- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05438290
DPCP para tratar neurofibromas cutáneos asociados con NF1
Un estudio abierto de fase I que emplea el inmunomodulador tópico difenciprona para tratar los neurofibromas cutáneos asociados con la NF1
La neurofibromatosis tipo 1 (NF1) es el síndrome de predisposición genética a tumores más común y afecta hasta 1 de cada 2500 personas. Los neurofibromas cutáneos son benignos con crecimiento autolimitado; sin embargo, la carga tumoral puede ser excesiva, los tumores no retroceden y pueden causar desfiguración, dolor y comezón. Actualmente, el único tratamiento es la cirugía o la ablación con láser; sin embargo, los resultados están limitados por la cantidad de tumores que se pueden extirpar simultáneamente, la disponibilidad de quirófanos y la recuperación dolorosa, con un riesgo significativo de rebrote. Existe una gran necesidad de tratamientos tópicos no invasivos para los neurofibromas cutáneos. La difenciprona (DPCP) es un medicamento "hapteno", una pequeña molécula que activa el sistema inmunitario cuando se aplica tópicamente, que se ha investigado como inmunoterapia cutánea para otras afecciones de la piel.
Este es un estudio abierto de Fase I que analiza la seguridad y la tolerabilidad de este tratamiento como criterio de valoración principal y el tratamiento del tumor como criterio de valoración secundario. Se inscribirán aproximadamente 30 sujetos en un solo centro dentro de los EE. UU. A los sujetos con un diagnóstico clínico de NF1 que tienen enfermedad medible y al menos 4 neurofibromas cutáneos, se les aplicará DPCP tópicamente a sus neurofibromas una vez por semana durante 10 semanas.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión
- NF1 diagnosticada clínicamente según la experiencia del equipo de estudio.
- Al menos cuatro neurofibromas cutáneos mayores de 4 mm susceptibles de biopsia.
- Edad ≥ 18 años.
- Capacidad de comprensión y disposición para firmar un consentimiento informado por escrito.
- Las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar usar métodos anticonceptivos adecuados antes de ingresar al estudio, durante la duración de la participación en el estudio y durante los 90 días posteriores a la finalización de la terapia. Si una mujer queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras participa en este estudio, debe informar a su médico tratante de inmediato.
Una mujer en edad fértil es cualquier mujer (independientemente de su orientación sexual, que se haya sometido a una ligadura de trompas o que permanezca célibe por elección) que cumpla con los siguientes criterios:
- No se ha sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral; o
- No ha sido posmenopáusica natural durante al menos 12 meses consecutivos (es decir, ha tenido menstruación en cualquier momento en los 12 meses consecutivos anteriores).
Criterio de exclusión
- Es posible que los sujetos no estén recibiendo ningún otro agente en investigación.
- Sujetos que toman cualquiera de las siguientes terapias sistémicas dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción: corticosteroides, inmunosupresores y/o cualquier otro medicamento (sistémico o tópico) que pueda afectar el resultado del estudio en opinión del investigador.
- Sujetos con enfermedades subyacentes o afecciones dermatológicas de las áreas afectadas que requieran el uso de terapia tópica o sistémica de interferencia, o que puedan afectar las respuestas inmunitarias como el VIH o la linfadenectomía de la cuenca del ganglio linfático axilar que drena la piel donde se aplicará DPCP .
- Historial de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos de composición química o biológica similar a la DPCP, o cualquiera de los otros componentes de la formulación de la pomada DPCP.
- Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infección en curso o activa, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
- Los sujetos no deben estar embarazadas ni amamantando debido al potencial de anomalías congénitas y el potencial de este régimen para dañar a los lactantes.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: DPCP
Pomada al 0,4%
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inmunomodulador tópico
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos con un evento adverso de grado 3
Periodo de tiempo: en el día 77 o 107
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La seguridad de DPCP se medirá como la proporción de sujetos con un grado 3 en los criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE).
Específicamente, la seguridad de DPCP se evaluará según CTCAE para eczema, versión 5.0.
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en el día 77 o 107
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Escala de valoración estandarizada de síntomas
Periodo de tiempo: en el día 77 o 107
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La tolerabilidad de DPCP se medirá por la respuesta subjetiva de los pacientes que experimenten síntomas directamente relacionados con la terapia.
Específicamente, el sujeto informará sus propios síntomas de tolerabilidad local en base a una escala de evaluación estandarizada.
El sujeto evaluará el dolor, el escozor, el ardor y el prurito utilizando una escala de 4 puntos (0 ninguno, 1 leve, 2 moderado, 3 severo) para cada lesión objetivo tratada.
Cada uno de los cuatro dominios se calificará en la escala de 4 puntos, cada dominio va de 0 a 16, donde una puntuación más alta indica síntomas más graves.
No hay puntuación global.
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en el día 77 o 107
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nicholas Gulati, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Investigador principal: Rebecca Brown, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Neoplasias de la vaina nerviosa
- Síndromes neurocutáneos
- Neoplasias del Sistema Nervioso Periférico
- Neurofibromatosis
- Neurofibroma
Otros números de identificación del estudio
- STUDY-22-00650
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Investigadores cuyo uso propuesto de los datos haya sido aprobado por un comité de revisión independiente ('intermediario informado') identificado para este fin.
Cualquier propósito. Especificar otro mecanismo PI para ser contactado
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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