Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Aanvaardbaarheid van een nieuwe pediatrische formulering van hydroxycarbamide bij kinderen met sikkelcelziekte.

22 november 2022 bijgewerkt door: ADDMEDICA SASA

Een open-label, niet-vergelijkend, multicentrisch onderzoek om de aanvaardbaarheid van een nieuwe pediatrische formulering van hydroxycarbamide bij kinderen met sikkelcelziekte te evalueren.

Dit is een prospectieve, interventionele, fase II, open-label, multicentrische, nationale, niet-vergelijkende studie van een enkelvoudige toediening van de nieuwe dispergeerbare vorm van hydroxycarbamide in de gebruikelijke dosis bij kinderen met sikkelcelziekte die al worden behandeld met de huidige vorm van hydroxycarbamide (Siklos® 100 mg en/of 1000 mg filmomhulde tabletten).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

33

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • InterCommunal Hospital Centre of Creteil
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Robert Debre Hospital
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Necker University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming, ondertekend en gedateerd door beide ouders of door de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger(s) van de kinderen,
  • Kind met sikkelcelziekte, behandeld met 100 mg en/of 1000 mg Siklos® filmomhulde tabletten in dezelfde dagelijkse dosis gedurende meer dan 4 weken,
  • Kind tussen 2 en 6 jaar oud,
  • Ouders die in staat zijn om met de onderzoeker te communiceren en de vereisten en beperkingen van het onderzoeksprotocol begrijpen en bereid zijn om te voldoen aan de studievereisten,
  • Kinderen aangesloten bij een sociaal zekerheidsplan (inclusief universele ziektekostenverzekering) of begunstigde van een gelijkaardig verzekeringsplan.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelname aan een andere klinische studie voor een ander farmaceutisch product binnen 4 weken voorafgaand aan opname in de studie,
  • Bekende overgevoeligheid of allergie voor de hulpstoffen,
  • Elke chirurgische of medische aandoening of elke significante ziekte (waarvan ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-classificatie C), ernstige nierfunctiestoornis, toxische bereiken van myelosuppressie) die naar de mening van de onderzoeker een risico of een contra-indicatie vormt voor deelname van de patiënt aan het onderzoek, of dat de doelstellingen, uitvoering of evaluatie van het onderzoek kan verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Nieuwe formulering van hydroxycarbamide
Eenarmige studie met een enkele toediening van hydroxycarbamide
Geneesmiddel: Hydroxycarbamide
Eenmalige toediening van de nieuwe dispergeerbare vorm van hydroxycarbamide in de gebruikelijke dosis bij kinderen met sikkelcelziekte die al worden behandeld met de huidige vorm van hydroxycarbamide.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanvaardbaarheidsscore
Tijdsspanne: Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)
Aanvaardbaarheidsscore beoordeeld door de ouder(s) van het kind (2-6 jaar oud) en door het kind (4-6 jaar oud)
Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage kinderen met acceptabele aanvaardbaarheidsscore (neutrale tot positieve scores)
Tijdsspanne: Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)
Neutrale tot positieve scores gerapporteerd door de ouder(s) van het kind (2-6 jaar oud) en door het kind (4-6 jaar oud)
Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)
Verdeling van de scores gerelateerd aan het gemak van toediening
Tijdsspanne: Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)
Score gerapporteerd door ouder(s), gebaseerd op een 5-punts Likertschaal,
Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)
Verdeling van de scores had betrekking op het gemak van bereiding, inclusief het gemak van samenstelling van de vloeibare vorm en het gemak om het recept te volgen
Tijdsspanne: Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)
Score gerapporteerd door de ouder(s) op basis van een 5-punts Likertschaal,
Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)
Score gerelateerd aan de bruikbaarheid van de dispergeerbare vorm, vergeleken met de momenteel gebruikte tabletten
Tijdsspanne: Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)
Score gerapporteerd door de ouder(s), gebaseerd op een 5-punts Likertschaal
Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)
Gratis commentaar verzameld door de onderzoeker
Tijdsspanne: Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)
Vragen van kind/ouder, reacties voor/na medicijninname
Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)
Aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)
Aantal bijwerkingen en percentage patiënten dat ten minste één bijwerking meldt
Op dag 1 (inclusiebezoek bij toediening van onderzoeksgeneesmiddel)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ADDMEDICA SASA

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bérengère Koel, MD, Hôpital Universitaire Robert-Debré

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 juli 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juli 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 november 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 november 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SIK-FR-22-1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Albania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren