DPCP NF1:een liittyvien ihon neurofibroomien hoitoon
Vaihe I, avoin tutkimus, jossa käytettiin paikallista immunomodulaattoria Diphencyprone hoitamaan NF1:een liittyviä ihon neurofibroomeja
Neurofibromatoosi tyyppi 1 (NF1) on yleisin geneettinen kasvainalttiusoireyhtymä, jota esiintyy jopa 1 henkilöllä 2500:sta. Ihon neurofibroomat ovat hyvänlaatuisia ja niiden kasvu on itsestään rajoittunutta; kasvaintaakka voi kuitenkin olla liiallista, kasvaimet eivät taantu ja ne voivat olla vääristäviä, tuskallisia ja kutiavia. Tällä hetkellä ainoa hoitomuoto on leikkaus tai laserablaatio; tuloksia rajoittaa kuitenkin samanaikaisesti poistettavissa olevien kasvainten määrä, leikkaussalin saatavuus ja kivulias toipuminen, johon liittyy merkittävä uudelleenkasvun riski. On olemassa vahva tarve noninvasiivisille paikallisille hoidoille ihon neurofibroomeille. Diphencyprone (DPCP) on "hapteeni"-lääke, pieni molekyyli, joka aktivoi immuunijärjestelmää paikallisesti käytettynä, ja jota on tutkittu ihon immunoterapiana muihin ihosairauksiin.
Tämä on avoin vaihe I tutkimus, jossa tarkastellaan tämän hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä ensisijaisena päätetapahtumana ja kasvainhoitoa toissijaisena päätetapahtumana. Noin 30 tutkittavaa rekisteröidään yhteen keskukseen Yhdysvalloissa. Potilaille, joilla on kliininen NF1-diagnoosi ja joilla on mitattavissa oleva sairaus ja vähintään 4 ihon neurofibroomaa, annetaan DPCP:tä paikallisesti neurofibroomaan kerran viikossa 10 viikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Kliinisesti diagnosoitu NF1 tutkimusryhmän asiantuntemuksen mukaisesti.
- Ainakin neljä yli 4 mm:n kokoista ihon neurofibroomaa, joista voidaan ottaa biopsia.
- Ikä ≥ 18 vuotta.
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumus.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä ennen tutkimukseen tuloa, tutkimukseen osallistumisen ajan ja 90 päivän ajan hoidon päättymisen jälkeen. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana osallistuessaan tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille.
Hedelmällisessä iässä oleva nainen on mikä tahansa nainen (riippumatta seksuaalisesta suuntautumisesta, jolle on tehty munanjohtimien sidonta tai joka on pysynyt selibaatissa valinnan mukaan), joka täyttää seuraavat kriteerit:
- Hänelle ei ole tehty kohdunpoistoa tai molemminpuolista munanpoistoa; tai
- Hän ei ole ollut luonnollisesti postmenopausaalisessa vähintään 12 peräkkäisen kuukauden aikana (eli kuukautiset on ollut milloin tahansa edeltävän 12 peräkkäisen kuukauden aikana).
Poissulkemiskriteerit
- Koehenkilöt eivät saa saada muita tutkimusaineita.
- Koehenkilöt, jotka saavat mitä tahansa seuraavista systeemisistä hoidoista 2 viikon sisällä ilmoittautumisesta: kortikosteroidit, immunosuppressantit ja/tai mitkä tahansa muut lääkkeet (systeemiset tai paikalliset), jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa tutkimuksen tulokseen.
- Potilaat, joilla on sairastuneiden alueiden taustalla olevia sairauksia tai dermatologisia sairauksia, jotka vaativat häiritsevän paikallisen tai systeemisen hoidon käyttöä tai jotka voivat heikentää immuunivasteita, kuten HIV tai kainaloiden imusolmukealtaan lymfadenektomia, joka tyhjentää ihon, johon DPCP:tä käytetään .
- Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin DPCP tai jokin muu DPCP-voidevalmisteen ainesosa.
- Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.
- Koehenkilöt eivät saa olla raskaana tai imettävät, koska ne voivat aiheuttaa synnynnäisiä poikkeavuuksia ja koska tämä hoito-ohjelma voi vahingoittaa imeviä imeväisiä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: DPCP
0,4% voide
|
paikallinen immunomodulaattori
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on 3. asteen haittatapahtuma
Aikaikkuna: päivänä 77 tai 107
|
DPCP:n turvallisuus mitataan niiden koehenkilöiden osuutena, joilla on CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) -kriteerit.
Erityisesti DPCP:n turvallisuus arvioidaan ekseeman CTCAE:n version 5.0 mukaisesti.
|
päivänä 77 tai 107
|
|
Oireiden standardisoitu arviointiasteikko
Aikaikkuna: päivänä 77 tai 107
|
DPCP:n siedettävyys mitataan niiden potilaiden subjektiivisella vasteella, joilla on suoraan hoitoon liittyviä oireita.
Tarkemmin sanottuna koehenkilö raportoi omat paikallisen siedettävyyden oireensa standardoidun arviointiasteikon perusteella.
Koehenkilö arvioi kipua, pistelyä, polttamista ja kutinaa käyttämällä 4-pisteistä asteikkoa (0 ei mitään, 1 lievä, 2 kohtalaista, 3 vakavaa) kullekin hoidetulle kohdeleesiolle.
Jokainen neljästä alueesta arvostellaan 4-pisteen asteikolla, kukin alue vaihtelee välillä 0-16, korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampia oireita.
Kokonaispistemäärää ei ole.
|
päivänä 77 tai 107
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Nicholas Gulati, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Päätutkija: Rebecca Brown, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Kasvaimet, hermokudos
- Ääreishermoston sairaudet
- Hermoston kasvaimet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Hermotupen kasvaimet
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Ääreishermoston kasvaimet
- Neurofibromatoosit
- Neurofibroma
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY-22-00650
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tutkijat, joiden ehdotettu tietojen käyttö on tähän tarkoitukseen nimetty riippumaton arviointikomitea ("oppinut välittäjä") hyväksynyt.
Mikä tahansa tarkoitus. Määritä muu mekanismin PI, johon ollaan yhteydessä
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .