DPCP w leczeniu nerwiakowłókniaków skóry związanych z NF1
Otwarte badanie fazy I z zastosowaniem miejscowego immunomodulatora difencypronu w leczeniu nerwiakowłókniaków skóry związanych z NF1
Nerwiakowłókniakowatość typu 1 (NF1) jest najczęstszym genetycznym zespołem predyspozycji do nowotworów, dotykającym do 1 na 2500 osób. Nerwiakowłókniaki skórne są łagodne z samoograniczającym się wzrostem; jednak obciążenie guzem może być nadmierne, guzy nie cofają się i mogą być szpecące, bolesne i swędzące. Obecnie jedynym sposobem leczenia jest operacja lub ablacja laserowa; jednak wyniki są ograniczone liczbą guzów, które można jednocześnie usunąć, dostępnością sali operacyjnej i bolesnym powrotem do zdrowia, ze znacznym ryzykiem ponownego wzrostu. Istnieje duże zapotrzebowanie na nieinwazyjne miejscowe metody leczenia nerwiakowłókniaków skóry. Difencypron (DPCP) to lek „hapten”, mała cząsteczka, która aktywuje układ odpornościowy po zastosowaniu miejscowym, co zostało zbadane jako skórna immunoterapia innych chorób skóry.
Jest to otwarte badanie fazy I oceniające bezpieczeństwo i tolerancję tego leczenia jako pierwszorzędowy punkt końcowy oraz leczenie nowotworu jako drugorzędowy punkt końcowy. Około 30 pacjentów zostanie zapisanych w jednym ośrodku w USA. Osobom z kliniczną diagnozą NF1, u których występuje mierzalna choroba i co najmniej 4 nerwiakowłókniaki skóry, DPCP będzie aplikowany miejscowo na nerwiakowłókniaki raz w tygodniu przez 10 tygodni.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia
- Klinicznie zdiagnozowany NF1 zgodnie z wiedzą zespołu badawczego.
- Co najmniej cztery nerwiakowłókniaki skóry większe niż 4 mm, które można poddać biopsji.
- Wiek ≥ 18 lat.
- Zdolność zrozumienia i chęć podpisania pisemnej świadomej zgody.
- Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed włączeniem do badania, przez cały czas trwania badania i przez 90 dni po zakończeniu leczenia. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że jest w ciąży podczas udziału w tym badaniu, powinna natychmiast poinformować o tym swojego lekarza prowadzącego.
Kobieta w wieku rozrodczym to każda kobieta (niezależnie od orientacji seksualnej, po podwiązaniu jajowodów lub pozostawaniu w celibacie z wyboru), która spełnia następujące kryteria:
- Nie została poddana histerektomii ani obustronnemu wycięciu jajników; lub
- Nie była naturalnie po menopauzie przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy (tj. miała miesiączkę w dowolnym momencie w ciągu poprzedzających 12 kolejnych miesięcy).
Kryteria wyłączenia
- Badani mogą nie otrzymywać żadnych innych agentów śledczych.
- Osoby przyjmujące którąkolwiek z następujących terapii ogólnoustrojowych w ciągu 2 tygodni od włączenia: kortykosteroidy, leki immunosupresyjne i/lub inne leki (ogólnoustrojowe lub miejscowe), które w opinii badacza mogą wpłynąć na wynik badania.
- Osoby z chorobami podstawowymi lub schorzeniami dermatologicznymi dotkniętych obszarów, które wymagają zastosowania zakłócającej terapii miejscowej lub ogólnoustrojowej lub które mogą upośledzać odpowiedzi immunologiczne, takie jak HIV lub limfadenektomia miski węzłów chłonnych pachowych, która drenuje skórę w miejscu, w którym ma być zastosowany DPCP .
- Historia reakcji alergicznych przypisywanych związkom o składzie chemicznym lub biologicznym podobnym do DPCP lub któregokolwiek z pozostałych składników preparatu maści DPCP.
- Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi trwająca lub czynna infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna, zaburzenia rytmu serca lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczają zgodność z wymogami badania.
- Pacjentki nie mogą być w ciąży ani karmić piersią ze względu na możliwość wystąpienia wad wrodzonych oraz potencjalne szkody dla karmionego niemowlęcia przez ten schemat leczenia.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: DPCP
0,4% maść
|
miejscowy immunomodulator
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów ze zdarzeniem niepożądanym stopnia 3
Ramy czasowe: w dniu 77 lub 107
|
Bezpieczeństwo DPCP będzie mierzone jako odsetek pacjentów z oceną 3 według kryteriów Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
W szczególności bezpieczeństwo DPCP zostanie ocenione zgodnie z CTCAE dla egzemy, wersja 5.0.
|
w dniu 77 lub 107
|
|
Standaryzowana skala oceny objawów
Ramy czasowe: w dniu 77 lub 107
|
Tolerancja DPCP będzie mierzona subiektywną odpowiedzią pacjentów, u których wystąpią objawy bezpośrednio związane z terapią.
Konkretnie, podmiot będzie zgłaszał własne objawy miejscowej tolerancji w oparciu o znormalizowaną skalę oceny.
Osobnik oceni ból, kłucie, pieczenie i świąd przy użyciu 4-punktowej skali (0 brak, 1 łagodny, 2 umiarkowany, 3 ciężki) dla każdej leczonej docelowej zmiany chorobowej.
Każda z czterech domen zostanie oceniona w 4-punktowej skali, każda domena mieści się w zakresie od 0-16, przy czym wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy.
Nie ma ogólnego wyniku.
|
w dniu 77 lub 107
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Nicholas Gulati, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Główny śledczy: Rebecca Brown, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Nowotwory, tkanka nerwowa
- Choroby obwodowego układu nerwowego
- Nowotwory Układu Nerwowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zespoły nowotworowe, dziedziczne
- Nowotwory osłonek nerwowych
- Zespoły nerwowo-skórne
- Nowotwory obwodowego układu nerwowego
- Nerwiakowłókniakowatość
- Nerwiakowłókniak
Inne numery identyfikacyjne badania
- STUDY-22-00650
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Badacze, których proponowane wykorzystanie danych zostało zatwierdzone przez niezależną komisję rewizyjną („uczony pośrednik”) wyznaczoną do tego celu.
Dowolny cel. Określ inny mechanizm PI, z którym chcesz się skontaktować
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .