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DPCP per il trattamento dei neurofibromi cutanei associati a NF1

2 maggio 2024 aggiornato da: Nicholas Gulati

Uno studio di fase I in aperto che utilizza l'immunomodulatore topico Diphencyprone per il trattamento dei neurofibromi cutanei associati a NF1

La neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) è la sindrome di predisposizione genetica al tumore più comune, che colpisce fino a 1 persona su 2500. I neurofibromi cutanei sono benigni con crescita autolimitata; tuttavia, il carico tumorale può essere eccessivo, i tumori non regrediscono e possono essere deturpanti, dolorosi e pruriginosi. Attualmente l'unico trattamento è la chirurgia o l'ablazione laser; tuttavia, i risultati sono limitati dal numero di tumori che possono essere rimossi contemporaneamente, dalla disponibilità della sala operatoria e dal recupero doloroso, con un rischio significativo di ricrescita. C'è una forte necessità di trattamenti topici non invasivi per i neurofibromi cutanei. Il diphencyprone (DPCP) è un farmaco "aptene", una piccola molecola che attiva il sistema immunitario se applicato localmente, che è stato studiato come immunoterapia cutanea per altre condizioni della pelle.

Questo è uno studio di fase I in aperto che esamina la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento come endpoint primario e il trattamento del tumore come endpoint secondario. Circa 30 soggetti saranno arruolati in un unico centro negli Stati Uniti. I soggetti con una diagnosi clinica di NF1 che hanno malattia misurabile e almeno 4 neurofibromi cutanei, avranno DPCP applicato localmente ai loro neurofibromi una volta alla settimana per 10 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ogni soggetto dopo il consenso verrà sottoposto a biopsia di un neurofibroma cutaneo prima del trattamento. Il partecipante verrà quindi sottoposto a un trattamento di sensibilizzazione alla pelle "normale" e a un neurofibroma per attivare il sistema immunitario contro il farmaco sperimentale. 14 giorni dopo la sensibilizzazione, i pazienti inizieranno la prima delle 10 dosi di trattamento settimanali fino a un minimo di 3, fino a 20 neurofibromi cutanei. Il partecipante può richiedere fino a 2 esposizioni di sensibilizzazione aggiuntive. Quando l'investigatore ha determinato che si è verificata la sensibilizzazione, ogni soggetto avrà una biopsia cutanea di un neurofibroma trattato 3 giorni dopo il trattamento iniziale il giorno 17 al fine di indagare sugli effetti cellulari e molecolari del trattamento. Il resto dei trattamenti verrà applicato una volta alla settimana nei giorni 21, 28, 35, 42, 49, 56, 63, 70 e 77. La visita di follow-up avverrà il giorno 107. I tumori verranno fotografati allo screening e ad ogni visita di trattamento e, inoltre, verrà eseguita la fotografia di tutto il corpo il giorno 0 e il giorno 107 per valutare gli effetti fuori bersaglio sui neurofibromi cutanei che non sono stati trattati direttamente. Il giorno 107, un terzo neurofibroma cutaneo sarà sottoposto a biopsia per i risultati molecolari e immunoistopatologici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  • NF1 clinicamente diagnosticato secondo l'esperienza del team di studio.
  • Almeno quattro neurofibromi cutanei di dimensioni superiori a 4 mm che possono essere sottoposti a biopsia.
  • Età ≥ 18 anni.
  • Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un consenso informato scritto.
  • Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata prima dell'ingresso nello studio, per la durata della partecipazione allo studio e per 90 giorni dopo il completamento della terapia. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo durante la partecipazione a questo studio, deve informare immediatamente il proprio medico curante.

  • Una donna in età fertile è qualsiasi donna (indipendentemente dall'orientamento sessuale, dopo aver subito una legatura delle tube o rimanere celibe per scelta) che soddisfa i seguenti criteri:

    1. Non ha subito un intervento di isterectomia o ovariectomia bilaterale; o
    2. Non è stata naturalmente in postmenopausa per almeno 12 mesi consecutivi (cioè, ha avuto mestruazioni in qualsiasi momento nei precedenti 12 mesi consecutivi).

Criteri di esclusione

  • I soggetti potrebbero non ricevere altri agenti sperimentali.
  • - Soggetti che assumono una delle seguenti terapie sistemiche entro 2 settimane dall'arruolamento: corticosteroidi, immunosoppressori e/o qualsiasi altro farmaco (sistemico o topico) che possa influenzare l'esito dello studio secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Soggetti con malattie di base o condizioni dermatologiche delle aree interessate che richiedono l'uso di una terapia topica o sistemica interferente o che possono compromettere le risposte immunitarie come l'HIV o la linfoadenectomia del bacino linfonodale ascellare che drena la pelle in cui deve essere applicato il DPCP .
  • Storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile a DPCP o a uno qualsiasi degli altri componenti della formulazione dell'unguento DPCP.
  • Malattia intercorrente incontrollata inclusa, ma non limitata a, infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmia cardiaca o malattia psichiatrica/situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio.
  • I soggetti non devono essere in gravidanza o in allattamento a causa della possibilità di anomalie congenite e del potenziale di questo regime di danneggiare i lattanti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DPCP
Unguento allo 0,4%.
Droga: DPCP
immunomodulatore topico
Altri nomi:
  • diphencyprone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con un evento avverso di grado 3
Lasso di tempo: al giorno 77 o 107
La sicurezza del DPCP sarà misurata come percentuale di soggetti con un grado 3 sui criteri CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events). In particolare, la sicurezza del DPCP sarà valutata secondo CTCAE per l'eczema, versione 5.0.
al giorno 77 o 107
Scala di valutazione standardizzata dei sintomi
Lasso di tempo: al giorno 77 o 107
La tollerabilità del DPCP sarà misurata dalla risposta soggettiva dei pazienti che manifestano sintomi direttamente correlati alla terapia. Nello specifico, il soggetto riporterà i propri sintomi di tollerabilità locale sulla base di una scala di valutazione standardizzata. Il soggetto valuterà dolore, bruciore, bruciore e prurito utilizzando una scala a 4 punti (0 nessuno, 1 lieve, 2 moderato, 3 grave) per ciascuna lesione bersaglio trattata. Ciascuno dei quattro domini sarà classificato sulla scala a 4 punti, ogni dominio va da 0 a 16, con un punteggio più alto che indica sintomi più gravi. Non esiste un punteggio complessivo.
al giorno 77 o 107

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nicholas Gulati

Investigatori

  • Investigatore principale: Nicholas Gulati, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Investigatore principale: Rebecca Brown, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 settembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

17 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

17 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

29 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY-22-00650

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati in questo articolo, previa anonimizzazione (testo, tabelle, figure e appendici).

Periodo di condivisione IPD

Subito dopo la pubblicazione. Nessuna data di fine.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Investigatori il cui utilizzo proposto dei dati è stato approvato da un comitato di revisione indipendente ("intermediario istruito") individuato a tale scopo.

Qualsiasi scopo. Specificare Altro Meccanismo PI da contattare

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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