Aceitabilidade de uma nova formulação pediátrica de hidroxicarbamida em crianças com doença falciforme.
22 de novembro de 2022 atualizado por: ADDMEDICA SASA
Um estudo aberto, não comparativo, multicêntrico para avaliar a aceitabilidade de uma nova formulação pediátrica de hidroxicarbamida em crianças com doença falciforme.
Este é um estudo prospectivo, intervencional, fase II, aberto, multicêntrico, nacional, não comparativo, de administração única da nova forma dispersível de hidroxicarbamida na dose usual em crianças com doença falciforme já tratadas com o atual forma de hidroxicarbamida (Siklos® 100 mg e/ou 1000 mg comprimidos revestidos por película).
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
33
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Créteil, França, 94000
- InterCommunal Hospital Centre of Creteil
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Paris, França, 75019
- Robert Debre Hospital
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Paris, França, 75015
- Necker University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 6 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado por escrito, assinado e datado por ambos os pais ou pelo(s) representante(s) legalmente aceito(s) das crianças,
- Criança com doença falciforme, tratada com comprimidos revestidos por película de 100 mg e/ou 1000 mg de Siklos® na mesma dose diária por mais de 4 semanas,
- Criança com idade compreendida entre os 2 e os 6 anos,
- Pais capazes de se comunicar com o investigador e entender os requisitos e restrições do protocolo do estudo e dispostos a cumprir os requisitos do estudo,
- Filhos filiados a um plano de previdência social (incluindo cobertura universal de saúde) ou beneficiários de um plano de seguro similar.
Critério de exclusão:
- Participação em qualquer outro estudo clínico para qualquer outro produto farmacêutico nas 4 semanas anteriores à inclusão no estudo,
- Hipersensibilidade ou alergia conhecida aos excipientes,
- Qualquer condição cirúrgica ou médica ou qualquer doença significativa (incluindo insuficiência hepática grave (classificação C de Child-Pugh), insuficiência renal grave, faixas tóxicas de mielossupressão) que, na opinião do investigador, constitua um risco ou uma contra-indicação à participação do paciente ao estudo, ou que possam interferir nos objetivos, condução ou avaliação do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Nova formulação de hidroxicarbamida
Estudo de braço único com administração única de hidroxicarbamida
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Administração única da nova forma dispersível de hidroxicarbamida na dose habitual em crianças com doença falciforme já tratadas com a forma atual de hidroxicarbamida.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação de aceitabilidade
Prazo: No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Escore de aceitabilidade avaliado pelo(s) pai(s) da criança (2-6 anos) e pela criança (4-6 anos)
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No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de crianças com pontuação de aceitabilidade aceitável (pontuações neutras a positivas)
Prazo: No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Escores neutros a positivos relatados pelo(s) pai(s) da criança (2-6 anos) e pela criança (4-6 anos)
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No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Distribuição dos escores relacionados à facilidade de administração
Prazo: No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Pontuação relatada pelos pais, com base em uma escala Likert de 5 pontos,
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No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Distribuição dos escores relacionados à facilidade de preparo incluindo a facilidade de constituição da forma líquida e a facilidade de seguir a prescrição
Prazo: No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Pontuação relatada pelo(s) pai(s) com base em uma escala Likert de 5 pontos,
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No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Pontuação relacionada à utilidade da forma dispersível, comparada com os comprimidos atualmente utilizados
Prazo: No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Pontuação relatada pelo(s) pai(s), com base em uma escala Likert de 5 pontos
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No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Comentários livres coletados pelo investigador
Prazo: No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Perguntas da criança/pai, reações antes/depois da ingestão da droga
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No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Número de eventos adversos
Prazo: No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Número de eventos adversos e porcentagem de pacientes que relataram pelo menos um evento adverso
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No Dia 1 (visita de inclusão na administração do medicamento do estudo)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bérengère Koel, MD, Hopital Universitaire Robert-Debre
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de julho de 2022
Conclusão Primária (Real)
28 de outubro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
28 de outubro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de julho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de julho de 2022
Primeira postagem (Real)
22 de julho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de novembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de novembro de 2022
Última verificação
1 de novembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifalciformes
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- SIK-FR-22-1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .