Hydroksikarbamidin uuden pediatrisen formulaation hyväksyttävyys lapsilla, joilla on sirppisolutauti.
tiistai 22. marraskuuta 2022 päivittänyt: ADDMEDICA SASA
Avoin, ei-vertaileva, monikeskustutkimus, jolla arvioitiin hydroksikarbamidin uuden pediatrisen formulaation hyväksyttävyyttä lapsilla, joilla on sirppisolutauti.
Tämä on prospektiivinen, interventiovaiheen II, avoin, monikeskus, kansallinen, ei-vertaileva tutkimus kerta-annoksesta uutta dispergoituvaa hydroksikarbamidin muotoa tavallisena annoksena lapsille, joilla on sirppisolusairaus ja joita jo hoidetaan nykyisellä hydroksikarbamidin muodossa (Siklos® 100 mg ja/tai 1000 mg kalvopäällysteiset tabletit).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
33
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Créteil, Ranska, 94000
- InterCommunal Hospital Centre of Creteil
-
Paris, Ranska, 75019
- Robert Debre Hospital
-
Paris, Ranska, 75015
- Necker University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- kirjallinen tietoinen suostumus, jonka molemmat vanhemmat tai lasten laillisesti hyväksyttävät edustajat ovat allekirjoittaneet ja päiväneet,
- lapsi, jolla on sirppisolusairaus ja jota on hoidettu 100 mg ja/tai 1000 mg Siklos® kalvopäällysteisillä tableteilla samalla vuorokausiannoksella yli 4 viikon ajan,
- 2-6-vuotias lapsi,
- Vanhemmat, jotka pystyvät kommunikoimaan tutkijan kanssa ja ymmärtävät tutkimusprotokollan vaatimukset ja rajoitukset ja ovat valmiita noudattamaan tutkimusvaatimuksia,
- Lapset, jotka kuuluvat sosiaaliturvajärjestelmään (mukaan lukien yleinen sairausvakuutus) tai vastaavan vakuutussuunnitelman edunsaaja.
Poissulkemiskriteerit:
- osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen minkä tahansa muun farmaseuttisen tuotteen osalta 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen osallistumista,
- Tunnettu yliherkkyys tai allergia apuaineille,
- Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila tai mikä tahansa merkittävä sairaus (joista vaikea maksan vajaatoiminta (Child-Pugh-luokitus C), vakava munuaisten vajaatoiminta, myelosuppression toksinen alue), joka tutkijan mielestä muodostaa riskin tai vasta-aiheen osallistumiselle potilasta tutkimukseen tai jotka voivat häiritä tutkimuksen tavoitteita, suorittamista tai arviointia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Uusi hydroksikarbamidin formulaatio
Yhden haaran tutkimus kerta-annoksella hydroksikarbamidia
|
Uuden hydroksikarbamidin dispergoituvan muodon kerta-annos tavanomaisena annoksena lapsille, joilla on sirppisolusairaus ja joita jo hoidetaan nykyisellä hydroksikarbamidimuodolla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hyväksyttävyyspisteet
Aikaikkuna: Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
Hyväksyttävä pistemäärä, jonka arvioivat lapsen vanhemmat (2-6-vuotiaat) ja lapsi (4-6-vuotias)
|
Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden lasten prosenttiosuus, joilla on hyväksyttävä hyväksyttävyyspisteet (neutraalista positiiviseen)
Aikaikkuna: Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
Lapsen (2–6-vuotiaan) vanhemman (vanhempien) ja lapsen (4–6-vuotiaiden) raportoimat pisteet ovat neutraaleja tai positiivisia
|
Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
|
Hallinnon helppouteen liittyvien pisteiden jakautuminen
Aikaikkuna: Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
Vanhempien ilmoittama pistemäärä 5-pisteen Likert-asteikon perusteella,
|
Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
|
Pisteiden jakautuminen valmistuksen helppouteen, mukaan lukien nestemäisen muodon muodostamisen helppous ja reseptin noudattamisen helppous
Aikaikkuna: Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
Vanhempien ilmoittama pistemäärä 5-pisteen Likert-asteikon perusteella,
|
Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
|
Pisteet liittyvät dispergoituvan muodon hyödyllisyyteen verrattuna tällä hetkellä käytettyihin tabletteihin
Aikaikkuna: Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
Vanhempien ilmoittama pistemäärä 5-pisteisen Likert-asteikon perusteella
|
Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
|
Tutkijan keräämät ilmaiset kommentit
Aikaikkuna: Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
Kysymyksiä lapselta/vanhemmalta, reaktiot ennen/jälkeen lääkkeen ottamisen
|
Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
|
Haitallisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
Haittavaikutusten määrä ja vähintään yhdestä haittatapahtumasta ilmoittaneiden potilaiden prosenttiosuus
|
Päivänä 1 (inkluusiokäynti tutkimuslääkkeen antamisessa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Bérengère Koel, MD, Hopital Universitaire Robert-Debre
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 8. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 28. lokakuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 28. lokakuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 19. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 23. marraskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. marraskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Anemia, sirppisolu
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Nukleiinihapposynteesin estäjät
- Entsyymin estäjät
- Antineoplastiset aineet
- Sickling-aineet
- Hydroksiurea
Muut tutkimustunnusnumerot
- SIK-FR-22-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .