鎌状赤血球症の小児におけるヒドロキシカルバミドの新しい小児用製剤の許容性。
2022年11月22日 更新者：ADDMEDICA SASA
鎌状赤血球症の小児におけるヒドロキシカルバミドの新しい小児用製剤の受容性を評価するための非盲検、非比較、多施設研究。
これは、現在の薬ですでに治療されている鎌状赤血球症の子供たちに、新しい分散型ヒドロキシカルバミドを通常の用量で単回投与する、前向き、介入型、第 II 相、非盲検、多施設、全国、非比較研究です。ヒドロキシカルバミドの形態 (Siklos® 100 mg および/または 1000 mg フィルムコーティング錠)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
33
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Créteil、フランス、94000
- InterCommunal Hospital Centre of Creteil
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Paris、フランス、75019
- Robert Debre Hospital
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Paris、フランス、75015
- Necker University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～6年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 両親または子供の法的に認められた代理人によって署名され、日付が記入された書面によるインフォームド コンセント、
- 鎌状赤血球症の小児で、100 mg および/または 1000 mg の Siklos® フィルムコーティング錠で同じ 1 日用量を 4 週間以上投与した場合、
- 2歳から6歳までのお子様、
- -研究者とコミュニケーションを取り、研究プロトコルの要件と制約を理解することができ、研究要件を喜んで順守することができる保護者、
- 社会保障制度（国民皆保険を含む）に加入している子供、または同様の保険制度の受益者。
除外基準:
- -研究に含める前4週間以内に、他の医薬品の他の臨床研究に参加し、
- 賦形剤に対する既知の過敏症またはアレルギー、
- -外科的または医学的状態または重大な病気（重度の肝障害（Child-Pugh分類C）、重度の腎障害、骨髄抑制の毒性範囲）、研究者の意見では、参加へのリスクまたは禁忌を構成します患者の研究への影響、または研究の目的、実施または評価を妨げる可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒドロキシカルバミドの新処方
ヒドロキシカルバミド単回投与による単群試験
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現在の形態のヒドロキシカルバミドですでに治療されている鎌状赤血球症の子供に、通常の用量で新しい分散可能な形態のヒドロキシカルバミドを単回投与する。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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受容性スコア
時間枠：1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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子供（2～6歳）の親と子供（4～6歳）が評価した受容性スコア
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1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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許容可能な許容スコア (中立から正のスコア) を持つ子供の割合
時間枠：1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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子供 (2 ～ 6 歳) の親および子供 (4 ～ 6 歳) によって報告された中立から正のスコア
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1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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投与のしやすさに関するスコアの分布
時間枠：1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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5点のリッカート尺度に基づいて、親から報告されたスコア、
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1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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液剤の構成のしやすさ、処方のしやすさなどの調合のしやすさに関するスコアの分布
時間枠：1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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5点のリッカート尺度に基づいて保護者によって報告されたスコア、
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1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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現在使用されている錠剤と比較した分散型の有用性に関するスコア
時間枠：1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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5 段階のリッカート スケールに基づいて、保護者が報告したスコア
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1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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調査員が収集した自由なコメント
時間枠：1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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子ども・保護者からの質問、服用前後の反応
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1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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有害事象の数
時間枠：1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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有害事象の数と少なくとも 1 つの有害事象を報告した患者の割合
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1日目（治験薬投与時のインクルージョンビジット）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Bérengère Koel, MD、Hopital Universitaire Robert-Debre
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月8日
一次修了 (実際)
2022年10月28日
研究の完了 (実際)
2022年10月28日
試験登録日
最初に提出
2022年7月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月21日
最初の投稿 (実際)
2022年7月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年11月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年11月22日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。