Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přijatelnost nové pediatrické formulace hydroxykarbamidu u dětí se srpkovitou anémií.

22. listopadu 2022 aktualizováno: ADDMEDICA SASA

Otevřená, nekomparativní, multicentrická studie k hodnocení přijatelnosti nové pediatrické formulace hydroxykarbamidu u dětí se srpkovitou anémií.

Jedná se o prospektivní, intervenční, fázi II, otevřenou, multicentrickou, národní, nekomparativní studii jednorázového podání nové disperzní formy hydroxykarbamidu v obvyklé dávce u dětí se srpkovitou anémií, které jsou již léčeny současnou forma hydroxykarbamidu (Siklos® 100 mg a/nebo 1000 mg potahované tablety).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

33

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Créteil, Francie, 94000
        • InterCommunal Hospital Centre of Creteil
      • Paris, Francie, 75019
        • Robert Debre Hospital
      • Paris, Francie, 75015
        • Necker University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • písemný informovaný souhlas, podepsaný a datovaný oběma rodiči nebo právně přijatelným zástupcem (zástupci) dětí,
  • dítě se srpkovitou anémií, léčené 100 mg a/nebo 1000 mg Siklos® potahovanými tabletami ve stejné denní dávce po dobu delší než 4 týdny,
  • Dítě ve věku od 2 do 6 let,
  • rodiče, kteří jsou schopni komunikovat se zkoušejícím a chápat požadavky a omezení protokolu studie a ochotni splnit požadavky studie,
  • Děti přidružené k plánu sociálního zabezpečení (včetně všeobecného zdravotního pojištění) nebo poživatelé podobného pojistného plánu.

Kritéria vyloučení:

  • Účast na jakékoli jiné klinické studii jakéhokoli jiného farmaceutického přípravku během 4 týdnů před zařazením do studie,
  • Známá přecitlivělost nebo alergie na pomocné látky,
  • Jakýkoli chirurgický nebo zdravotní stav nebo jakékoli významné onemocnění (z toho těžké jaterní poškození (Child-Pugh klasifikace C), závažné poškození ledvin, toxické rozsahy myelosuprese), které podle názoru zkoušejícího představují riziko nebo kontraindikaci účasti pacienta do studie, nebo to může narušovat cíle, provádění nebo hodnocení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nová formulace hydroxykarbamidu
Jednoramenná studie s jednorázovým podáním hydroxykarbamidu
Lék: Hydroxykarbamid
Jednorázové podání nové disperzní formy hydroxykarbamidu v obvyklé dávce u dětí se srpkovitou anémií, které jsou již léčeny současnou formou hydroxykarbamidu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre přijatelnosti
Časové okno: V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)
Skóre přijatelnosti hodnocené rodičem dítěte (2-6 let) a dítětem (4-6 let)
V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento dětí s přijatelným skóre přijatelnosti (neutrální až pozitivní skóre)
Časové okno: V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)
Neutrální až pozitivní skóre hlášené rodičem dítěte (2-6 let) a dítětem (4-6 let)
V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)
Rozdělení skóre související se snadností administrace
Časové okno: V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)
Skóre nahlášené rodiči na základě 5bodové Likertovy škály,
V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)
Rozdělení skóre souvisejících se snadností přípravy, včetně snadného složení tekuté formy a snadného dodržování předpisu
Časové okno: V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)
Skóre nahlášené rodiči na základě 5bodové Likertovy škály,
V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)
Skóre vztahující se k užitečnosti dispergovatelné formy ve srovnání se současně používanými tabletami
Časové okno: V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)
Skóre hlášené rodičem (rodiči) na základě 5bodové Likertovy škály
V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)
Bezplatné komentáře shromážděné vyšetřovatelem
Časové okno: V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)
Dotazy dítěte/rodiče, reakce před/po užití drogy
V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)
Počet nežádoucích účinků a procento pacientů hlásících alespoň jeden nežádoucí účinek
V den 1 (zařazená návštěva při podávání studovaného léku)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ADDMEDICA SASA

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bérengère Koel, MD, Hopital Universitaire Robert-Debre

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. července 2022

Primární dokončení (Aktuální)

28. října 2022

Dokončení studie (Aktuální)

28. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

22. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SIK-FR-22-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit