NF1に関連する皮膚神経線維腫を治療するDPCP
NF1に関連する皮膚神経線維腫を治療するために局所免疫調節剤ジフェンシプロンを使用する第I相非盲検試験
神経線維腫症 1 型 (NF1) は、最も一般的な遺伝性腫瘍素因症候群であり、2,500 人に 1 人の割合で発症します。 皮膚神経線維腫は良性で、成長は自己制限的です。しかし、腫瘍量が過剰である可能性があり、腫瘍は退縮せず、見栄えが悪く、痛みを伴い、かゆみを伴うことがあります. 現在、唯一の治療法は手術またはレーザーアブレーションです。ただし、結果は、同時に切除できる腫瘍の数、手術室の利用可能性、痛みを伴う回復によって制限され、再増殖の重大なリスクがあります。 皮膚神経線維腫の非侵襲的局所治療が強く求められています。 ジフェンシプロン (DPCP) は「ハプテン」薬であり、局所的に適用すると免疫系を活性化する小分子であり、他の皮膚疾患に対する皮膚免疫療法として研究されています。
これは、この治療の安全性と忍容性を主要評価項目として、腫瘍治療を副次的評価項目として検討する非盲検第 I 相試験です。 米国内の 1 つのセンターに約 30 人の被験者が登録されます。 測定可能な疾患と少なくとも 4 つの皮膚神経線維腫を有する NF1 の臨床診断を受けた被験者は、DPCP を神経線維腫に週 1 回 10 週間局所的に塗布します。
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準
- -研究チームの専門知識に従って臨床的に診断されたNF1。
- -生検が可能な、サイズが4mmを超える少なくとも4つの皮膚神経線維腫。
- 年齢は18歳以上。
- -書面によるインフォームドコンセントを理解する能力と署名する意欲。
- 出産の可能性のある女性と男性は、研究参加前、研究参加期間中、および治療終了後90日間、適切な避妊法を使用することに同意する必要があります。 この研究に参加している間に女性が妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせてください。
出産の可能性のある女性とは、次の基準を満たすすべての女性です (性的指向、卵管結紮を受けている、または選択により独身のままであることに関係なく)。
- -子宮摘出術または両側卵巣摘出術を受けていません。また
- 少なくとも連続 12 か月間、自然に閉経後になっていない (つまり、過去 12 か月連続で月経があった)。
除外基準
- 被験者は他の治験薬を受けていない可能性があります。
- -登録後2週間以内に次の全身療法のいずれかを服用している被験者：コルチコステロイド、免疫抑制剤、および/または研究の結果に影響を与える可能性のあるその他の薬物（全身または局所） 研究者の意見。
- -干渉する局所または全身療法の使用を必要とする、またはDPCPが適用される皮膚を排出する腋窩リンパ節流域のHIVまたはリンパ節切除術などの免疫応答を損なう可能性がある、影響を受ける領域の基礎疾患または皮膚科学的状態を有する被験者.
- -DPCPと同様の化学的または生物学的組成の化合物、またはDPCP軟膏製剤の他の成分に起因するアレルギー反応の病歴。
- -進行中または活動中の感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
- 被験者は、先天性異常の可能性と、このレジメンが授乳中の乳児に害を及ぼす可能性があるため、妊娠中または授乳中であってはなりません。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：DPCP
0.4%軟膏
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局所免疫調節剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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グレード3の有害事象のある被験者の割合
時間枠：77日目または107日目
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DPCPの安全性は、有害事象の共通用語基準（CTCAE）基準でグレード3の被験者の割合として測定されます。
具体的には、DPCP の安全性は、湿疹の CTCAE バージョン 5.0 に従って評価されます。
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77日目または107日目
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症状標準化評価尺度
時間枠：77日目または107日目
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DPCPの忍容性は、治療に直接関連する症状を経験した患者の主観的な反応によって測定されます。
具体的には、被験者は、標準化された評価尺度に基づいて、局所的な耐性について自身の症状を報告します。
被験者は、治療された各標的病変について、4 段階のスケール (0 なし、1 軽度、2 中等度、3 重度) を使用して、痛み、ヒリヒリ感、灼熱感、およびそう痒を評価します。
4 つのドメインのそれぞれは 4 段階で評価されます。各ドメインの範囲は 0 ～ 16 で、スコアが高いほど症状が深刻であることを示します。
総合点はありません。
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77日目または107日目
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Nicholas Gulati, MD, PhD、Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- 主任研究者：Rebecca Brown, MD, PhD、Icahn School of Medicine at Mount Sinai
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STUDY-22-00650
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
データの提案された使用が、この目的のために特定された独立した審査委員会 (「知識のある仲介者」) によって承認された研究者。
どんな目的でも。 連絡する他のメカニズム PI を指定します
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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