DPCP para tratar neurofibromas cutâneos associados à NF1
Um estudo aberto de fase I empregando o imunomodulador tópico Difenciprona para tratar neurofibromas cutâneos associados à NF1
A neurofibromatose tipo 1 (NF1) é a síndrome de predisposição tumoral genética mais comum, afetando até 1 em 2.500 indivíduos. Os neurofibromas cutâneos são benignos com crescimento autolimitado; no entanto, a carga tumoral pode ser excessiva, os tumores não regridem e podem ser desfigurantes, dolorosos e pruriginosos. Atualmente, o único tratamento é a cirurgia ou ablação a laser; no entanto, os resultados são limitados pelo número de tumores que podem ser removidos simultaneamente, disponibilidade de sala de cirurgia e recuperação dolorosa, com risco significativo de rebrota. Há uma forte necessidade de tratamentos tópicos não invasivos para neurofibromas cutâneos. A difenciprona (DPCP) é um medicamento "hapteno", uma pequena molécula que ativa o sistema imunológico quando aplicada topicamente, que tem sido investigada como imunoterapia cutânea para outras doenças da pele.
Este é um estudo aberto de Fase I que analisa a segurança e a tolerabilidade deste tratamento como desfecho primário e o tratamento do tumor como desfecho secundário. Aproximadamente 30 indivíduos serão inscritos em um único centro nos EUA. Indivíduos com diagnóstico clínico de NF1 que tenham doença mensurável e pelo menos 4 neurofibromas cutâneos terão DPCP aplicado topicamente em seus neurofibromas uma vez por semana durante 10 semanas.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão
- NF1 clinicamente diagnosticado de acordo com a experiência da equipe de estudo.
- Pelo menos quatro neurofibromas cutâneos maiores que 4 mm de tamanho que possam ser biopsiados.
- Idade ≥ 18 anos.
- Capacidade de compreensão e vontade de assinar um consentimento informado por escrito.
- As mulheres com potencial para engravidar e os homens devem concordar em usar contracepção adequada antes da entrada no estudo, durante a participação no estudo e por 90 dias após o término da terapia. Caso uma mulher engravide ou suspeite estar grávida durante a participação neste estudo, ela deve informar seu médico assistente imediatamente.
Uma mulher com potencial para engravidar é qualquer mulher (independentemente da orientação sexual, de ter feito uma laqueadura ou de permanecer celibatária por opção) que atenda aos seguintes critérios:
- Não foi submetida a histerectomia ou ooforectomia bilateral; ou
- Não esteve naturalmente na pós-menopausa por pelo menos 12 meses consecutivos (ou seja, teve menstruação em qualquer momento nos 12 meses consecutivos anteriores).
Critério de exclusão
- Os sujeitos podem não estar recebendo nenhum outro agente de investigação.
- Indivíduos que tomam qualquer uma das seguintes terapias sistêmicas dentro de 2 semanas após a inscrição: corticosteróides, imunossupressores e/ou quaisquer outros medicamentos (sistêmicos ou tópicos) que possam afetar o resultado do estudo na opinião do investigador.
- Indivíduos com quaisquer doenças subjacentes ou condições dermatológicas das áreas afetadas que exijam o uso de terapia tópica ou sistêmica interferente, ou que possam prejudicar as respostas imunes, como HIV ou linfadenectomia da bacia linfonodal axilar que drena a pele onde o DPCP será aplicado .
- Histórico de reações alérgicas atribuídas a compostos de composição química ou biológica semelhante ao DPCP, ou a qualquer outro componente da formulação da pomada DPCP.
- Doença intercorrente não controlada, incluindo, mas não se limitando a, infecção contínua ou ativa, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina pectoris instável, arritmia cardíaca ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo.
- Os indivíduos não devem estar grávidas ou amamentando devido ao potencial de anormalidades congênitas e ao potencial deste regime de prejudicar lactentes.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: DPCP
0,4% pomada
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imunomodulador tópico
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção de indivíduos com um evento adverso de grau 3
Prazo: no dia 77 ou 107
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A segurança do DPCP será medida como a proporção de indivíduos com grau 3 nos critérios dos Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE).
Especificamente, a segurança do DPCP será avaliada de acordo com CTCAE para eczema, versão 5.0.
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no dia 77 ou 107
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Escala de avaliação padronizada de sintomas
Prazo: no dia 77 ou 107
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A tolerabilidade do DPCP será medida pela resposta subjetiva de pacientes que apresentam sintomas diretamente relacionados à terapia.
Especificamente, o sujeito relatará seus próprios sintomas de tolerabilidade local com base em uma escala de avaliação padronizada.
O sujeito avaliará a dor, ardor, queimação e prurido usando uma escala de 4 pontos (0 nenhum, 1 leve, 2 moderado, 3 grave) para cada lesão alvo tratada.
Cada um dos quatro domínios será classificado na escala de 4 pontos, cada domínio varia de 0 a 16, com pontuação mais alta indicando sintomas mais graves.
Não há pontuação geral.
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no dia 77 ou 107
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nicholas Gulati, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Investigador principal: Rebecca Brown, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias da Bainha Nervosa
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias do Sistema Nervoso Periférico
- Neurofibromatoses
- Neurofibroma
Outros números de identificação do estudo
- STUDY-22-00650
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Investigadores cuja proposta de uso dos dados foi aprovada por um comitê de revisão independente ('intermediário instruído') identificado para essa finalidade.
Qualquer propósito. Especifique PI de outro mecanismo a ser contatado
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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