Accettabilità di una nuova formulazione pediatrica di idrossicarbamide nei bambini con anemia falciforme.

Criterio di inclusione:

• Consenso informato scritto, firmato e datato da entrambi i genitori o dal/i rappresentante/i legalmente riconosciuto/i dei bambini,
• Bambino con anemia falciforme, trattato con Siklos® compresse rivestite con film da 100 mg e/o 1000 mg alla stessa dose giornaliera per più di 4 settimane,
• Bambino di età compresa tra 2 e 6 anni,
• Genitori in grado di comunicare con lo sperimentatore e comprendere i requisiti e i vincoli del protocollo dello studio e disposti a rispettare i requisiti dello studio,
• Bambini iscritti a un piano di sicurezza sociale (compresa la copertura sanitaria universale) o beneficiari di un piano assicurativo simile.

Criteri di esclusione:

• Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico per qualsiasi altro prodotto farmaceutico entro 4 settimane prima dell'inclusione nello studio,
• Ipersensibilità o allergia nota agli eccipienti,
• Qualsiasi condizione chirurgica o medica o qualsiasi malattia significativa (di cui grave compromissione epatica (classificazione Child-Pugh C), grave compromissione renale, intervalli tossici di mielosoppressione) che, a parere dello sperimentatore, costituisce un rischio o una controindicazione alla partecipazione del paziente allo studio, o che possa interferire con gli obiettivi, la conduzione o la valutazione dello studio.