NF1과 관련된 피부 신경 섬유종을 치료하는 DPCP
NF1과 관련된 피부 신경 섬유종을 치료하기 위해 국소 면역 조절제 Diphencyprone을 사용하는 1상 공개 라벨 연구
신경섬유종증 유형 1(NF1)은 가장 흔한 유전적 종양 소인 증후군으로, 2500명 중 최대 1명에게 영향을 미칩니다. 피부 신경 섬유종은 자기 제한적 성장으로 양성입니다. 그러나 종양 부담이 과도할 수 있고 종양이 퇴행하지 않으며 모양이 손상되고 통증이 있으며 가려울 수 있습니다. 현재 유일한 치료법은 수술이나 레이저 절제입니다. 그러나 결과는 동시에 제거할 수 있는 종양의 수, 수술실 이용 가능성, 고통스러운 회복, 상당한 재성장 위험에 의해 제한됩니다. 피부 신경 섬유종에 대한 비침습적 국소 치료에 대한 강력한 필요성이 있습니다. 디펜시프론(DPCP)은 국소 적용 시 면역 체계를 활성화하는 소분자 "합텐(hapten)" 약물로, 다른 피부 상태에 대한 피부 면역 요법으로 조사되었습니다.
이것은 이 치료의 안전성과 내약성을 1차 종점으로, 종양 치료를 2차 종점으로 보는 오픈 라벨 1상 연구입니다. 약 30명의 피험자가 미국 내의 단일 센터에 등록됩니다. 측정 가능한 질병 및 최소 4개의 피부 신경섬유종이 있는 NF1의 임상 진단을 받은 피험자는 10주 동안 매주 1회 신경섬유종에 국소적으로 DPCP를 적용할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준
- 연구 팀의 전문성에 따라 임상적으로 진단된 NF1.
- 생검이 가능한 크기가 4mm 이상인 피부 신경섬유종 4개 이상.
- 연령 ≥ 18세.
- 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력.
- 가임 여성과 남성은 연구 참여 전, 연구 참여 기간 동안, 치료 완료 후 90일 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.
임신 가능성이 있는 여성은 다음 기준을 충족하는 모든 여성입니다(성적 취향, 난관 결찰을 받았거나 선택에 따라 금욕을 유지함).
- 자궁절제술 또는 양측 난소절제술을 받지 않은 경우 또는
- 최소 연속 12개월 동안 자연적으로 폐경 후 상태가 아니어야 합니다(즉, 지난 12개월 연속 월경 중 아무 때나 생리를 한 적이 있음).
제외 기준
- 피험자는 다른 조사 요원을 받지 않을 수 있습니다.
- 등록 2주 이내에 다음과 같은 전신 요법 중 하나를 복용하는 피험자: 코르티코스테로이드, 면역억제제 및/또는 조사자의 의견에 따라 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 기타 약물(전신 또는 국소).
- DPCP를 적용할 피부를 배수하는 겨드랑이 림프절 유역의 림프절 절제술 또는 HIV와 같은 면역 반응을 손상시킬 수 있는 국소 또는 전신 요법의 사용을 방해하거나 영향을 받는 부위의 기저 질환 또는 피부과적 상태를 가진 피험자 .
- DPCP 또는 DPCP 연고 제형의 다른 성분과 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
- 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
- 피험자는 선천적 기형의 가능성과 이 요법이 유아에게 해를 끼칠 가능성이 있으므로 임신 중이거나 수유 중이어서는 안 됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: DPCP
0.4% 연고
|
국소 면역 조절제
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
3등급 부작용이 있는 피험자의 비율
기간: 77일 또는 107일에
|
DPCP의 안전성은 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 기준에서 3등급을 받은 피험자의 비율로 측정됩니다.
구체적으로 DPCP의 안전성은 습진에 대한 CTCAE 버전 5.0에 따라 평가됩니다.
|
77일 또는 107일에
|
|
증상 표준화 평가 척도
기간: 77일 또는 107일에
|
DPCP의 내약성은 요법과 직접적으로 관련된 증상을 경험하는 환자의 주관적 반응에 의해 측정될 것이다.
구체적으로, 피험자는 표준화된 평가 척도를 기반으로 국소 내약성의 자신의 증상을 보고할 것입니다.
대상자는 각각의 치료된 표적 병변에 대해 4점 척도(0 없음, 1 경증, 2 중등도, 3 중증)를 사용하여 통증, 자통, 화끈거림 및 소양증을 평가할 것이다.
4개의 영역 각각은 4점 척도에서 등급이 매겨지며 각 영역은 0-16 범위이며 점수가 높을수록 더 심각한 증상을 나타냅니다.
총점은 없습니다.
|
77일 또는 107일에
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Nicholas Gulati, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- 수석 연구원: Rebecca Brown, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY-22-00650
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
데이터의 제안된 사용이 이 목적을 위해 식별된 독립적인 검토 위원회('학습된 중개자')에 의해 승인된 조사자.
모든 목적. 연락할 기타 메커니즘 PI 지정
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .