Lo scopo di questo studio è utilizzare valutazioni neurofisiologiche, misure comportamentali e misure cliniche per valutare la quantità di deficit associati alla sindrome dell'X fragile dalla pre-dose alla post-dose utilizzando la farmacologia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

45

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età compresa tra 18 e 45 anni, con FXS che hanno completato lo studio intitolato "Meccanismi e circuiti cerebrali alla base della sindrome dell'X fragile" (IRB n. 2015-8425) o misure di riferimento appropriate tramite Biorepository (2013-7327).
  • FXS è definito come mutazioni FMR1 complete (>200 ripetizioni CGG) confermate da test genetici.
  • Buona salute generale determinata dall'esame fisico, dall'anamnesi e dagli esami di laboratorio.
  • Stanford Binet QI <85
  • Dosaggio stabile di farmaci psicotropi per almeno 4 settimane.

Criteri di esclusione:

  • Saranno esclusi i soggetti con una storia di intolleranza a baclofen, roflumilast o memantina.
  • I soggetti saranno esclusi anche se hanno assunto qualsiasi farmaco sperimentale entro 3 mesi, hanno una storia di abuso di sostanze o dipendenza entro 6 mesi o una significativa malattia psichiatrica o neurologica del SNC non correlata a FXS.
  • Convulsioni incontrollate o storia di epilessia con un attacco negli ultimi 6 mesi
  • Disabilità uditive o visive che non possono essere corrette sulla base di benchmark visivi e uditivi.
  • Compromissione renale o epatica da moderata a grave e determinata da un medico dello studio che incorpori i dati dell'esame, dell'anamnesi e della valutazione dei valori di laboratorio tra gli altri punti dati.
  • Uso di barbiturici, benzodiazepine, antiepilettici o altri modulatori GABAergici o glutamatergici
  • Uso corrente di: amifampridina, butalbital, codeina, doxilamina, etanolo, idrocodone, isocarbossazide, kava, metoclopramide, midazolam, oxibato, fenelzina, prometazina, talidomide, tranilcipromina, trimetobenzamide, eritromicina, ketoconazolo, fluvoxamina, enoxacina e cimetidina.
  • Coloro che assumono altri farmaci psichiatrici devono assumere dosi stabili per 4 settimane prima della visita di base.
  • Gravidanza o allattamento. Per i soggetti di sesso femminile in età fertile, verrà eseguito un test di gravidanza sulle urine.
  • Saranno esclusi i potenziali soggetti con una clearance della creatinina <50 ml/min.
  • Problemi medici identificati, incapacità di tollerare le procedure dello studio o il farmaco oggetto dello studio a discrezione del Ricercatore principale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti allo studio sperimentale
I partecipanti hanno ricevuto, in ordine casuale, una singola dose di placebo, baclofene, roflumilast o memantina con un periodo di washout di due settimane tra le dosi.
Droga: Baclofen
30 mg - Fornito in compresse da 10 mg e 20 mg
Droga: Memantina
due compresse da 10 mg
Altri nomi:
  • NAMENDA
Droga: Roflumilast
Capsula da 250 mcg
Altri nomi:
  • DAILIRESP
Comparatore placebo: Partecipanti allo studio di controllo
I partecipanti hanno ricevuto, in ordine casuale, una singola dose di placebo, baclofene, roflumilast o memantina con un periodo di washout di due settimane tra le dosi.
Droga: Placebo
Pillola placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della potenza gamma relativa dell'EEG
Lasso di tempo: Pre-dose, 3 ore dopo la dose
La potenza gamma relativa dell'EEG a riposo è stata calcolata come la percentuale di potenza nelle frequenze gamma rispetto alla somma della potenza in tutte le bande di frequenza, mediata tra gli elettrodi e calcolata separatamente nei punti temporali pre-dose e post-dose. Per valutare l'impatto del farmaco, la potenza gamma relativa pre-dose è stata sottratta dalla potenza gamma relativa post-dose. I numeri più alti indicano una potenza gamma più relativa post-dose; i numeri più bassi indicano una pre-dose di potenza gamma più relativa.
Pre-dose, 3 ore dopo la dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento delle impressioni globali cliniche
Lasso di tempo: Pre-dose, 3 ore dopo la dose
Il Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) richiede al medico di valutare quanto è cambiata la malattia del paziente rispetto alla pre-dose, da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggiore).
Pre-dose, 3 ore dopo la dose
Impressioni globali cliniche-Miglioramento-Assistente
Lasso di tempo: Pre-dose, 3 ore dopo la dose
Il CGI-I richiede al caregiver di valutare quanto è cambiata la malattia del paziente rispetto alla pre-dose, da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggiorata).
Pre-dose, 3 ore dopo la dose
Scala analogica visiva - Caregiver
Lasso di tempo: Pre-dose, 3 ore dopo la dose
Al genitore o al caregiver verrà chiesto di valutare quanta ansia sta esprimendo il partecipante su una linea tra due endpoint (nessuna ansia per l'ansia peggiorata).
Pre-dose, 3 ore dopo la dose

