Acceptabilitet af en ny pædiatrisk formulering af hydroxycarbamid hos børn med seglcellesygdom.
22. november 2022 opdateret af: ADDMEDICA SASA
En åben-label, ikke-komparativ, multicenter undersøgelse til evaluering af acceptabiliteten af en ny pædiatrisk formulering af hydroxycarbamid hos børn med seglcellesygdom.
Dette er en prospektiv, interventionel, fase II, åben, multicenter, national, ikke-komparativ undersøgelse af en enkelt administration af den nye dispergerbare form af hydroxycarbamid i den sædvanlige dosis til børn med seglcellesygdom, som allerede er behandlet med den nuværende form af hydroxycarbamid (Siklos® 100 mg og/eller 1000 mg filmovertrukne tabletter).
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
33
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Créteil, Frankrig, 94000
- InterCommunal Hospital Centre of Creteil
-
Paris, Frankrig, 75019
- Robert Debre Hospital
-
Paris, Frankrig, 75015
- Necker University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 6 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skriftligt informeret samtykke, underskrevet og dateret af begge forældre eller af de juridisk acceptable repræsentanter for børnene,
- Barn med seglcellesygdom, behandlet med 100 mg og/eller 1000 mg Siklos® filmovertrukne tabletter i samme daglige dosis i mere end 4 uger,
- barn mellem 2 og 6 år,
- Forældre, der er i stand til at kommunikere med efterforskeren og forstå kravene og begrænsningerne i undersøgelsesprotokollen og villige til at overholde undersøgelseskravene,
- Børn, der er tilsluttet en social sikringsordning (inklusive universel sundhedsdækning) eller modtager af en lignende forsikringsordning.
Ekskluderingskriterier:
- Deltagelse i ethvert andet klinisk studie for ethvert andet farmaceutisk produkt inden for 4 uger før undersøgelsens inklusion,
- Kendt overfølsomhed eller allergi over for hjælpestofferne,
- Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand eller enhver væsentlig sygdom (heraf alvorlig leverinsufficiens (Child-Pugh-klassifikation C), alvorlig nyreinsufficiens, toksiske områder af myelosuppression), der efter investigators mening udgør en risiko eller en kontraindikation for deltagelsen af patienten til undersøgelsen, eller som kan forstyrre undersøgelsens mål, gennemførelse eller evaluering.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Ny formulering af hydroxycarbamid
Enkeltarmsundersøgelse med en enkelt administration af hydroxycarbamid
|
Enkel administration af den nye dispergerbare form af hydroxycarbamid i sædvanlig dosis til børn med seglcellesygdom, som allerede er behandlet med den nuværende form for hydroxycarbamid.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Acceptabilitetsscore
Tidsramme: På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
Acceptabilitetsscore vurderet af forældrene til barnet (2-6 år) og af barnet (4-6 år)
|
På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af børn med acceptabel acceptabel score (neutral til positiv score)
Tidsramme: På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
Neutral til positiv score rapporteret af forældrene til barnet (2-6 år) og af barnet (4-6 år)
|
På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
|
Fordeling af scoringerne relateret til administrationens lethed
Tidsramme: På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
Score rapporteret af forældre, baseret på en 5-punkts Likert-skala,
|
På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
|
Fordeling af pointene relateret til letheden ved tilberedning, herunder den flydende forms lette sammensætning og letheden ved at følge recepten
Tidsramme: På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
Score rapporteret af forældrene baseret på en 5-punkts Likert-skala,
|
På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
|
Score relateret til anvendeligheden af den dispergerbare form sammenlignet med de tabletter, der anvendes i øjeblikket
Tidsramme: På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
Score rapporteret af forældrene, baseret på en 5-punkts Likert-skala
|
På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
|
Gratis kommentarer indsamlet af efterforskeren
Tidsramme: På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
Spørgsmål fra barn/forælder, reaktioner før/efter medicinindtagelse
|
På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
|
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
Antal uønskede hændelser og procentdel af patienter, der rapporterede mindst én bivirkning
|
På dag 1 (inklusionsbesøg ved administration af studiemedicin)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Bérengère Koel, MD, Hopital Universitaire Robert-Debre
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
8. juli 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
28. oktober 2022
Studieafslutning (Faktiske)
28. oktober 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. juli 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. juli 2022
Først opslået (Faktiske)
22. juli 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. november 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. november 2022
Sidst verificeret
1. november 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SIK-FR-22-1
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .