낫적혈구병이 있는 소아에서 Hydroxycarbamide의 새로운 소아 제형의 수용 가능성.
2022년 11월 22일 업데이트: ADDMEDICA SASA
낫적혈구병이 있는 소아에서 Hydroxycarbamide의 새로운 소아용 제제의 수용 가능성을 평가하기 위한 공개, 비비교, 다기관 연구.
이것은 이미 현재 치료제로 치료를 받고 있는 낫적혈구병이 있는 소아에게 새로운 분산형 하이드록시카바마이드를 일반적인 용량으로 단일 투여하는 것에 대한 전향적, 중재적, II상, 공개 라벨, 다기관, 국가, 비비교 연구입니다. 하이드록시카바마이드 형태(Siklos® 100mg 및/또는 1000mg 필름 코팅 정제).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
33
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Créteil, 프랑스, 94000
- InterCommunal Hospital Centre of Creteil
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Paris, 프랑스, 75019
- Robert Debre Hospital
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Paris, 프랑스, 75015
- Necker University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 부모 또는 자녀의 법적으로 허용되는 대리인이 서명하고 날짜를 기입한 서면 동의서,
- 4주 이상 동안 동일한 일일 용량으로 100mg 및/또는 1000mg Siklos® 필름 코팅 정제로 치료받은 낫적혈구병이 있는 어린이,
- 2세에서 6세 사이의 어린이,
- 조사자와 의사소통할 수 있고 연구 프로토콜의 요구 사항 및 제한 사항을 이해하고 연구 요구 사항을 기꺼이 준수할 수 있는 부모,
- 사회 보장 제도(보편적 건강 보험 포함)에 가입되어 있거나 유사한 보험 제도의 수혜자.
제외 기준:
- 연구 포함 전 4주 이내에 다른 의약품에 대한 다른 임상 연구에 참여,
- 부형제에 대해 알려진 과민성 또는 알레르기,
- 임의의 외과적 또는 의학적 상태 또는 임의의 중대한 질병(심각한 간 장애(Child-Pugh 분류 C), 중증 신장 장애, 독성 범위의 골수억제)은 조사자의 의견으로 참여에 대한 위험 또는 금기 사항을 구성합니다. 환자를 연구에 참여시키거나 연구의 목표, 수행 또는 평가를 방해할 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 하이드록시카바마이드의 새로운 제형
하이드록시카바마이드의 단일 투여를 사용한 단일군 연구
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현재 형태의 하이드록시카바미드로 이미 치료를 받고 있는 겸상 적혈구 질환이 있는 소아에게 새로운 분산형 하이드록시카바마이드를 일반적인 용량으로 단회 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수용성 점수
기간: 1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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아동(2-6세)의 부모(들)와 아동(4-6세)이 평가한 수용성 점수
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1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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허용 가능한 수용성 점수를 받은 아동의 비율(중립~긍정 점수)
기간: 1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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자녀(2-6세)의 부모(들)와 자녀(4-6세)가 보고한 긍정적인 점수에서 중립
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1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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관리 용이성과 관련된 점수 분포
기간: 1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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5점 리커트 척도를 기준으로 부모가 보고한 점수,
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1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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액상 구성의 용이성, 처방의 용이성 등 조제 용이성과 관련된 점수 분포
기간: 1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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5점 리커트 척도를 기반으로 부모가 보고한 점수,
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1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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현재 사용되는 정제와 비교하여 분산성 형태의 유용성과 관련된 점수
기간: 1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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5점 리커트 척도에 따라 부모가 보고한 점수
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1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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조사자가 수집한 무료 댓글
기간: 1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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자녀/부모의 질문, 약물 복용 전/후 반응
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1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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부작용의 수
기간: 1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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부작용의 수 및 적어도 하나의 부작용을 보고한 환자의 비율
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1일째(연구 약물 투여 시 포함 방문)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Bérengère Koel, MD, Hopital Universitaire Robert-Debre
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 8일
기본 완료 (실제)
2022년 10월 28일
연구 완료 (실제)
2022년 10월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 21일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 22일
마지막으로 확인됨
2022년 11월 1일
추가 정보
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