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Apprendimento probabilistico di inversione (PRL)
Lasso di tempo: Pre-dose, 3 ore dopo la dose
A un candidato verrà richiesto di completare quattro diverse attività di apprendimento inverso su un computer, ciascuna con due fasi: acquisizione e inversione. I partecipanti saranno istruiti a scegliere uno dei due stimoli identici posizionati in posizioni diverse sullo schermo. Il comportamento dei partecipanti sarà rafforzato sull'80% delle risposte corrette e sul 20% delle risposte errate. Durante la fase di acquisizione, i partecipanti hanno scelto una delle due posizioni dello stimolo fino a quando non hanno identificato la posizione corretta in 8 prove consecutive su 10. Quindi, sono passati alla fase di inversione in cui la posizione corretta viene cambiata senza preavviso e i partecipanti hanno dovuto identificare la nuova posizione corretta in 8 prove consecutive su 10. I test venivano interrotti se non raggiungevano i criteri entro 50 prove in entrambe le fasi. I partecipanti hanno completato due test pratici per stabilire la comprensione del test. Abbiamo calcolato il numero totale di prove per raggiungere il criterio e il numero di errori dopo l'inversione.
Pre-dose, 3 ore dopo la dose
Cassetta degli strumenti cognitivi NIH
Lasso di tempo: 3 ore dopo la somministrazione
Compiti computerizzati composti da 3 sottotest in cui a un candidato viene mostrata una serie di stimoli target, componenti di lettura orale, processo decisionale direzionale e vocabolario illustrato.
3 ore dopo la somministrazione
Campionamento del linguaggio espressivo (ELS)
Lasso di tempo: 3 ore dopo la somministrazione
Un candidato fornirà un campione della loro lingua parlata mentre creano una narrazione di una storia. Ai partecipanti è stato chiesto di raccontare la storia di un libro illustrato senza parole "La rana va a cena". Per prima cosa l'esaminatore ha mostrato al partecipante ogni pagina del libro a intervalli di 10 s per pagina. L'esaminatore ha quindi chiesto al partecipante di raccontare la storia pagina per pagina. L'esaminatore ha utilizzato suggerimenti scritti per incoraggiare i partecipanti a narrare il libro con le proprie parole. I campioni audio digitali registrati sono stati quindi anonimizzati e trasferiti all'UC Davis MIND Institute per la trascrizione e l'analisi. I campioni sono stati trascritti utilizzando l'analisi sistematica delle trascrizioni linguistiche, software 2018 Research Version (SALT). Il programma SALT esegue un'analisi predeterminata e personalizzata dei file di lingua del testo.
3 ore dopo la somministrazione
Test di prestazione attentiva per bambini (KiTAP) Test di vigilanza
Lasso di tempo: Pre-dose, 3 ore dopo la dose
Compito computerizzato in cui un candidato deve premere un tasto quando sullo schermo viene presentato uno stimolo target. I punteggi sono presentati come variazione del tempo di reazione mediano (RT), in millisecondi.
Pre-dose, 3 ore dopo la dose
Tracciamento oculare
Lasso di tempo: Pre-dose, 3 ore dopo la dose
Un candidato osserverà una serie di immagini e video sullo schermo di un computer in cui un video catturerà la preferenza dello sguardo.
Pre-dose, 3 ore dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Investigatori

  • Investigatore principale: Craig A. Erickson, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 settembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

28 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

5 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2022-0202
  • U54HD104461 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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